Étude d'extension du NS-089/NCNP-02 en DMD
16 juillet 2025 mis à jour par: Nippon Shinyaku Co., Ltd.
Une étude de phase II, ouverte, d'extension du NS-089/NCNP-02 chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne
Il s'agit de l'étude d'extension du NS-089/NCNP-02 (étude NCNP/DMT02), qui est conçue pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité du NS-089/NCNP-02 chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
6
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Kagoshima, Japon
- Kagoshima University Hospital
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Tokyo, Japon
- National Center of Neurology and Psychiatry
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Le patient a terminé l'étude NCNP/DMT02
Critère d'exclusion:
- Le patient a présenté des événements indésirables graves dans l'étude NCNP/DMT02 qui, de l'avis de l'investigateur et/ou du promoteur, étaient probablement ou définitivement liés à l'utilisation de NS-089/NCNP-02 et empêchent une utilisation sûre de NS-089/NCNP-02 pour le patient de cette étude.
- Le patient a reçu un traitement dans le but d'induire de la dystrophine ou une protéine apparentée à la dystrophine après la fin de l'étude NCNP/DMT02.
- Le patient a pris tout autre médicament expérimental après la fin de l'étude NCNP/DMT02.
- Le patient a été jugé par l'investigateur et/ou le promoteur qu'il n'était pas approprié de participer à l'étude de prolongation pour d'autres raisons.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: NS-089/NCNP-02 40 mg/kg
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La même dose administrée dans la partie 2 de l'étude NCNP / DMT02 (40 mg / kg) sera administrée une fois par semaine pendant 288 semaines (la période de traitement totale est de 312 semaines, y compris la partie2 de l'étude NCNP / DMT02).
Autres noms:
La même dose administrée dans la partie 2 de l'étude NCNP / DMT02 (80 mg / kg) sera administrée une fois par semaine pendant 288 semaines (la période de traitement totale est de 312 semaines, y compris la partie2 de l'étude NCNP / DMT02).
Autres noms:
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Expérimental: NS-089/NCNP-02 80 mg/kg
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La même dose administrée dans la partie 2 de l'étude NCNP / DMT02 (40 mg / kg) sera administrée une fois par semaine pendant 288 semaines (la période de traitement totale est de 312 semaines, y compris la partie2 de l'étude NCNP / DMT02).
Autres noms:
La même dose administrée dans la partie 2 de l'étude NCNP / DMT02 (80 mg / kg) sera administrée une fois par semaine pendant 288 semaines (la période de traitement totale est de 312 semaines, y compris la partie2 de l'étude NCNP / DMT02).
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Incidence des événements indésirables
Délai: Jusqu'à la semaine 319
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Jusqu'à la semaine 319
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Expression de la protéine dystrophine (Western blot)
Délai: Semaine 99
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Semaine 99
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Pourcentage d'ARNm sauté de l'exon 44 de la dystrophine
Délai: Semaine 99
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Semaine 99
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Évaluation ambulatoire de North Star (NSAA)
Délai: Jusqu'à la semaine 315
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Jusqu'à la semaine 315
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Temps de temps pour résister
Délai: Jusqu'à la semaine 315
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Jusqu'à la semaine 315
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Temps pour fonctionner / marcher 10 mètres
Délai: Jusqu'à la semaine 315
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Jusqu'à la semaine 315
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Test de marche de six minutes / test de marche de deux minutes
Délai: Jusqu'à la semaine 315
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Jusqu'à la semaine 315
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Test de chronométrage et de rendez-vous
Délai: Jusqu'à la semaine 315
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Jusqu'à la semaine 315
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Évaluation quantitative de la force musculaire
Délai: Jusqu'à la semaine 315
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Jusqu'à la semaine 315
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Performance du test des membres supérieurs
Délai: Jusqu'à la semaine 315
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Jusqu'à la semaine 315
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Changement de la concentration sérique de créatine kinase à partir de la ligne de base
Délai: Jusqu'à la semaine 315
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Jusqu'à la semaine 315
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
23 juin 2021
Achèvement primaire (Estimé)
30 avril 2027
Achèvement de l'étude (Estimé)
30 avril 2027
Dates d'inscription aux études
Première soumission
5 octobre 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
16 novembre 2021
Première publication (Réel)
26 novembre 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
20 juillet 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
16 juillet 2025
Dernière vérification
1 juillet 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- NS089/NCNP02-P2OE
- jRCT2031210162 (Identificateur de registre: Japan Registry of Clinical Trials)
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .