儿童嗜酸性粒细胞性食管炎 (EoE) 的前瞻性数据库 (EoE)

嗜酸性粒细胞性食管炎最近已成为儿童和成人的一种独特的临床实体。 诊断基于在儿童食管活检中每个高倍视野 (hpf) 中存在至少 15 个嗜酸性粒细胞，这些儿童接受过至少 8 周的充分抑酸治疗。 EoE 的临床范围因年龄而异，范围从学步儿童的发育迟缓和食物厌恶到学龄儿童的 GERD 样症状，再到青少年的固体食物吞咽困难和食物嵌塞。 虽然元素饮食已被证明在治疗 EoE 方面比其他限制较少的消除饮食更有效，但后者比元素疗法具有实际优势。 与饮食介导的治疗相比，局部和全身皮质类固醇也用于控制 EoE 症状，并且正在进行研究以确定抗白细胞介素 5 单克隆抗体的安全性和有效性。 EoE 的自然史尚不清楚，需要前瞻性研究来了解发病机制，将其与其他特应性病症区分开来，确定最佳治疗方法，并验证无创替代试验以监测这种神秘疾病的组织学缓解。

与 EoE 相关的儿童和青少年的健康结果主要集中在症状和组织学上。 这没有考虑与健康相关的生活质量 (HRQOL)，后者可以概念化为包括身体健康、心理健康、社会功能、角色功能和一般健康认知。 HRQOL 已被证明会影响患者对治疗的满意度和依从性，从而影响长期结果。

PedsQLTM 4.0 是一种自行管理、不基于偏好的通用工具。 它由 23 项全球健康相关生活质量 (HRQOL) 核心指标组成。 该工具包括身体、情感、社交和学校功能的量表，并针对 2-18 岁的儿童进行了验证。 多项研究证明了该仪器在健康儿童和慢性病儿童中的可靠性、有效性和反应性。 最近开发的是 PedsQLTM 嗜酸性粒细胞性食管炎模块，这是一种针对 EoE 患者的疾病特异性工具，具有出色的可行性、可靠性和有效性。

此外，研究人员正在使用儿科嗜酸性粒细胞性食管炎症状严重程度模块 2.0® 版来衡量与患者相关的结果。 这项包含 20 个问题的调查旨在确定和唯一衡量 EoE 患者及其家人认为重要的相关结果。 在 20 个问题中，患者和家属的意见来自四个主要领域：吞咽困难、胃肠道反流病 (GERD)、恶心/呕吐和疼痛。 最近的一项研究发现，这项调查的管理将在与特定患者报告的症状相关的特定领域产生结果。