Estudo de extensão da NS-089/NCNP-02 em DMD
16 de julho de 2025 atualizado por: Nippon Shinyaku Co., Ltd.
Um estudo de extensão de fase II, aberto, de NS-089/NCNP-02 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne
Este é o estudo de extensão do NS-089/NCNP-02 (Estudo NCNP/DMT02), que foi concebido para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia do NS-089/NCNP-02 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD).
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
6
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Kagoshima, Japão
- Kagoshima University Hospital
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Tokyo, Japão
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Paciente completou Estudo NCNP/DMT02
Critério de exclusão:
- O paciente teve algum evento adverso grave no Estudo NCNP/DMT02 que, na opinião do Investigador e/ou Patrocinador, estava provavelmente ou definitivamente relacionado ao uso de NS-089/NCNP-02 e impede o uso seguro de NS-089/NCNP-02 para o paciente deste estudo.
- O paciente teve um tratamento feito com a finalidade de distrofina ou indução de proteína relacionada à distrofina após a conclusão do Estudo NCNP/DMT02.
- O paciente tomou qualquer outro medicamento experimental após a conclusão do Estudo NCNP/DMT02.
- O paciente foi julgado pelo investigador e/ou pelo patrocinador que não era apropriado participar do estudo de extensão por outros motivos.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: NS-089/NCNP-02 40 mg/kg
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A mesma dose administrada na parte 2 do estudo NCNP/DMT02 (40 mg/kg) será administrada uma vez por semana por 288 semanas (o período total de tratamento é de 312 semanas, incluindo parte 2 do estudo NCNP/DMT02).
Outros nomes:
A mesma dose administrada na parte 2 do estudo NCNP/DMT02 (80 mg/kg) será administrada uma vez por semana por 288 semanas (o período total de tratamento é de 312 semanas, incluindo parte 2 do estudo NCNP/DMT02).
Outros nomes:
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|
Experimental: NS-089/NCNP-02 80 mg/kg
|
A mesma dose administrada na parte 2 do estudo NCNP/DMT02 (40 mg/kg) será administrada uma vez por semana por 288 semanas (o período total de tratamento é de 312 semanas, incluindo parte 2 do estudo NCNP/DMT02).
Outros nomes:
A mesma dose administrada na parte 2 do estudo NCNP/DMT02 (80 mg/kg) será administrada uma vez por semana por 288 semanas (o período total de tratamento é de 312 semanas, incluindo parte 2 do estudo NCNP/DMT02).
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Incidência de eventos adversos
Prazo: Até a semana 319
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Até a semana 319
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Expressão da proteína distrofina (Western blot)
Prazo: Semana 99
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Semana 99
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Porcentagem de mRNA ignorado no exon 44 da distrofina
Prazo: Semana 99
|
Semana 99
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Avaliação ambulatorial do North Star (NSAA)
Prazo: Até a semana 315
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Até a semana 315
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Hora de Stand Test
Prazo: Até a semana 315
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Até a semana 315
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Hora de executar/andar de 10 metros de teste
Prazo: Até a semana 315
|
Até a semana 315
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Teste de caminhada de seis minutos/teste de caminhada de dois minutos
Prazo: Até a semana 315
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Até a semana 315
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Teste de tempo para cima e Go
Prazo: Até a semana 315
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Até a semana 315
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Avaliação quantitativa de força muscular
Prazo: Até a semana 315
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Até a semana 315
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Desempenho do teste de membro superior
Prazo: Até a semana 315
|
Até a semana 315
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Mudança na concentração sérica de creatina quinase da linha de base
Prazo: Até a semana 315
|
Até a semana 315
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
23 de junho de 2021
Conclusão Primária (Estimado)
30 de abril de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
30 de abril de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
5 de outubro de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
16 de novembro de 2021
Primeira postagem (Real)
26 de novembro de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
20 de julho de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
16 de julho de 2025
Última verificação
1 de julho de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- NS089/NCNP02-P2OE
- jRCT2031210162 (Identificador de registro: Japan Registry of Clinical Trials)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .