Förlängningsstudie av NS-089/NCNP-02 i DMD
1 mars 2023 uppdaterad av: Nippon Shinyaku Co., Ltd.
En fas II, öppen, förlängningsstudie av NS-089/NCNP-02 hos patienter med Duchennes muskeldystrofi
Detta är förlängningsstudien av NS-089/NCNP-02 (Studie NCNP/DMT02), som är utformad för att bedöma säkerheten, tolerabiliteten och effekten av NS-089/NCNP-02 hos patienter med Duchennes muskeldystrofi (DMD).
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
6
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Kagoshima, Japan
- Kagoshima University Hospital
-
Tokyo, Japan
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Manlig
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patient genomförd studie NCNP/DMT02
Exklusions kriterier:
- Patienten hade några allvarliga biverkningar i studien NCNP/DMT02 som, enligt utredaren och/eller sponsorns åsikt, troligen eller definitivt var relaterade till användningen av NS-089/NCNP-02 och utesluter säker användning av NS-089/NCNP-02 för patienten i denna studie.
- Patienten hade en behandling som gjordes i syfte att inducera dystrofin eller dystrofinrelaterad protein efter avslutad studie NCNP/DMT02.
- Patienten tog andra prövningsläkemedel efter avslutad studie NCNP/DMT02.
- Patienten bedömdes av utredaren och/eller sponsorn att det inte var lämpligt att delta i förlängningsstudien av andra skäl.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: NS-089/NCNP-02 40 mg/kg
|
Samma dos som administreras i del 2 av studie NCNP/DMT02 (40 mg/kg) kommer att administreras en gång i veckan under 216 veckor (den totala behandlingsperioden är 240 veckor inklusive del 2 av studie NCNP/DMT02).
Samma dos som administreras i del 2 av studie NCNP/DMT02 (80 mg/kg) kommer att administreras en gång i veckan under 216 veckor (den totala behandlingsperioden är 240 veckor inklusive del 2 av studie NCNP/DMT02).
|
|
Experimentell: NS-089/NCNP-02 80 mg/kg
|
Samma dos som administreras i del 2 av studie NCNP/DMT02 (40 mg/kg) kommer att administreras en gång i veckan under 216 veckor (den totala behandlingsperioden är 240 veckor inklusive del 2 av studie NCNP/DMT02).
Samma dos som administreras i del 2 av studie NCNP/DMT02 (80 mg/kg) kommer att administreras en gång i veckan under 216 veckor (den totala behandlingsperioden är 240 veckor inklusive del 2 av studie NCNP/DMT02).
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förekomst av biverkningar
Tidsram: Fram till vecka 247
|
Fram till vecka 247
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Uttryck av dystrofinprotein (Western blot)
Tidsram: Vecka 99
|
Vecka 99
|
|
Procentandel av exon 44-hoppad mRNA av dystrofin
Tidsram: Vecka 99
|
Vecka 99
|
|
North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Tidsram: Fram till vecka 243
|
Fram till vecka 243
|
|
Dags att stå prov
Tidsram: Fram till vecka 243
|
Fram till vecka 243
|
|
Dags att springa/gå 10 meter test
Tidsram: Fram till vecka 243
|
Fram till vecka 243
|
|
Sexminuters gångtest/Tvåminutersgångstest
Tidsram: Fram till vecka 243
|
Fram till vecka 243
|
|
Timed Up & Go-test
Tidsram: Fram till vecka 243
|
Fram till vecka 243
|
|
Kvantitativ muskelstyrkabedömning
Tidsram: Fram till vecka 243
|
Fram till vecka 243
|
|
Utförande av övre extremitetstest
Tidsram: Fram till vecka 243
|
Fram till vecka 243
|
|
Förändring i serumkreatinkinaskoncentration från baslinjen
Tidsram: Fram till vecka 243
|
Fram till vecka 243
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
23 juni 2021
Primärt slutförande (Förväntat)
31 januari 2026
Avslutad studie (Förväntat)
31 juli 2026
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
5 oktober 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
16 november 2021
Första postat (Faktisk)
26 november 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
3 mars 2023
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
1 mars 2023
Senast verifierad
1 mars 2023
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- NS089/NCNP02-P2OE
- jRCT2031210162 (Registeridentifierare: Japan Registry of Clinical Trials)
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på NS-089/NCNP-02
-
National Center of Neurology and Psychiatry, JapanNippon Shinyaku Co., Ltd.Avslutad
-
NS Pharma, Inc.Nippon Shinyaku Co., Ltd.RekryteringDuchennes muskeldystrofiFörenta staterna
-
NS Pharma, Inc.Cooperative International Neuromuscular Research Group; Nippon Shinyaku... och andra samarbetspartnersAvslutadDuchennes muskeldystrofiFörenta staterna, Kanada
-
National Center of Neurology and Psychiatry, JapanNippon Shinyaku Co., Ltd.Avslutad
-
NS Pharma, Inc.Nippon Shinyaku Co., Ltd.AvslutadDuchennes muskeldystrofiSpanien, Förenta staterna, Ryska Federationen, Italien, Kina, Kalkon
-
NS Pharma, Inc.Nippon Shinyaku Co., Ltd.Aktiv, inte rekryterandeDuchennes muskeldystrofiKorea, Republiken av, Chile, Japan, Kina, Storbritannien, Nederländerna, Spanien, Norge, Ryska Federationen, Australien, Grekland, Italien, Nya Zeeland, Kalkon, Mexiko, Tjeckien, Kanada
-
NS Pharma, Inc.Cooperative International Neuromuscular Research Group; Nippon Shinyaku... och andra samarbetspartnersAvslutadDuchennes muskeldystrofiFörenta staterna, Kanada
-
NS Pharma, Inc.Godkänd för marknadsföringMuskeldystrofi, Duchenne | DMD
-
NS Pharma, Inc.Nippon Shinyaku Co., Ltd.AvslutadDuchennes muskeldystrofiKorea, Republiken av, Chile, Taiwan, Kina, Förenta staterna, Storbritannien, Nederländerna, Spanien, Australien, Norge, Ryska Federationen, Grekland, Italien, Kalkon, Mexiko, Kanada, Hong Kong, Nya Zeeland, Ukraina
-
NS Pharma, Inc.Nippon Shinyaku Co., Ltd.Har inte rekryterat ännu