Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie rozszerzone NS-089/NCNP-02 w DMD

1 marca 2023 zaktualizowane przez: Nippon Shinyaku Co., Ltd.

Otwarte, rozszerzone badanie fazy II dotyczące NS-089/NCNP-02 u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a

Jest to rozszerzenie badania NS-089/NCNP-02 (badanie NCNP/DMT02), którego celem jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności NS-089/NCNP-02 u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD).

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

6

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Japonia
      • Kagoshima, Japonia
        • Kagoshima University Hospital
      • Tokyo, Japonia
        • National Center of Neurology and Psychiatry

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjent ukończył badanie NCNP/DMT02

Kryteria wyłączenia:

  1. U pacjenta wystąpiły jakiekolwiek poważne zdarzenia niepożądane w badaniu NCNP/DMT02, które w opinii badacza i/lub sponsora były prawdopodobnie lub zdecydowanie związane ze stosowaniem NS-089/NCNP-02 i wykluczają bezpieczne stosowanie NS-089/NCNP-02 dla pacjenta w tym badaniu.
  2. Po zakończeniu badania NCNP/DMT02 pacjentka była leczona w celu indukcji dystrofiny lub białek dystrofinopodobnych.
  3. Pacjent przyjmował inne badane leki po zakończeniu badania NCNP/DMT02.
  4. Pacjent został oceniony przez badacza i/lub sponsora, że ​​udział w rozszerzeniu badania z innych powodów nie był właściwy.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: NS-089/NCNP-02 40 mg/kg
Lek: NS-089/NCNP-02
Ta sama dawka podawana w części 2 badania NCNP/DMT02 (40 mg/kg mc.) będzie podawana raz w tygodniu przez 216 tygodni (całkowity okres leczenia wynosi 240 tygodni, włączając część 2 badania NCNP/DMT02).
Lek: NS-089/NCNP-02
Ta sama dawka podawana w części 2 badania NCNP/DMT02 (80 mg/kg mc.) będzie podawana raz w tygodniu przez 216 tygodni (Całkowity okres leczenia wynosi 240 tygodni, włączając część 2 badania NCNP/DMT02).
Eksperymentalny: NS-089/NCNP-02 80 mg/kg
Lek: NS-089/NCNP-02
Ta sama dawka podawana w części 2 badania NCNP/DMT02 (40 mg/kg mc.) będzie podawana raz w tygodniu przez 216 tygodni (całkowity okres leczenia wynosi 240 tygodni, włączając część 2 badania NCNP/DMT02).
Lek: NS-089/NCNP-02
Ta sama dawka podawana w części 2 badania NCNP/DMT02 (80 mg/kg mc.) będzie podawana raz w tygodniu przez 216 tygodni (Całkowity okres leczenia wynosi 240 tygodni, włączając część 2 badania NCNP/DMT02).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Występowanie zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Do tygodnia 247
Do tygodnia 247

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Ekspresja białka dystrofiny (Western blot)
Ramy czasowe: Tydzień 99
Tydzień 99
Procent mRNA dystrofiny z pominięciem eksonu 44
Ramy czasowe: Tydzień 99
Tydzień 99
Ocena ambulatoryjna North Star (NSAA)
Ramy czasowe: Do tygodnia 243
Do tygodnia 243
Czas na test
Ramy czasowe: Do tygodnia 243
Do tygodnia 243
Czas na bieg / marsz na 10 metrów
Ramy czasowe: Do tygodnia 243
Do tygodnia 243
Sześciominutowy test marszu/Test dwuminutowego marszu
Ramy czasowe: Do tygodnia 243
Do tygodnia 243
Czasowy test Up & Go
Ramy czasowe: Do tygodnia 243
Do tygodnia 243
Ilościowa ocena siły mięśniowej
Ramy czasowe: Do tygodnia 243
Do tygodnia 243
Wykonanie testu kończyny górnej
Ramy czasowe: Do tygodnia 243
Do tygodnia 243
Zmiana stężenia kinazy kreatynowej w surowicy w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Do tygodnia 243
Do tygodnia 243

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Nippon Shinyaku Co., Ltd.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

23 czerwca 2021

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

31 stycznia 2026

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

31 lipca 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 października 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 listopada 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

26 listopada 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

3 marca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 marca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NS089/NCNP02-P2OE
  • jRCT2031210162 (Identyfikator rejestru: Japan Registry of Clinical Trials)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na NS-089/NCNP-02

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Argentina

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj