Studio di estensione di NS-089/NCNP-02 nella DMD
16 luglio 2025 aggiornato da: Nippon Shinyaku Co., Ltd.
Uno studio di estensione di fase II, in aperto, su NS-089/NCNP-02 in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne
Questo è lo studio di estensione di NS-089/NCNP-02 (Studio NCNP/DMT02), progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di NS-089/NCNP-02 in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD).
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
6
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
-
Kagoshima, Giappone
- Kagoshima University Hospital
-
Tokyo, Giappone
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Il paziente ha completato lo studio NCNP/DMT02
Criteri di esclusione:
- Il paziente ha avuto eventi avversi gravi nello Studio NCNP/DMT02 che, secondo l'opinione dello sperimentatore e/o dello sponsor, erano probabilmente o sicuramente correlati all'uso di NS-089/NCNP-02 e preclude l'uso sicuro di NS-089/NCNP-02 per il paziente in questo studio.
- Il paziente è stato sottoposto a un trattamento allo scopo di indurre la distrofina o le proteine correlate alla distrofina dopo il completamento dello studio NCNP/DMT02.
- Il paziente ha assunto altri farmaci sperimentali dopo il completamento dello studio NCNP/DMT02.
- Il paziente è stato giudicato dallo sperimentatore e/o dallo sponsor che non era appropriato partecipare allo studio di estensione per altri motivi.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: NS-089/NCNP-02 40 mg/kg
|
La stessa dose somministrata in come parte 2 dello studio NCNP/DMT02 (40 mg/kg) sarà somministrata una volta alla settimana per 288 settimane (il periodo di trattamento totale è di 312 settimane inclusa la parte 2 dello studio NCNP/DMT02).
Altri nomi:
La stessa dose somministrata come parte 2 dello studio NCNP/DMT02 (80 mg/kg) sarà somministrata una volta a settimana per 288 settimane (il periodo di trattamento totale è di 312 settimane compresa la parte 2 dello studio NCNP/DMT02).
Altri nomi:
|
|
Sperimentale: NS-089/NCNP-02 80 mg/kg
|
La stessa dose somministrata in come parte 2 dello studio NCNP/DMT02 (40 mg/kg) sarà somministrata una volta alla settimana per 288 settimane (il periodo di trattamento totale è di 312 settimane inclusa la parte 2 dello studio NCNP/DMT02).
Altri nomi:
La stessa dose somministrata come parte 2 dello studio NCNP/DMT02 (80 mg/kg) sarà somministrata una volta a settimana per 288 settimane (il periodo di trattamento totale è di 312 settimane compresa la parte 2 dello studio NCNP/DMT02).
Altri nomi:
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
Incidenza di eventi avversi
Lasso di tempo: Fino alla settimana 319
|
Fino alla settimana 319
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
Espressione della proteina distrofina (Western blot)
Lasso di tempo: Settimana 99
|
Settimana 99
|
|
Percentuale di mRNA saltato dall'esone 44 della distrofina
Lasso di tempo: Settimana 99
|
Settimana 99
|
|
North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 315
|
Fino alla settimana 315
|
|
È ora di stare al test
Lasso di tempo: Fino alla settimana 315
|
Fino alla settimana 315
|
|
È ora di eseguire il test di 10 metri
Lasso di tempo: Fino alla settimana 315
|
Fino alla settimana 315
|
|
Test di camminata di sei minuti/Test di camminata di due minuti
Lasso di tempo: Fino alla settimana 315
|
Fino alla settimana 315
|
|
Timed Up & Go Test
Lasso di tempo: Fino alla settimana 315
|
Fino alla settimana 315
|
|
Valutazione quantitativa della forza muscolare
Lasso di tempo: Fino alla settimana 315
|
Fino alla settimana 315
|
|
Prestazioni del test dell'arto superiore
Lasso di tempo: Fino alla settimana 315
|
Fino alla settimana 315
|
|
Cambiamento nella concentrazione sierica di creatina chinasi dal basale
Lasso di tempo: Fino alla settimana 315
|
Fino alla settimana 315
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
23 giugno 2021
Completamento primario (Stimato)
30 aprile 2027
Completamento dello studio (Stimato)
30 aprile 2027
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
5 ottobre 2021
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
16 novembre 2021
Primo Inserito (Effettivo)
26 novembre 2021
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
20 luglio 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
16 luglio 2025
Ultimo verificato
1 luglio 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- NS089/NCNP02-P2OE
- jRCT2031210162 (Identificatore di registro: Japan Registry of Clinical Trials)
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .