Verlengingsstudie van NS-089/NCNP-02 bij DMD
16 juli 2025 bijgewerkt door: Nippon Shinyaku Co., Ltd.
Een fase II, open-label, uitbreidingsonderzoek van NS-089/NCNP-02 bij patiënten met Duchenne spierdystrofie
Dit is de uitbreidingsstudie van NS-089/NCNP-02 (Studie NCNP/DMT02), die is opgezet om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van NS-089/NCNP-02 bij patiënten met Duchenne spierdystrofie (DMD) te beoordelen.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
6
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Kagoshima, Japan
- Kagoshima University Hospital
-
Tokyo, Japan
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Patiënt voltooide onderzoek NCNP/DMT02
Uitsluitingscriteria:
- Patiënt had ernstige bijwerkingen in onderzoek NCNP/DMT02 die, naar de mening van de onderzoeker en/of sponsor, waarschijnlijk of zeker verband hielden met het gebruik van NS-089/NCNP-02 en veilig gebruik van NS-089/NCNP-02 uitsluit voor de patiënt in dit onderzoek.
- Patiënt onderging een behandeling met als doel dystrofine of dystrofine-gerelateerde eiwitinductie na voltooiing van onderzoek NCNP/DMT02.
- Patiënt nam andere onderzoeksgeneesmiddelen na voltooiing van onderzoek NCNP/DMT02.
- Patiënt werd door de onderzoeker en/of de sponsor beoordeeld dat het om andere redenen niet gepast was om deel te nemen aan het vervolgonderzoek.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: NS-089/NCNP-02 40 mg/kg
|
Dezelfde dosis toegediend in als deel 2 van de studie NCNP/DMT02 (40 mg/kg) zal eenmaal wekelijks worden toegediend gedurende 288 weken (de totale behandelingsperiode is 312 weken inclusief deel2 van studie NCNP/DMT02).
Andere namen:
Dezelfde dosis toegediend in als deel 2 van de studie NCNP/DMT02 (80 mg/kg) zal eenmaal wekelijks worden toegediend gedurende 288 weken (de totale behandelingsperiode is 312 weken inclusief deel2 van studie NCNP/DMT02).
Andere namen:
|
|
Experimenteel: NS-089/NCNP-02 80 mg/kg
|
Dezelfde dosis toegediend in als deel 2 van de studie NCNP/DMT02 (40 mg/kg) zal eenmaal wekelijks worden toegediend gedurende 288 weken (de totale behandelingsperiode is 312 weken inclusief deel2 van studie NCNP/DMT02).
Andere namen:
Dezelfde dosis toegediend in als deel 2 van de studie NCNP/DMT02 (80 mg/kg) zal eenmaal wekelijks worden toegediend gedurende 288 weken (de totale behandelingsperiode is 312 weken inclusief deel2 van studie NCNP/DMT02).
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Incidentie van bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot week 319
|
Tot week 319
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Expressie van dystrofine-eiwit (Western blot)
Tijdsspanne: Week 99
|
Week 99
|
|
Percentage exon 44-overgeslagen mRNA van dystrofine
Tijdsspanne: Week 99
|
Week 99
|
|
North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Tijdsspanne: Tot week 315
|
Tot week 315
|
|
Tijd om te staan Test
Tijdsspanne: Tot week 315
|
Tot week 315
|
|
Tijd om te draaien/te lopen 10 meter test
Tijdsspanne: Tot week 315
|
Tot week 315
|
|
Zes minuten looptest/twee minuten durende looptest
Tijdsspanne: Tot week 315
|
Tot week 315
|
|
Timed Up & Go Test
Tijdsspanne: Tot week 315
|
Tot week 315
|
|
Kwantitatieve spiersterkte beoordeling
Tijdsspanne: Tot week 315
|
Tot week 315
|
|
Prestaties van de bovenste ledemaattest
Tijdsspanne: Tot week 315
|
Tot week 315
|
|
Verandering in serumcreatinekinaseconcentratie van de basislijn
Tijdsspanne: Tot week 315
|
Tot week 315
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
23 juni 2021
Primaire voltooiing (Geschat)
30 april 2027
Studie voltooiing (Geschat)
30 april 2027
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
5 oktober 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
16 november 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
26 november 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
20 juli 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
16 juli 2025
Laatst geverifieerd
1 juli 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- NS089/NCNP02-P2OE
- jRCT2031210162 (Register-ID: Japan Registry of Clinical Trials)
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .