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Erweiterungsstudie von NS-089/NCNP-02 bei DMD

1. März 2023 aktualisiert von: Nippon Shinyaku Co., Ltd.

Eine Open-Label-Verlängerungsstudie der Phase II zu NS-089/NCNP-02 bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie

Dies ist die Verlängerungsstudie von NS-089/NCNP-02 (Studie NCNP/DMT02), die darauf ausgelegt ist, die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von NS-089/NCNP-02 bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

6

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Japan
      • Kagoshima, Japan
        • Kagoshima University Hospital
      • Tokyo, Japan
        • National Center of Neurology and Psychiatry

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Der Patient hat die Studie NCNP/DMT02 abgeschlossen

Ausschlusskriterien:

  1. Der Patient hatte schwerwiegende unerwünschte Ereignisse in der Studie NCNP/DMT02, die nach Meinung des Prüfarztes und/oder Sponsors wahrscheinlich oder definitiv mit der Anwendung von NS-089/NCNP-02 in Zusammenhang standen und eine sichere Anwendung von NS-089/NCNP-02 ausschließen für den Patienten in dieser Studie.
  2. Der Patient erhielt nach Abschluss der Studie NCNP/DMT02 eine Behandlung, die zum Zwecke der Induktion von Dystrophin oder Dystrophin-verwandtem Protein durchgeführt wurde.
  3. Der Patient nahm nach Abschluss der Studie NCNP/DMT02 andere Prüfpräparate ein.
  4. Der Patient wurde vom Prüfarzt und/oder dem Sponsor beurteilt, dass es aus anderen Gründen nicht angemessen war, an der Verlängerungsstudie teilzunehmen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: NS-089/NCNP-02 40 mg/kg
Arzneimittel: NS-089/NCNP-02
Dieselbe Dosis, die in Teil 2 der Studie NCNP/DMT02 (40 mg/kg) verabreicht wurde, wird einmal wöchentlich über 216 Wochen verabreicht (die Gesamtbehandlungsdauer beträgt 240 Wochen, einschließlich Teil 2 der Studie NCNP/DMT02).
Arzneimittel: NS-089/NCNP-02
Dieselbe Dosis, die in Teil 2 der Studie NCNP/DMT02 (80 mg/kg) verabreicht wurde, wird einmal wöchentlich über 216 Wochen verabreicht (die Gesamtbehandlungsdauer beträgt 240 Wochen, einschließlich Teil 2 der Studie NCNP/DMT02).
Experimental: NS-089/NCNP-02 80 mg/kg
Arzneimittel: NS-089/NCNP-02
Dieselbe Dosis, die in Teil 2 der Studie NCNP/DMT02 (40 mg/kg) verabreicht wurde, wird einmal wöchentlich über 216 Wochen verabreicht (die Gesamtbehandlungsdauer beträgt 240 Wochen, einschließlich Teil 2 der Studie NCNP/DMT02).
Arzneimittel: NS-089/NCNP-02
Dieselbe Dosis, die in Teil 2 der Studie NCNP/DMT02 (80 mg/kg) verabreicht wurde, wird einmal wöchentlich über 216 Wochen verabreicht (die Gesamtbehandlungsdauer beträgt 240 Wochen, einschließlich Teil 2 der Studie NCNP/DMT02).

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Häufigkeit unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Bis Woche 247
Bis Woche 247

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Expression von Dystrophin-Protein (Western Blot)
Zeitfenster: Woche 99
Woche 99
Prozentsatz der Exon 44-übersprungenen mRNA von Dystrophin
Zeitfenster: Woche 99
Woche 99
North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Zeitfenster: Bis Woche 243
Bis Woche 243
Zeit, den Test zu bestehen
Zeitfenster: Bis Woche 243
Bis Woche 243
Testzeit für 10 Meter Laufen/Gehen
Zeitfenster: Bis Woche 243
Bis Woche 243
Sechs-Minuten-Gehtest/Zwei-Minuten-Gehtest
Zeitfenster: Bis Woche 243
Bis Woche 243
Timed Up & Go-Test
Zeitfenster: Bis Woche 243
Bis Woche 243
Quantitative Beurteilung der Muskelkraft
Zeitfenster: Bis Woche 243
Bis Woche 243
Durchführung des Tests der oberen Extremitäten
Zeitfenster: Bis Woche 243
Bis Woche 243
Veränderung der Serum-Kreatinkinase-Konzentration gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis Woche 243
Bis Woche 243

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Nippon Shinyaku Co., Ltd.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

23. Juni 2021

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

31. Januar 2026

Studienabschluss (Voraussichtlich)

31. Juli 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. Oktober 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. November 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

26. November 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

3. März 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. März 2023

Zuletzt verifiziert

1. März 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NS089/NCNP02-P2OE
  • jRCT2031210162 (Registrierungskennung: Japan Registry of Clinical Trials)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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