Estudio de Extensión de NS-089/NCNP-02 en DMD
16 de julio de 2025 actualizado por: Nippon Shinyaku Co., Ltd.
Un estudio de fase II, de etiqueta abierta, de extensión de NS-089/NCNP-02 en pacientes con distrofia muscular de Duchenne
Este es el estudio de extensión de NS-089/NCNP-02 (Estudio NCNP/DMT02), que está diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de NS-089/NCNP-02 en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD).
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
6
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Kagoshima, Japón
- Kagoshima University Hospital
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Tokyo, Japón
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Paciente completó el estudio NCNP/DMT02
Criterio de exclusión:
- El paciente tuvo cualquier evento adverso grave en el estudio NCNP/DMT02 que, en opinión del investigador y/o el patrocinador, estaba probable o definitivamente relacionado con el uso de NS-089/NCNP-02 e impide el uso seguro de NS-089/NCNP-02 para el paciente en este estudio.
- El paciente recibió un tratamiento que se hizo con el propósito de inducir distrofina o proteína relacionada con la distrofina después de completar el estudio NCNP/DMT02.
- El paciente tomó cualquier otro fármaco en investigación después de completar el estudio NCNP/DMT02.
- El investigador y/o el Patrocinador consideraron que el paciente no era apropiado para participar en el estudio de extensión por otras razones.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: NS-089/NCNP-02 40 mg/kg
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La misma dosis administrada en la Parte 2 del estudio NCNP/DMT02 (40 mg/kg) se administrará una vez por semana durante 288 semanas (el período total de tratamiento es de 312 semanas, incluida la parte 2 del estudio NCNP/DMT02).
Otros nombres:
La misma dosis administrada en la Parte 2 del estudio NCNP/DMT02 (80 mg/kg) se administrará una vez por semana durante 288 semanas (el período de tratamiento total es de 312 semanas, incluida la parte 2 del estudio NCNP/DMT02).
Otros nombres:
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Experimental: NS-089/NCNP-02 80 mg/kg
|
La misma dosis administrada en la Parte 2 del estudio NCNP/DMT02 (40 mg/kg) se administrará una vez por semana durante 288 semanas (el período total de tratamiento es de 312 semanas, incluida la parte 2 del estudio NCNP/DMT02).
Otros nombres:
La misma dosis administrada en la Parte 2 del estudio NCNP/DMT02 (80 mg/kg) se administrará una vez por semana durante 288 semanas (el período de tratamiento total es de 312 semanas, incluida la parte 2 del estudio NCNP/DMT02).
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Incidencia de eventos adversos
Periodo de tiempo: Hasta la semana 319
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Hasta la semana 319
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Expresión de la proteína distrofina (Western blot)
Periodo de tiempo: Semana 99
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Semana 99
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Porcentaje de ARNm de distrofina omitido en el exón 44
Periodo de tiempo: Semana 99
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Semana 99
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Evaluación ambulatoria de North Star (NSAA)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 315
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Hasta la semana 315
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Hora de soportar la prueba
Periodo de tiempo: Hasta la semana 315
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Hasta la semana 315
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Hora de correr/caminar prueba de 10 metros
Periodo de tiempo: Hasta la semana 315
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Hasta la semana 315
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Prueba de caminata de seis minutos/prueba de caminata de dos minutos
Periodo de tiempo: Hasta la semana 315
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Hasta la semana 315
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Prueba de tiempo y prueba
Periodo de tiempo: Hasta la semana 315
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Hasta la semana 315
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Evaluación cuantitativa de fuerza muscular
Periodo de tiempo: Hasta la semana 315
|
Hasta la semana 315
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Rendimiento de la prueba de las extremidades superiores
Periodo de tiempo: Hasta la semana 315
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Hasta la semana 315
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Cambio en la concentración sérica de creatina quinasa desde el inicio
Periodo de tiempo: Hasta la semana 315
|
Hasta la semana 315
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
23 de junio de 2021
Finalización primaria (Estimado)
30 de abril de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
30 de abril de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
5 de octubre de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de noviembre de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
26 de noviembre de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
20 de julio de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de julio de 2025
Última verificación
1 de julio de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- NS089/NCNP02-P2OE
- jRCT2031210162 (Identificador de registro: Japan Registry of Clinical Trials)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .