Utvidelsesstudie av NS-089/NCNP-02 i DMD
16. juli 2025 oppdatert av: Nippon Shinyaku Co., Ltd.
En fase II, åpen utvidelsesstudie av NS-089/NCNP-02 hos pasienter med Duchenne muskeldystrofi
Dette er utvidelsesstudien av NS-089/NCNP-02 (Studie NCNP/DMT02), som er designet for å vurdere sikkerheten, toleransen og effekten av NS-089/NCNP-02 hos pasienter med Duchenne muskeldystrofi (DMD).
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
6
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Kagoshima, Japan
- Kagoshima University Hospital
-
Tokyo, Japan
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienten fullførte studien NCNP/DMT02
Ekskluderingskriterier:
- Pasienten hadde alvorlige uønskede hendelser i studien NCNP/DMT02 som, etter etterforskerens og/eller sponsorens oppfatning, sannsynligvis eller definitivt var relatert til bruk av NS-089/NCNP-02 og utelukker sikker bruk av NS-089/NCNP-02 for pasienten i denne studien.
- Pasienten hadde en behandling som ble laget for dystrofin eller dystrofinrelatert proteininduksjon etter fullføring av studie NCNP/DMT02.
- Pasienten tok andre undersøkelsesmedisiner etter fullføring av studie NCNP/DMT02.
- Pasienten ble vurdert av etterforskeren og/eller sponsoren at det ikke var hensiktsmessig å delta i forlengelsesstudien av andre grunner.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: NS-089/NCNP-02 40 mg/kg
|
Den samme dosen administrert i som del 2 av studien NCNP/DMT02 (40 mg/kg) vil bli administrert en gang ukentlig i 288 uker (den totale behandlingsperioden er 312 uker inkludert del2 av studien NCNP/DMT02).
Andre navn:
Den samme dosen administrert i som del 2 av studien NCNP/DMT02 (80 mg/kg) vil bli administrert en gang ukentlig i 288 uker (den totale behandlingsperioden er 312 uker inkludert del2 av studien NCNP/DMT02).
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: NS-089/NCNP-02 80 mg/kg
|
Den samme dosen administrert i som del 2 av studien NCNP/DMT02 (40 mg/kg) vil bli administrert en gang ukentlig i 288 uker (den totale behandlingsperioden er 312 uker inkludert del2 av studien NCNP/DMT02).
Andre navn:
Den samme dosen administrert i som del 2 av studien NCNP/DMT02 (80 mg/kg) vil bli administrert en gang ukentlig i 288 uker (den totale behandlingsperioden er 312 uker inkludert del2 av studien NCNP/DMT02).
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Forekomst av bivirkninger
Tidsramme: Opp til uke 319
|
Opp til uke 319
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Uttrykk av dystrofinprotein (Western blot)
Tidsramme: Uke 99
|
Uke 99
|
|
Prosentandel av ekson 44-hoppet mRNA av dystrofin
Tidsramme: Uke 99
|
Uke 99
|
|
North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Tidsramme: Opp til uke 315
|
Opp til uke 315
|
|
Tid til å stå test
Tidsramme: Opp til uke 315
|
Opp til uke 315
|
|
Tid til å kjøre/gå 10 meter test
Tidsramme: Opp til uke 315
|
Opp til uke 315
|
|
Seks minutters gangtest/to-minutters gangtest
Tidsramme: Opp til uke 315
|
Opp til uke 315
|
|
TIMED OPP & GO TEST
Tidsramme: Opp til uke 315
|
Opp til uke 315
|
|
Kvantitativ muskelstyrkevurdering
Tidsramme: Opp til uke 315
|
Opp til uke 315
|
|
Ytelse av øvre lem -test
Tidsramme: Opp til uke 315
|
Opp til uke 315
|
|
Endring i serumkreatinkinasekonsentrasjon fra baseline
Tidsramme: Opp til uke 315
|
Opp til uke 315
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
23. juni 2021
Primær fullføring (Antatt)
30. april 2027
Studiet fullført (Antatt)
30. april 2027
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
5. oktober 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
16. november 2021
Først lagt ut (Faktiske)
26. november 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
20. juli 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
16. juli 2025
Sist bekreftet
1. juli 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- NS089/NCNP02-P2OE
- jRCT2031210162 (Registeridentifikator: Japan Registry of Clinical Trials)
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .