Расширенное исследование NS-089/NCNP-02 при МДД
16 июля 2025 г. обновлено: Nippon Shinyaku Co., Ltd.
Фаза II, открытое, расширенное исследование NS-089/NCNP-02 у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна
Это дополнительное исследование NS-089/NCNP-02 (Исследование NCNP/DMT02), которое предназначено для оценки безопасности, переносимости и эффективности NS-089/NCNP-02 у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД).
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
6
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Kagoshima, Япония
- Kagoshima University Hospital
-
Tokyo, Япония
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Пациент завершил исследование NCNP/DMT02
Критерий исключения:
- У пациента были какие-либо серьезные нежелательные явления в исследовании NCNP/DMT02, которые, по мнению исследователя и/или спонсора, вероятно или определенно были связаны с использованием NS-089/NCNP-02 и препятствуют безопасному использованию NS-089/NCNP-02. для пациента в этом исследовании.
- После завершения исследования NCNP/DMT02 пациент проходил курс лечения с целью индукции дистрофина или родственного дистрофину белка.
- Пациент принимал какие-либо другие исследуемые препараты после завершения исследования NCNP/DMT02.
- Исследователь и/или спонсор пришли к выводу, что пациенту нецелесообразно участвовать в расширенном исследовании по другим причинам.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: NS-089/NCNP-02 40 мг/кг
|
Та же самая доза, введенная в часть 2 исследования NCNP/DMT02 (40 мг/кг), будет вводить один раз в неделю в течение 288 недель (общий период лечения составляет 312 недели, включая часть 2 исследования NCNP/DMT02).
Другие имена:
Та же доза, введенная в часть 2 исследования NCNP/DMT02 (80 мг/кг), будет вводить один раз в неделю в течение 288 недель (общий период лечения составляет 312 недели, включая часть 2 исследования NCNP/DMT02).
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: NS-089/NCNP-02 80 мг/кг
|
Та же самая доза, введенная в часть 2 исследования NCNP/DMT02 (40 мг/кг), будет вводить один раз в неделю в течение 288 недель (общий период лечения составляет 312 недели, включая часть 2 исследования NCNP/DMT02).
Другие имена:
Та же доза, введенная в часть 2 исследования NCNP/DMT02 (80 мг/кг), будет вводить один раз в неделю в течение 288 недель (общий период лечения составляет 312 недели, включая часть 2 исследования NCNP/DMT02).
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Частота нежелательных явлений
Временное ограничение: До недели 319
|
До недели 319
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Экспрессия белка дистрофина (Вестерн-блот)
Временное ограничение: Неделя 99
|
Неделя 99
|
|
Процент мРНК дистрофина с пропущенным экзоном 44
Временное ограничение: Неделя 99
|
Неделя 99
|
|
Амбулаторная оценка North Star (NSAA)
Временное ограничение: До недели 315
|
До недели 315
|
|
Время, чтобы выдержать тест
Временное ограничение: До недели 315
|
До недели 315
|
|
Время пробежать/пройти 10 метров тест
Временное ограничение: До недели 315
|
До недели 315
|
|
Шестиминутный тест на ходьбу/двухминутный тест на прогулку
Временное ограничение: До недели 315
|
До недели 315
|
|
Временный тест и тест
Временное ограничение: До недели 315
|
До недели 315
|
|
Количественная оценка силы мышц
Временное ограничение: До недели 315
|
До недели 315
|
|
Производительность теста верхней конечности
Временное ограничение: До недели 315
|
До недели 315
|
|
Изменение концентрации креатин -киназы в сыворотке из -за базовой линии
Временное ограничение: До недели 315
|
До недели 315
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
23 июня 2021 г.
Первичное завершение (Оцененный)
30 апреля 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
30 апреля 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
5 октября 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
16 ноября 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
26 ноября 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
20 июля 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
16 июля 2025 г.
Последняя проверка
1 июля 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- NS089/NCNP02-P2OE
- jRCT2031210162 (Идентификатор реестра: Japan Registry of Clinical Trials)
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .