Prospektiv databas för eosinofil esofagit (EoE) hos pediatrisk population (EoE)

Eosinofil esofagit har nyligen dykt upp som en distinkt klinisk enhet hos barn och vuxna. Diagnosen baseras på förekomsten av minst femton eosinofiler per högeffektfält (hpf) i esofagusbiopsi hos barn som förbehandlats med minst åtta veckors adekvat syraundertryckande terapi. Det kliniska spektrumet av EoE varierar beroende på ålder och sträcker sig från bristande trivsel och mataversion hos småbarn till GERD-liknande symtom hos barn i skolåldern till dysfagi med fast föda och matpåverkan hos ungdomar. Även om elementärdieten har visat sig vara mer effektiv än andra mindre restriktiva eliminationsdieter vid behandling av EoE, har den senare praktiska fördelar jämfört med elementär terapi. I motsats till dietmedierade behandlingar används topikala och systemiska kortikosteroider också för att hantera EoE-symtom och studier pågår för att fastställa säkerheten och effekten av anti-interleukin-5 monoklonala antikroppar. Den naturliga historien för EoE är inte känd och prospektiva studier behövs för att förstå etiopatogenesen, skilja den från andra atopiska tillstånd, fastställa optimala behandlingsterapier och för att validera icke-invasiva surrogattest för att övervaka histologisk remission av denna gåtfulla störning.

Hälsoresultat hos barn och ungdomar relaterade till EoE fokuserar främst på symtom och histologi. Detta tar inte hänsyn till den hälsorelaterade livskvaliteten (HRQOL), som kan konceptualiseras till att inkludera fysisk hälsa, mental hälsa, social funktion, rollfunktion och allmänna hälsouppfattningar. HRQOL har visat sig påverka patienternas tillfredsställelse med och följsamhet till behandlingen, och därmed långsiktiga resultat.

PedsQLTM 4.0 är ett, självadministrerat, icke-preferensbaserat generiskt instrument. Den består av ett 23-objekt kärnmått på global hälsorelaterad livskvalitet (HRQOL). Verktyget inkluderar skalor för fysisk, emotionell, social och skolfunktion och är validerat för barn i åldern 2-18 år. Flera studier har visat tillförlitligheten, giltigheten och lyhördheten hos detta instrument hos friska barn och hos barn med kroniska sjukdomar. Ännu mer nyligen utvecklad är PedsQLTM Eosinophilic Esophagitis Module, ett sjukdomsspecifikt verktyg som har visat utmärkt genomförbarhet, tillförlitlighet och validitet hos EoE-patienter.

Dessutom använder utredarna den pediatriska eosinofila esofagitsymptommodulen, version 2.0® för att mäta patientrelevanta resultat. Enkäten med 20 frågor skapades i ett försök att identifiera och unikt mäta relevanta resultat som patienter med EoE och deras familjer identifierade som viktiga. Inom de 20 frågorna fastställs patient- och familjedata från fyra huvuddomäner: dysfagi, gastrointestinal refluxsjukdom (GERD), illamående/kräkningar och smärta. En nyligen genomförd studie fann att administrationen av denna undersökning kommer att ge resultat inom de specifika domänerna som är korrelerade till specifika patientrapporterade symtom.