Udvidelsesundersøgelse af NS-089/NCNP-02 i DMD
16. juli 2025 opdateret af: Nippon Shinyaku Co., Ltd.
Et fase II, åbent udvidelsesstudie af NS-089/NCNP-02 i patienter med Duchenne muskeldystrofi
Dette er forlængelsesstudiet af NS-089/NCNP-02 (undersøgelse NCNP/DMT02), som er designet til at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af NS-089/NCNP-02 hos patienter med Duchenne muskeldystrofi (DMD).
Studieoversigt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
6
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Kagoshima, Japan
- Kagoshima University Hospital
-
Tokyo, Japan
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patient gennemførte undersøgelse NCNP/DMT02
Ekskluderingskriterier:
- Patienten havde alvorlige uønskede hændelser i undersøgelse NCNP/DMT02, som efter investigator og/eller sponsor sandsynligvis eller helt sikkert var relateret til NS-089/NCNP-02 brug og udelukker sikker brug af NS-089/NCNP-02 for patienten i denne undersøgelse.
- Patienten fik en behandling, der blev lavet med det formål at inducere dystrofin eller dystrofin-relateret protein efter afslutning af undersøgelse NCNP/DMT02.
- Patienten tog andre forsøgslægemidler efter afslutning af undersøgelse NCNP/DMT02.
- Patienten blev af investigator og/eller sponsor vurderet, at det af andre årsager ikke var passende at deltage i forlængelsesundersøgelsen.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: NS-089/NCNP-02 40 mg/kg
|
Den samme dosis, der administreres i som del 2 af undersøgelsen NCNP/DMT02 (40 mg/kg), administreres en gang ugentligt i 288 uger (den samlede behandlingsperiode er 312 uger inklusive del2 af studiet NCNP/DMT02).
Andre navne:
Den samme dosis indgivet som del 2 af studiet NCNP/DMT02 (80 mg/kg) administreres en gang ugentligt i 288 uger (den samlede behandlingsperiode er 312 uger inklusive del2 af studiet NCNP/DMT02).
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: NS-089/NCNP-02 80 mg/kg
|
Den samme dosis, der administreres i som del 2 af undersøgelsen NCNP/DMT02 (40 mg/kg), administreres en gang ugentligt i 288 uger (den samlede behandlingsperiode er 312 uger inklusive del2 af studiet NCNP/DMT02).
Andre navne:
Den samme dosis indgivet som del 2 af studiet NCNP/DMT02 (80 mg/kg) administreres en gang ugentligt i 288 uger (den samlede behandlingsperiode er 312 uger inklusive del2 af studiet NCNP/DMT02).
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Forekomst af bivirkninger
Tidsramme: Op til uge 319
|
Op til uge 319
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Ekspression af dystrofinprotein (Western blot)
Tidsramme: Uge 99
|
Uge 99
|
|
Procentdel af exon 44-sprunget mRNA af dystrofin
Tidsramme: Uge 99
|
Uge 99
|
|
North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Tidsramme: Op til uge 315
|
Op til uge 315
|
|
Tid til at stå test
Tidsramme: Op til uge 315
|
Op til uge 315
|
|
Tid til at køre/gå 10 meter test
Tidsramme: Op til uge 315
|
Op til uge 315
|
|
Seks minutters gangtest/to minutters gangprøve
Tidsramme: Op til uge 315
|
Op til uge 315
|
|
Tidsbestemt op og gå test
Tidsramme: Op til uge 315
|
Op til uge 315
|
|
Kvantitativ vurdering af muskelstyrke
Tidsramme: Op til uge 315
|
Op til uge 315
|
|
Ydeevne for øvre lemtest
Tidsramme: Op til uge 315
|
Op til uge 315
|
|
Ændring i serumkreatinkinasekoncentration fra baseline
Tidsramme: Op til uge 315
|
Op til uge 315
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
23. juni 2021
Primær færdiggørelse (Anslået)
30. april 2027
Studieafslutning (Anslået)
30. april 2027
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
5. oktober 2021
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
16. november 2021
Først opslået (Faktiske)
26. november 2021
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
20. juli 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
16. juli 2025
Sidst verificeret
1. juli 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- NS089/NCNP02-P2OE
- jRCT2031210162 (Registry Identifier: Japan Registry of Clinical Trials)
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .