Prospektiv database for eosinofil øsofagitis (EoE) af pædiatrisk population (EoE)

Eosinofil øsofagitis er for nylig dukket op som en særskilt klinisk enhed hos børn og voksne. Diagnosen er baseret på tilstedeværelsen af ​​mindst femten eosinofiler pr. højeffektfelt (hpf) i esophageal biopsi hos børn, der er forbehandlet med mindst otte ugers tilstrækkelig syresuppressionsterapi. Det kliniske spektrum af EoE varierer efter alder og spænder fra manglende trives og madaversion hos småbørn til GERD-lignende symptomer hos børn i skolealderen til dysfagi med fast føde og madpåvirkning hos unge. Selvom den elementære diæt har vist sig at være mere effektiv end andre mindre restriktive eliminationsdiæter til behandling af EoE, har sidstnævnte praktiske fordele i forhold til elementær terapi. I modsætning til diætmedierede behandlinger bruges topiske og systemiske kortikosteroider også til at håndtere EoE-symptomer, og undersøgelser er i gang for at fastslå sikkerheden og effektiviteten af ​​anti-interleukin-5 monoklonale antistoffer. Den naturlige historie af EoE er ikke kendt, og prospektive undersøgelser er nødvendige for at forstå etiopatogenesen, skelne den fra andre atopiske tilstande, bestemme optimale behandlingsterapier og for at validere ikke-invasive surrogattests for at overvåge histologisk remission af denne gådefulde lidelse.

Sundhedsresultater hos børn og unge relateret til EoE fokuserer primært på symptomer og histologi. Dette tager ikke hensyn til den sundhedsrelaterede livskvalitet (HRQOL), som kan konceptualiseres til at omfatte fysisk sundhed, mental sundhed, social funktion, rollefunktion og generelle sundhedsopfattelser. HRQOL har vist sig at påvirke patienttilfredsheden med og overholdelse af behandlingen og dermed langsigtede resultater.

PedsQLTM 4.0 er et, selvadministreret, ikke-præferencebaseret generisk instrument. Den består af et kernemål på 23 punkter for global sundhedsrelateret livskvalitet (HRQOL). Værktøjet omfatter skalaer for fysisk, følelsesmæssig, social og skolefunktion og er valideret til børn i alderen 2-18 år. Flere undersøgelser har vist pålideligheden, validiteten og reaktionsevnen af ​​dette instrument hos raske børn og hos børn med kroniske sygdomme. Endnu mere nyligt udviklet er PedsQLTM Eosinophilic Esophagitis Module, et sygdomsspecifikt værktøj, der har demonstreret fremragende gennemførlighed, pålidelighed og validitet hos EoE-patienter.

Derudover bruger efterforskerne det pædiatriske eosinofile esophagitis Symptom Severity Module, Version 2.0® til at måle patientrelevante resultater. Undersøgelsen med 20 spørgsmål blev skabt i et forsøg på at identificere og unikt måle relevante resultater, som patienter med EoE og deres familier identificerede som vigtige. Inden for de 20 spørgsmål er input fra patient og familie etableret fra fire hoveddomæner: dysfagi, gastrointestinal reflukssygdom (GERD), kvalme/opkastning og smerte. En nylig undersøgelse viste, at administrationen af ​​denne undersøgelse vil give resultater i de specifikke domæner, der er korreleret til specifikke patientrapporterede symptomer.