Prospektivní databáze pro eozinofilní ezofagitidu (EoE) dětské populace (EoE)

Eozinofilní ezofagitida se nedávno objevila jako samostatná klinická jednotka u dětí a dospělých. Diagnóza je založena na přítomnosti alespoň patnácti eozinofilů na vysoce výkonné pole (hpf) v biopsii jícnu u dětí předem léčených alespoň osmitýdenní adekvátní terapií suprese kyseliny. Klinické spektrum EoE se liší podle věku a sahá od neprospívání a averze k jídlu u batolat až po symptomy podobné GERD u dětí školního věku až po dysfagii s pevnou stravou a impakci potravy u dospívajících. Ačkoli se elementární dieta prokázala jako účinnější než jiné méně restriktivní eliminační diety při léčbě EoE, má tato dieta oproti elementární terapii praktické výhody. Na rozdíl od léčby zprostředkované dietou se ke zvládání symptomů EoE používají také lokální a systémové kortikosteroidy a probíhají studie ke stanovení bezpečnosti a účinnosti monoklonálních protilátek proti interleukinu-5. Přirozená historie EoE není známa a jsou zapotřebí prospektivní studie k pochopení etiopatogeneze, odlišení od jiných atopických stavů, stanovení optimálních léčebných terapií a k validaci neinvazivních náhradních testů ke sledování histologické remise této záhadné poruchy.

Zdravotní výsledky u dětí a dospívajících související s EoE se primárně zaměřují na symptomy a histologii. To nebere v úvahu kvalitu života související se zdravím (HRQOL), která může být konceptualizována tak, aby zahrnovala fyzické zdraví, duševní zdraví, sociální fungování, fungování rolí a obecné vnímání zdraví. Bylo prokázáno, že HRQOL ovlivňuje spokojenost pacientů s léčbou a její dodržování, a tedy i dlouhodobé výsledky.

PedsQLTM 4.0 je samoobslužný generický nástroj bez preferencí. Skládá se z 23-položkového základního měřítka globální kvality života související se zdravím (HRQOL). Nástroj zahrnuje škály fyzické, emocionální, sociální a školní funkce a je validován pro děti ve věku 2-18 let. Mnoho studií prokázalo spolehlivost, validitu a schopnost reakce tohoto nástroje u zdravých dětí au dětí s chronickým onemocněním. Ještě nedávno byl vyvinut modul PedsQLTM Eosinophilic Esophagitis Module, nástroj specifický pro onemocnění, který prokázal vynikající proveditelnost, spolehlivost a validitu u pacientů s EoE.

Kromě toho vyšetřovatelé používají modul závažnosti symptomů dětské eozinofilní ezofagitidy, verze 2.0® při měření výsledků relevantních pro pacienta. Průzkum s 20 otázkami byl vytvořen ve snaze identifikovat a jednoznačně změřit relevantní výsledky, které pacienti s EoE a jejich rodiny označili za důležité. V rámci 20 otázek je vstup pacienta a rodiny stanoven ze čtyř hlavních domén: dysfagie, gastrointestinální refluxní choroba (GERD), nauzea/zvracení a bolest. Nedávná studie zjistila, že provedení tohoto průzkumu přinese výsledky ve specifických oblastech korelujících s konkrétními symptomy hlášenými pacienty.