Badanie rozszerzone NS-089/NCNP-02 w DMD
16 lipca 2025 zaktualizowane przez: Nippon Shinyaku Co., Ltd.
Otwarte, rozszerzone badanie fazy II dotyczące NS-089/NCNP-02 u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a
Jest to rozszerzenie badania NS-089/NCNP-02 (badanie NCNP/DMT02), którego celem jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności NS-089/NCNP-02 u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD).
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
6
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Kagoshima, Japonia
- Kagoshima University Hospital
-
Tokyo, Japonia
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjent ukończył badanie NCNP/DMT02
Kryteria wyłączenia:
- U pacjenta wystąpiły jakiekolwiek poważne zdarzenia niepożądane w badaniu NCNP/DMT02, które w opinii badacza i/lub sponsora były prawdopodobnie lub zdecydowanie związane ze stosowaniem NS-089/NCNP-02 i wykluczają bezpieczne stosowanie NS-089/NCNP-02 dla pacjenta w tym badaniu.
- Po zakończeniu badania NCNP/DMT02 pacjentka była leczona w celu indukcji dystrofiny lub białek dystrofinopodobnych.
- Pacjent przyjmował inne badane leki po zakończeniu badania NCNP/DMT02.
- Pacjent został oceniony przez badacza i/lub sponsora, że udział w rozszerzeniu badania z innych powodów nie był właściwy.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: NS-089/NCNP-02 40 mg/kg
|
Ta sama dawka podawana w części 2 badań NCNP/DMT02 (40 mg/kg) będzie podawana raz w tygodniu przez 288 tygodni (całkowity okres leczenia wynosi 312 tygodni, w tym część 2 badania NCNP/DMT02).
Inne nazwy:
Ta sama dawka podawana w części 2 badań NCNP/DMT02 (80 mg/kg) będzie podawana raz w tygodniu przez 288 tygodni (całkowity okres leczenia wynosi 312 tygodni, w tym część 2 badania NCNP/DMT02).
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: NS-089/NCNP-02 80 mg/kg
|
Ta sama dawka podawana w części 2 badań NCNP/DMT02 (40 mg/kg) będzie podawana raz w tygodniu przez 288 tygodni (całkowity okres leczenia wynosi 312 tygodni, w tym część 2 badania NCNP/DMT02).
Inne nazwy:
Ta sama dawka podawana w części 2 badań NCNP/DMT02 (80 mg/kg) będzie podawana raz w tygodniu przez 288 tygodni (całkowity okres leczenia wynosi 312 tygodni, w tym część 2 badania NCNP/DMT02).
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Występowanie zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Do 319 tygodnia
|
Do 319 tygodnia
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Ekspresja białka dystrofiny (Western blot)
Ramy czasowe: Tydzień 99
|
Tydzień 99
|
|
Procent mRNA dystrofiny z pominięciem eksonu 44
Ramy czasowe: Tydzień 99
|
Tydzień 99
|
|
Ocena ambulatoryjna North Star (NSAA)
Ramy czasowe: Do 315 tygodnia
|
Do 315 tygodnia
|
|
Czas stać testem
Ramy czasowe: Do 315 tygodnia
|
Do 315 tygodnia
|
|
Czas na uruchomienie/spacer 10 metrów test
Ramy czasowe: Do 315 tygodnia
|
Do 315 tygodnia
|
|
Test sześciominutowy test na spacer/dwupiętrowy test spaceru
Ramy czasowe: Do 315 tygodnia
|
Do 315 tygodnia
|
|
Test w czasie i przejdź
Ramy czasowe: Do 315 tygodnia
|
Do 315 tygodnia
|
|
Ilościowa ocena siły mięśniowej
Ramy czasowe: Do 315 tygodnia
|
Do 315 tygodnia
|
|
Wydajność testu kończyny
Ramy czasowe: Do 315 tygodnia
|
Do 315 tygodnia
|
|
Zmiana stężenia kinazy kreatynowej surowicy od wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Do 315 tygodnia
|
Do 315 tygodnia
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
23 czerwca 2021
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
30 kwietnia 2027
Ukończenie studiów (Szacowany)
30 kwietnia 2027
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
5 października 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
16 listopada 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
26 listopada 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
20 lipca 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
16 lipca 2025
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- NS089/NCNP02-P2OE
- jRCT2031210162 (Identyfikator rejestru: Japan Registry of Clinical Trials)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .