Database prospettico per l'esofagite eosinofila (EoE) della popolazione pediatrica (EoE)

L'esofagite eosinofila è recentemente emersa come un'entità clinica distinta nei bambini e negli adulti. La diagnosi si basa sulla presenza di almeno quindici eosinofili per campo ad alta potenza (hpf) nella biopsia esofagea in bambini pretrattati con almeno otto settimane di adeguata terapia acido-soppressiva. Lo spettro clinico di EoE varia in base all'età e va dal ritardo della crescita e l'avversione al cibo nei bambini piccoli a sintomi simili a GERD nei bambini in età scolare, alla disfagia da alimenti solidi e al cibo negli adolescenti. Sebbene la dieta elementare abbia dimostrato di essere più efficace di altre diete di eliminazione meno restrittive nel trattamento dell'EoE, quest'ultima presenta vantaggi pratici rispetto alla terapia elementare. Contrariamente ai trattamenti mediati dalla dieta, vengono utilizzati anche corticosteroidi topici e sistemici per gestire i sintomi di EoE e sono in corso studi per stabilire la sicurezza e l'efficacia degli anticorpi monoclonali anti-interleuchina-5. La storia naturale dell'EoE non è nota e sono necessari studi prospettici per comprendere l'eziopatogenesi, distinguerla da altre condizioni atopiche, determinare terapie terapeutiche ottimali e convalidare test surrogati non invasivi per monitorare la remissione istologica di questo disturbo enigmatico.

Gli esiti sanitari nei bambini e negli adolescenti correlati all'EoE si concentrano principalmente sui sintomi e sull'istologia. Ciò non prende in considerazione la qualità della vita correlata alla salute (HRQOL), che può essere concettualizzata per includere la salute fisica, la salute mentale, il funzionamento sociale, il funzionamento del ruolo e le percezioni generali sulla salute. È stato dimostrato che HRQOL influenza la soddisfazione del paziente e l'aderenza al trattamento, e quindi i risultati a lungo termine.

PedsQLTM 4.0 è uno strumento generico autosomministrato e non basato sulle preferenze. Consiste in una misura fondamentale di 23 elementi della qualità della vita correlata alla salute globale (HRQOL). Lo strumento include scale di funzioni fisiche, emotive, sociali e scolastiche ed è validato per i bambini di età compresa tra 2 e 18 anni. Numerosi studi hanno dimostrato l'affidabilità, la validità e la reattività di questo strumento nei bambini sani e nei bambini con malattie croniche. Ancora più recentemente è stato sviluppato il PedsQLTM Eosinophilic Esophagitis Module, uno strumento specifico per la malattia che ha dimostrato un'eccellente fattibilità, affidabilità e validità nei pazienti con EoE.

Inoltre, i ricercatori stanno utilizzando il Pediatric Eosinophilic Esophagitis Symptom Severity Module, versione 2.0® per misurare i risultati rilevanti per il paziente. Il sondaggio di 20 domande è stato creato nel tentativo di identificare e misurare in modo univoco i risultati rilevanti che i pazienti con EoE e le loro famiglie hanno identificato come importanti. All'interno delle 20 domande, il contributo del paziente e della famiglia è stabilito da quattro domini principali: disfagia, malattia da reflusso gastrointestinale (GERD), nausea/vomito e dolore. Uno studio recente ha rilevato che la somministrazione di questo sondaggio produrrà risultati nei domini specifici correlati a specifici sintomi riferiti dal paziente.