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Erweiterungsstudie von NS-089/NCNP-02 bei DMD

16. Juli 2025 aktualisiert von: Nippon Shinyaku Co., Ltd.

Eine Open-Label-Verlängerungsstudie der Phase II zu NS-089/NCNP-02 bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie

Dies ist die Verlängerungsstudie von NS-089/NCNP-02 (Studie NCNP/DMT02), die darauf ausgelegt ist, die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von NS-089/NCNP-02 bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

6

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Japan
      • Kagoshima, Japan
        • Kagoshima University Hospital
      • Tokyo, Japan
        • National Center of Neurology and Psychiatry

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Der Patient hat die Studie NCNP/DMT02 abgeschlossen

Ausschlusskriterien:

  1. Der Patient hatte schwerwiegende unerwünschte Ereignisse in der Studie NCNP/DMT02, die nach Meinung des Prüfarztes und/oder Sponsors wahrscheinlich oder definitiv mit der Anwendung von NS-089/NCNP-02 in Zusammenhang standen und eine sichere Anwendung von NS-089/NCNP-02 ausschließen für den Patienten in dieser Studie.
  2. Der Patient erhielt nach Abschluss der Studie NCNP/DMT02 eine Behandlung, die zum Zwecke der Induktion von Dystrophin oder Dystrophin-verwandtem Protein durchgeführt wurde.
  3. Der Patient nahm nach Abschluss der Studie NCNP/DMT02 andere Prüfpräparate ein.
  4. Der Patient wurde vom Prüfarzt und/oder dem Sponsor beurteilt, dass es aus anderen Gründen nicht angemessen war, an der Verlängerungsstudie teilzunehmen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: NS-089/NCNP-02 40 mg/kg
Arzneimittel: NS-089/NCNP-02
Die gleiche Dosis, die in Teil 2 der Studie NCNP/DMT02 (40 mg/kg) verabreicht wird, wird 288 Wochen lang einmal wöchentlich verabreicht (der Gesamtbehandlungszeitraum beträgt 312 Wochen, einschließlich Teil2 der Studie NCNP/DMT02).
Andere Namen:
  • Brogidirsen
Arzneimittel: NS-089/NCNP-02
Die gleiche Dosis, die in Teil 2 der Studie NCNP/DMT02 (80 mg/kg) verabreicht wird, wird einmal wöchentlich für 288 Wochen verabreicht (die Gesamtbehandlungszeit beträgt 312 Wochen, einschließlich Teil2 der Studie NCNP/DMT02).
Andere Namen:
  • Brogidirsen
Experimental: NS-089/NCNP-02 80 mg/kg
Arzneimittel: NS-089/NCNP-02
Die gleiche Dosis, die in Teil 2 der Studie NCNP/DMT02 (40 mg/kg) verabreicht wird, wird 288 Wochen lang einmal wöchentlich verabreicht (der Gesamtbehandlungszeitraum beträgt 312 Wochen, einschließlich Teil2 der Studie NCNP/DMT02).
Andere Namen:
  • Brogidirsen
Arzneimittel: NS-089/NCNP-02
Die gleiche Dosis, die in Teil 2 der Studie NCNP/DMT02 (80 mg/kg) verabreicht wird, wird einmal wöchentlich für 288 Wochen verabreicht (die Gesamtbehandlungszeit beträgt 312 Wochen, einschließlich Teil2 der Studie NCNP/DMT02).
Andere Namen:
  • Brogidirsen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Inzidenz unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Bis zur Woche 319
Bis zur Woche 319

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Expression von Dystrophin-Protein (Western Blot)
Zeitfenster: Woche 99
Woche 99
Prozentsatz der Exon 44-übersprungenen mRNA von Dystrophin
Zeitfenster: Woche 99
Woche 99
North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Zeitfenster: Bis zur Woche 315
Bis zur Woche 315
Zeit zum Stehen
Zeitfenster: Bis zur Woche 315
Bis zur Woche 315
Zeit zum Laufen/Gehen 10 Meter Test
Zeitfenster: Bis zur Woche 315
Bis zur Woche 315
Sechsminüziger Walk-Test/zweiminütiger Walk-Test
Zeitfenster: Bis zur Woche 315
Bis zur Woche 315
Zeitlich up & Go -Test
Zeitfenster: Bis zur Woche 315
Bis zur Woche 315
Quantitative Muskelstärkebewertung
Zeitfenster: Bis zur Woche 315
Bis zur Woche 315
Leistung des oberen Extremitätstests
Zeitfenster: Bis zur Woche 315
Bis zur Woche 315
Änderung der Serumkreatinkinasekonzentration von der Basislinie
Zeitfenster: Bis zur Woche 315
Bis zur Woche 315

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Nippon Shinyaku Co., Ltd.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

23. Juni 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. April 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

30. April 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. Oktober 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. November 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

26. November 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

20. Juli 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. Juli 2025

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NS089/NCNP02-P2OE
  • jRCT2031210162 (Registrierungskennung: Japan Registry of Clinical Trials)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

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