Prospektiv database for eosinofil øsofagitt (EoE) av pediatrisk populasjon (EoE)

Eosinofil øsofagitt har nylig dukket opp som en distinkt klinisk enhet hos barn og voksne. Diagnosen er basert på tilstedeværelsen av minst femten eosinofiler per høyeffektfelt (hpf) i esophageal biopsi hos barn som er forhåndsbehandlet med minst åtte ukers adekvat syresuppresjonsterapi. Det kliniske spekteret av EoE varierer etter alder og spenner fra svikt i å trives og mataversjon hos småbarn til GERD-lignende symptomer hos barn i skolealder til dysfagi med fast mat og matpåvirkning hos ungdom. Selv om elementærdietten har vist seg å være mer effektiv enn andre mindre restriktive eliminasjonsdietter ved behandling av EoE, har sistnevnte praktiske fordeler fremfor elementær terapi. I motsetning til diettmedierte behandlinger, brukes topikale og systemiske kortikosteroider også for å håndtere EoE-symptomer, og studier er i gang for å fastslå sikkerheten og effekten av anti-interleukin-5 monoklonale antistoffer. Naturhistorien til EoE er ikke kjent, og prospektive studier er nødvendig for å forstå etiopatogenesen, skille den fra andre atopiske tilstander, bestemme optimale behandlingsterapier og for å validere ikke-invasive surrogat-tester for å overvåke histologisk remisjon av denne gåtefulle lidelsen.

Helseresultater hos barn og unge relatert til EoE fokuserer først og fremst på symptomer og histologi. Dette tar ikke hensyn til helserelatert livskvalitet (HRQOL), som kan konseptualiseres til å inkludere fysisk helse, mental helse, sosial funksjon, rollefungering og generelle helseoppfatninger. HRQOL har vist seg å påvirke pasienttilfredshet med og etterlevelse av behandlingen, og dermed langsiktige resultater.

PedsQLTM 4.0 er et, selvadministrert, ikke-preferansebasert generisk instrument. Den består av et 23-elements kjernemål for global helserelatert livskvalitet (HRQOL). Verktøyet inkluderer skalaer for fysisk, emosjonell, sosial og skolefunksjon og er validert for barn i alderen 2-18 år. Flere studier har vist påliteligheten, validiteten og responsen til dette instrumentet hos friske barn og hos barn med kroniske sykdommer. Enda mer nylig utviklet er PedsQLTM Eosinophilic Esophagitis Module, et sykdomsspesifikt verktøy som har vist utmerket gjennomførbarhet, pålitelighet og validitet hos EoE-pasienter.

I tillegg bruker etterforskerne den pediatriske eosinofile øsofagitt Symptom Severity Module, versjon 2.0® for å måle pasientrelevante utfall. Undersøkelsen med 20 spørsmål ble laget i et forsøk på å identifisere og unikt måle relevante utfall som pasienter med EoE og deres familier identifiserte som viktige. Innenfor de 20 spørsmålene er pasient- og familieinnspill etablert fra fire hoveddomener: dysfagi, gastrointestinal reflukssykdom (GERD), kvalme/oppkast og smerte. En fersk studie fant at administrasjonen av denne undersøkelsen vil gi resultater i de spesifikke domenene som er korrelert til spesifikke pasientrapporterte symptomer.