Prospectieve database voor eosinofiele oesofagitis (EoE) bij pediatrische patiënten (EoE)

Eosinofiele oesofagitis is onlangs naar voren gekomen als een afzonderlijke klinische entiteit bij kinderen en volwassenen. De diagnose is gebaseerd op de aanwezigheid van ten minste vijftien eosinofielen per hoogvermogenveld (hpf) in de slokdarmbiopsie bij kinderen die zijn voorbehandeld met ten minste acht weken adequate zuuronderdrukkingstherapie. Het klinische spectrum van EoE varieert per leeftijd en varieert van groeiachterstand en voedselaversie bij peuters tot GORZ-achtige symptomen bij schoolgaande kinderen tot dysfagie van vast voedsel en voedselimpact bij adolescenten. Hoewel het elementaire dieet effectiever is gebleken dan andere, minder restrictieve eliminatiediëten bij de behandeling van EoE, heeft het laatste praktische voordelen ten opzichte van elementaire therapie. In tegenstelling tot door voeding gemedieerde behandelingen, worden lokale en systemische corticosteroïden ook gebruikt om EoE-symptomen te beheersen en zijn er onderzoeken gaande om de veiligheid en werkzaamheid van anti-interleukine-5 monoklonale antilichamen vast te stellen. De natuurlijke geschiedenis van EoE is niet bekend en er zijn prospectieve studies nodig om de etiopathogenese te begrijpen, deze te onderscheiden van andere atopische aandoeningen, optimale behandelingstherapieën te bepalen en niet-invasieve surrogaattests te valideren om de histologische remissie van deze raadselachtige aandoening te controleren.

Gezondheidsresultaten bij kinderen en adolescenten gerelateerd aan EoE richten zich voornamelijk op symptomen en histologie. Hierbij wordt geen rekening gehouden met de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (GGQOL), die kan worden geconceptualiseerd om fysieke gezondheid, mentale gezondheid, sociaal functioneren, rolfunctioneren en algemene gezondheidspercepties te omvatten. Het is aangetoond dat HRQOL de tevredenheid van de patiënt over en de therapietrouw beïnvloedt, en dus de resultaten op de lange termijn.

De PedsQLTM 4.0 is een generiek instrument dat u zelf kunt gebruiken en dat niet op voorkeuren is gebaseerd. Het bestaat uit een kernmaatstaf van 23 items voor de wereldwijde gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQOL). De tool omvat schalen van fysieke, emotionele, sociale en schoolfunctie en is gevalideerd voor kinderen van 2-18 jaar. Meerdere onderzoeken hebben de betrouwbaarheid, validiteit en responsiviteit van dit instrument aangetoond bij gezonde kinderen en bij kinderen met chronische ziekten. Nog recenter ontwikkeld is de PedsQLTM Eosinophilic Esophagitis Module, een ziektespecifiek hulpmiddel dat uitstekende haalbaarheid, betrouwbaarheid en validiteit bij EoE-patiënten heeft aangetoond.

Daarnaast gebruiken de onderzoekers de Pediatric Eosinophilic Esophagitis Symptom Severity Module, versie 2.0® bij het meten van patiëntrelevante resultaten. De enquête met 20 vragen is gemaakt in een poging om relevante resultaten te identificeren en uniek te meten die patiënten met EoE en hun families als belangrijk hebben geïdentificeerd. Binnen de 20 vragen wordt de input van patiënt en familie bepaald vanuit vier hoofddomeinen: dysfagie, gastro-intestinale refluxziekte (GORZ), misselijkheid/braken en pijn. Uit een recent onderzoek is gebleken dat de administratie van deze enquête resultaten zal opleveren in de specifieke domeinen die verband houden met specifieke door de patiënt gemelde symptomen.