Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Verlengingsstudie van NS-089/NCNP-02 bij DMD

1 maart 2023 bijgewerkt door: Nippon Shinyaku Co., Ltd.

Een fase II, open-label, uitbreidingsonderzoek van NS-089/NCNP-02 bij patiënten met Duchenne spierdystrofie

Dit is de uitbreidingsstudie van NS-089/NCNP-02 (Studie NCNP/DMT02), die is opgezet om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van NS-089/NCNP-02 bij patiënten met Duchenne spierdystrofie (DMD) te beoordelen.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

6

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Japan
      • Kagoshima, Japan
        • Kagoshima University Hospital
      • Tokyo, Japan
        • National Center of Neurology and Psychiatry

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Patiënt voltooide onderzoek NCNP/DMT02

Uitsluitingscriteria:

  1. Patiënt had ernstige bijwerkingen in onderzoek NCNP/DMT02 die, naar de mening van de onderzoeker en/of sponsor, waarschijnlijk of zeker verband hielden met het gebruik van NS-089/NCNP-02 en veilig gebruik van NS-089/NCNP-02 uitsluit voor de patiënt in dit onderzoek.
  2. Patiënt onderging een behandeling met als doel dystrofine of dystrofine-gerelateerde eiwitinductie na voltooiing van onderzoek NCNP/DMT02.
  3. Patiënt nam andere onderzoeksgeneesmiddelen na voltooiing van onderzoek NCNP/DMT02.
  4. Patiënt werd door de onderzoeker en/of de sponsor beoordeeld dat het om andere redenen niet gepast was om deel te nemen aan het vervolgonderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: NS-089/NCNP-02 40 mg/kg
Geneesmiddel: NS-089/NCNP-02
Dezelfde dosis toegediend als in deel 2 van onderzoek NCNP/DMT02 (40 mg/kg) zal eenmaal per week worden toegediend gedurende 216 weken (de totale behandelingsperiode is 240 weken inclusief deel 2 van onderzoek NCNP/DMT02).
Geneesmiddel: NS-089/NCNP-02
Dezelfde dosis toegediend als in deel 2 van onderzoek NCNP/DMT02 (80 mg/kg) zal eenmaal per week worden toegediend gedurende 216 weken (de totale behandelingsperiode is 240 weken inclusief deel 2 van onderzoek NCNP/DMT02).
Experimenteel: NS-089/NCNP-02 80 mg/kg
Geneesmiddel: NS-089/NCNP-02
Dezelfde dosis toegediend als in deel 2 van onderzoek NCNP/DMT02 (40 mg/kg) zal eenmaal per week worden toegediend gedurende 216 weken (de totale behandelingsperiode is 240 weken inclusief deel 2 van onderzoek NCNP/DMT02).
Geneesmiddel: NS-089/NCNP-02
Dezelfde dosis toegediend als in deel 2 van onderzoek NCNP/DMT02 (80 mg/kg) zal eenmaal per week worden toegediend gedurende 216 weken (de totale behandelingsperiode is 240 weken inclusief deel 2 van onderzoek NCNP/DMT02).

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Incidentie van bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot week 247
Tot week 247

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Expressie van dystrofine-eiwit (Western blot)
Tijdsspanne: Week 99
Week 99
Percentage exon 44-overgeslagen mRNA van dystrofine
Tijdsspanne: Week 99
Week 99
North Star Ambulante Beoordeling (NSAA)
Tijdsspanne: Tot week 243
Tot week 243
Tijd om te testen
Tijdsspanne: Tot week 243
Tot week 243
Tijd om 10 meter te rennen/lopen
Tijdsspanne: Tot week 243
Tot week 243
Zes minuten looptest/Twee minuten looptest
Tijdsspanne: Tot week 243
Tot week 243
Timed Up & Go-test
Tijdsspanne: Tot week 243
Tot week 243
Kwantitatieve beoordeling van de spierkracht
Tijdsspanne: Tot week 243
Tot week 243
Prestaties van de bovenste ledematentest
Tijdsspanne: Tot week 243
Tot week 243
Verandering in serumcreatinekinaseconcentratie ten opzichte van de uitgangswaarde
Tijdsspanne: Tot week 243
Tot week 243

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Nippon Shinyaku Co., Ltd.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

23 juni 2021

Primaire voltooiing (Verwacht)

31 januari 2026

Studie voltooiing (Verwacht)

31 juli 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

5 oktober 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 november 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

26 november 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

3 maart 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 maart 2023

Laatst geverifieerd

1 maart 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NS089/NCNP02-P2OE
  • jRCT2031210162 (Register-ID: Japan Registry of Clinical Trials)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op NS-089/NCNP-02

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Nigeria

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren