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Studio di estensione di NS-089/NCNP-02 nella DMD

1 marzo 2023 aggiornato da: Nippon Shinyaku Co., Ltd.

Uno studio di estensione di fase II, in aperto, su NS-089/NCNP-02 in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne

Questo è lo studio di estensione di NS-089/NCNP-02 (Studio NCNP/DMT02), progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di NS-089/NCNP-02 in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD).

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

6

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Giappone
      • Kagoshima, Giappone
        • Kagoshima University Hospital
      • Tokyo, Giappone
        • National Center of Neurology and Psychiatry

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il paziente ha completato lo studio NCNP/DMT02

Criteri di esclusione:

  1. Il paziente ha avuto eventi avversi gravi nello Studio NCNP/DMT02 che, secondo l'opinione dello sperimentatore e/o dello sponsor, erano probabilmente o sicuramente correlati all'uso di NS-089/NCNP-02 e preclude l'uso sicuro di NS-089/NCNP-02 per il paziente in questo studio.
  2. Il paziente è stato sottoposto a un trattamento allo scopo di indurre la distrofina o le proteine ​​correlate alla distrofina dopo il completamento dello studio NCNP/DMT02.
  3. Il paziente ha assunto altri farmaci sperimentali dopo il completamento dello studio NCNP/DMT02.
  4. Il paziente è stato giudicato dallo sperimentatore e/o dallo sponsor che non era appropriato partecipare allo studio di estensione per altri motivi.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: NS-089/NCNP-02 40 mg/kg
Droga: NS-089/NCNP-02
La stessa dose somministrata nella Parte 2 dello Studio NCNP/DMT02 (40 mg/kg) sarà somministrata una volta alla settimana per 216 settimane (il periodo di trattamento totale è di 240 settimane inclusa la Parte 2 dello Studio NCNP/DMT02).
Droga: NS-089/NCNP-02
La stessa dose somministrata nella Parte 2 dello Studio NCNP/DMT02 (80 mg/kg) sarà somministrata una volta alla settimana per 216 settimane (il periodo di trattamento totale è di 240 settimane inclusa la Parte 2 dello Studio NCNP/DMT02).
Sperimentale: NS-089/NCNP-02 80 mg/kg
Droga: NS-089/NCNP-02
La stessa dose somministrata nella Parte 2 dello Studio NCNP/DMT02 (40 mg/kg) sarà somministrata una volta alla settimana per 216 settimane (il periodo di trattamento totale è di 240 settimane inclusa la Parte 2 dello Studio NCNP/DMT02).
Droga: NS-089/NCNP-02
La stessa dose somministrata nella Parte 2 dello Studio NCNP/DMT02 (80 mg/kg) sarà somministrata una volta alla settimana per 216 settimane (il periodo di trattamento totale è di 240 settimane inclusa la Parte 2 dello Studio NCNP/DMT02).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi
Lasso di tempo: Fino alla settimana 247
Fino alla settimana 247

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Espressione della proteina distrofina (Western blot)
Lasso di tempo: Settimana 99
Settimana 99
Percentuale di mRNA saltato dall'esone 44 della distrofina
Lasso di tempo: Settimana 99
Settimana 99
Valutazione ambulatoriale North Star (NSAA)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 243
Fino alla settimana 243
È ora di mettersi alla prova
Lasso di tempo: Fino alla settimana 243
Fino alla settimana 243
Test del tempo per correre/camminare per 10 metri
Lasso di tempo: Fino alla settimana 243
Fino alla settimana 243
Test del cammino di sei minuti/Test del cammino di due minuti
Lasso di tempo: Fino alla settimana 243
Fino alla settimana 243
Test Timed Up & Go
Lasso di tempo: Fino alla settimana 243
Fino alla settimana 243
Valutazione quantitativa della forza muscolare
Lasso di tempo: Fino alla settimana 243
Fino alla settimana 243
Esecuzione del test dell'arto superiore
Lasso di tempo: Fino alla settimana 243
Fino alla settimana 243
Variazione della concentrazione di creatina chinasi sierica rispetto al basale
Lasso di tempo: Fino alla settimana 243
Fino alla settimana 243

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Nippon Shinyaku Co., Ltd.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

23 giugno 2021

Completamento primario (Anticipato)

31 gennaio 2026

Completamento dello studio (Anticipato)

31 luglio 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 ottobre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 novembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

26 novembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

3 marzo 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 marzo 2023

Ultimo verificato

1 marzo 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NS089/NCNP02-P2OE
  • jRCT2031210162 (Identificatore di registro: Japan Registry of Clinical Trials)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su NS-089/NCNP-02

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