NS-089/NCNP-02:n laajennustutkimus DMD:ssä
keskiviikko 1. maaliskuuta 2023 päivittänyt: Nippon Shinyaku Co., Ltd.
Vaihe II, avoin, NS-089/NCNP-02:n laajennustutkimus potilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia
Tämä on NS-089/NCNP-02:n jatkotutkimus (tutkimus NCNP/DMT02), jonka tarkoituksena on arvioida NS-089/NCNP-02:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa potilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
6
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Kagoshima, Japani
- Kagoshima University Hospital
-
Tokyo, Japani
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Uros
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilas suoritti tutkimuksen NCNP/DMT02
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaalla oli tutkimuksessa NCNP/DMT02 vakavia haittavaikutuksia, jotka tutkijan ja/tai sponsorin mielestä liittyivät todennäköisesti tai varmasti NS-089/NCNP-02:n käyttöön ja jotka estävät NS-089/NCNP-02:n turvallisen käytön potilaalle tässä tutkimuksessa.
- Potilaalla oli hoito, joka tehtiin dystrofiinin tai dystrofiiniin liittyvän proteiinin induktiota varten tutkimuksen NCNP/DMT02 päätyttyä.
- Potilas otti muita tutkimuslääkkeitä tutkimuksen NCNP/DMT02 päätyttyä.
- Tutkija ja/tai sponsori arvioi potilaan, että jatkotutkimukseen ei ollut tarkoituksenmukaista osallistua muista syistä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: NS-089/NCNP-02 40 mg/kg
|
Sama annos kuin tutkimuksen NCNP/DMT02 osassa 2 (40 mg/kg) annetaan kerran viikossa 216 viikon ajan (kokonaishoitojakso on 240 viikkoa, mukaan lukien tutkimuksen NCNP/DMT02 osa 2).
Sama annos kuin tutkimuksen NCNP/DMT02 osassa 2 (80 mg/kg) annetaan kerran viikossa 216 viikon ajan (kokonaishoitojakso on 240 viikkoa, mukaan lukien tutkimuksen NCNP/DMT02 osa 2).
|
|
Kokeellinen: NS-089/NCNP-02 80 mg/kg
|
Sama annos kuin tutkimuksen NCNP/DMT02 osassa 2 (40 mg/kg) annetaan kerran viikossa 216 viikon ajan (kokonaishoitojakso on 240 viikkoa, mukaan lukien tutkimuksen NCNP/DMT02 osa 2).
Sama annos kuin tutkimuksen NCNP/DMT02 osassa 2 (80 mg/kg) annetaan kerran viikossa 216 viikon ajan (kokonaishoitojakso on 240 viikkoa, mukaan lukien tutkimuksen NCNP/DMT02 osa 2).
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Haitallisten tapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Viikolle 247 asti
|
Viikolle 247 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Dystrofiiniproteiinin ilmentyminen (Western blot)
Aikaikkuna: Viikko 99
|
Viikko 99
|
|
Dystrofiinin eksonin 44 ohitetun mRNA:n prosenttiosuus
Aikaikkuna: Viikko 99
|
Viikko 99
|
|
North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Aikaikkuna: Viikolle 243 asti
|
Viikolle 243 asti
|
|
Aika kestää testi
Aikaikkuna: Viikolle 243 asti
|
Viikolle 243 asti
|
|
Aika juosta/kävellä 10 metrin testi
Aikaikkuna: Viikolle 243 asti
|
Viikolle 243 asti
|
|
Kuuden minuutin kävelytesti / kahden minuutin kävelytesti
Aikaikkuna: Viikolle 243 asti
|
Viikolle 243 asti
|
|
Ajastettu Up & Go -testi
Aikaikkuna: Viikolle 243 asti
|
Viikolle 243 asti
|
|
Kvantitatiivinen lihasvoiman arviointi
Aikaikkuna: Viikolle 243 asti
|
Viikolle 243 asti
|
|
Yläraajojen testin suoritus
Aikaikkuna: Viikolle 243 asti
|
Viikolle 243 asti
|
|
Seerumin kreatiinikinaasipitoisuuden muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Viikolle 243 asti
|
Viikolle 243 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 23. kesäkuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Lauantai 31. tammikuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Perjantai 31. heinäkuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 5. lokakuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 16. marraskuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 26. marraskuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Perjantai 3. maaliskuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 1. maaliskuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. maaliskuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- NS089/NCNP02-P2OE
- jRCT2031210162 (Rekisterin tunniste: Japan Registry of Clinical Trials)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset NS-089/NCNP-02
-
National Center of Neurology and Psychiatry, JapanNippon Shinyaku Co., Ltd.Valmis
-
NS Pharma, Inc.Nippon Shinyaku Co., Ltd.RekrytointiDuchennen lihasdystrofiaYhdysvallat
-
NS Pharma, Inc.Cooperative International Neuromuscular Research Group; Nippon Shinyaku... ja muut yhteistyökumppanitValmisDuchennen lihasdystrofiaYhdysvallat, Kanada
-
NS Pharma, Inc.Nippon Shinyaku Co., Ltd.ValmisDuchennen lihasdystrofiaEspanja, Yhdysvallat, Venäjän federaatio, Italia, Kiina, Turkki
-
National Center of Neurology and Psychiatry, JapanNippon Shinyaku Co., Ltd.Valmis
-
NS Pharma, Inc.Nippon Shinyaku Co., Ltd.Aktiivinen, ei rekrytointiDuchennen lihasdystrofiaKorean tasavalta, Chile, Japani, Kiina, Yhdistynyt kuningaskunta, Alankomaat, Espanja, Norja, Venäjän federaatio, Australia, Kreikka, Italia, Uusi Seelanti, Turkki, Meksiko, Tšekki, Kanada
-
NS Pharma, Inc.Cooperative International Neuromuscular Research Group; Nippon Shinyaku... ja muut yhteistyökumppanitValmisDuchennen lihasdystrofiaYhdysvallat, Kanada
-
NS Pharma, Inc.Hyväksytty markkinointiinLihasdystrofia, Duchenne | DMD
-
NS Pharma, Inc.Nippon Shinyaku Co., Ltd.ValmisDuchennen lihasdystrofiaKorean tasavalta, Chile, Taiwan, Kiina, Yhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Alankomaat, Espanja, Australia, Norja, Venäjän federaatio, Kreikka, Italia, Turkki, Meksiko, Kanada, Hong Kong, Uusi Seelanti, Ukraina
-
NS Pharma, Inc.Nippon Shinyaku Co., Ltd.Ei vielä rekrytointia