Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az NS-089/NCNP-02 kiterjesztési vizsgálata DMD-ben

2023. március 1. frissítette: Nippon Shinyaku Co., Ltd.

Az NS-089/NCNP-02 II. fázisú, nyílt, kiterjesztett vizsgálata Duchenne-izomdystrophiában szenvedő betegeknél

Ez az NS-089/NCNP-02 kiterjesztett vizsgálata (NCNP/DMT02 vizsgálat), amelynek célja az NS-089/NCNP-02 biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának felmérése Duchenne-izomdystrophiában (DMD) szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

6

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Japán
      • Kagoshima, Japán
        • Kagoshima University Hospital
      • Tokyo, Japán
        • National Center of Neurology and Psychiatry

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. A beteg befejezte az NCNP/DMT02 vizsgálatot

Kizárási kritériumok:

  1. A betegnek bármilyen súlyos nemkívánatos eseménye volt az NCNP/DMT02 vizsgálatban, amely a vizsgáló és/vagy a szponzor véleménye szerint valószínűleg vagy határozottan összefüggött az NS-089/NCNP-02 használatával, és kizárja az NS-089/NCNP-02 biztonságos használatát. a vizsgálatban részt vevő páciens számára.
  2. A beteg az NCNP/DMT02 vizsgálat befejezése után disztrofin vagy disztrofinnal kapcsolatos fehérje indukció céljából kapott kezelést.
  3. A beteg az NCNP/DMT02 vizsgálat befejezése után bármilyen más vizsgálati gyógyszert szedett.
  4. A vizsgáló és/vagy a szponzor úgy ítélte meg a pácienst, hogy más okok miatt nem megfelelő a kiterjesztett vizsgálatban való részvétel.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: NS-089/NCNP-02 40 mg/kg
Drog: NS-089/NCNP-02
Az NCNP/DMT02 vizsgálat 2. részében megadott dózist (40 mg/kg) hetente egyszer 216 héten keresztül kell beadni (a teljes kezelési időszak 240 hét, beleértve az NCNP/DMT02 vizsgálat 2. részét).
Drog: NS-089/NCNP-02
Az NCNP/DMT02 vizsgálat 2. részében beadott adagot (80 mg/kg) hetente egyszer 216 héten keresztül kell beadni (a teljes kezelési időszak 240 hét, beleértve az NCNP/DMT02 vizsgálat 2. részét).
Kísérleti: NS-089/NCNP-02 80 mg/kg
Drog: NS-089/NCNP-02
Az NCNP/DMT02 vizsgálat 2. részében megadott dózist (40 mg/kg) hetente egyszer 216 héten keresztül kell beadni (a teljes kezelési időszak 240 hét, beleértve az NCNP/DMT02 vizsgálat 2. részét).
Drog: NS-089/NCNP-02
Az NCNP/DMT02 vizsgálat 2. részében beadott adagot (80 mg/kg) hetente egyszer 216 héten keresztül kell beadni (a teljes kezelési időszak 240 hét, beleértve az NCNP/DMT02 vizsgálat 2. részét).

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A nemkívánatos események előfordulása
Időkeret: Akár a 247. hétig
Akár a 247. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A disztrofin fehérje expressziója (Western blot)
Időkeret: 99. hét
99. hét
A disztrofin 44. exonját kihagyott mRNS-ének százalékos aránya
Időkeret: 99. hét
99. hét
North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Időkeret: Akár a 243. hétig
Akár a 243. hétig
Ideje kiállni a próbát
Időkeret: Akár a 243. hétig
Akár a 243. hétig
A futás/séta ideje 10 méteres teszt
Időkeret: Akár a 243. hétig
Akár a 243. hétig
Hatperces sétateszt/Kétperces sétateszt
Időkeret: Akár a 243. hétig
Akár a 243. hétig
Időzített Up & Go teszt
Időkeret: Akár a 243. hétig
Akár a 243. hétig
Kvantitatív izomerő felmérés
Időkeret: Akár a 243. hétig
Akár a 243. hétig
A felső végtagi teszt teljesítménye
Időkeret: Akár a 243. hétig
Akár a 243. hétig
A szérum kreatin-kináz koncentrációjának változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: Akár a 243. hétig
Akár a 243. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Nippon Shinyaku Co., Ltd.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. június 23.

Elsődleges befejezés (Várható)

2026. január 31.

A tanulmány befejezése (Várható)

2026. július 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. október 5.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. november 16.

Első közzététel (Tényleges)

2021. november 26.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2023. március 3.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. március 1.

Utolsó ellenőrzés

2023. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • NS089/NCNP02-P2OE
  • jRCT2031210162 (Registry Identifier: Japan Registry of Clinical Trials)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a NS-089/NCNP-02

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel