Prospektive Datenbank für eosinophile Ösophagitis (EoE) der pädiatrischen Population (EoE)

Die eosinophile Ösophagitis hat sich kürzlich als eigenständige klinische Entität bei Kindern und Erwachsenen herausgestellt. Die Diagnose basiert auf dem Vorhandensein von mindestens fünfzehn Eosinophilen pro Hochleistungsfeld (HPF) in der Ösophagusbiopsie bei Kindern, die mit einer mindestens achtwöchigen adäquaten Säureunterdrückungstherapie vorbehandelt wurden. Das klinische Spektrum der EoE variiert je nach Alter und reicht von Gedeihstörung und Nahrungsmittelaversion bei Kleinkindern über GERD-ähnliche Symptome bei Kindern im Schulalter bis hin zu Dysphagie bei fester Nahrung und Nahrungsvergiftung bei Jugendlichen. Obwohl sich die elementare Diät als wirksamer als andere weniger restriktive Eliminationsdiäten bei der Behandlung von EoE erwiesen hat, hat letztere praktische Vorteile gegenüber der elementaren Therapie. Im Gegensatz zu diätbedingten Behandlungen werden auch topische und systemische Kortikosteroide zur Behandlung von EoE-Symptomen eingesetzt, und es laufen Studien, um die Sicherheit und Wirksamkeit von monoklonalen Anti-Interleukin-5-Antikörpern nachzuweisen. Der natürliche Verlauf der EoE ist nicht bekannt, und prospektive Studien sind erforderlich, um die Ätiopathogenese zu verstehen, sie von anderen atopischen Erkrankungen zu unterscheiden, optimale Behandlungstherapien zu bestimmen und nichtinvasive Ersatztests zur Überwachung der histologischen Remission dieser rätselhaften Erkrankung zu validieren.

Gesundheitsergebnisse bei Kindern und Jugendlichen im Zusammenhang mit EoE konzentrieren sich hauptsächlich auf Symptome und Histologie. Dies berücksichtigt nicht die gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQOL), die so konzipiert werden kann, dass sie körperliche Gesundheit, geistige Gesundheit, soziale Funktionsfähigkeit, Rollenfunktion und allgemeine Gesundheitswahrnehmung umfasst. Es hat sich gezeigt, dass HRQOL die Zufriedenheit der Patienten mit und die Therapietreue und damit die langfristigen Ergebnisse beeinflusst.

Das PedsQLTM 4.0 ist ein selbstverwaltetes, nicht präferenzbasiertes generisches Instrument. Es besteht aus einer 23-Punkte-Kernmessung der globalen gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HRQOL). Das Tool umfasst Skalen zur körperlichen, emotionalen, sozialen und schulischen Funktion und ist für Kinder im Alter von 2 bis 18 Jahren validiert. Mehrere Studien haben die Zuverlässigkeit, Gültigkeit und Reaktionsfähigkeit dieses Instruments bei gesunden Kindern und bei Kindern mit chronischen Krankheiten gezeigt. Noch vor kurzem entwickelt wurde das PedsQLTM Eosinophilic Esophagitis Module, ein krankheitsspezifisches Tool, das sich bei EoE-Patienten als hervorragend machbar, zuverlässig und valide erwiesen hat.

Darüber hinaus verwenden die Forscher das Pediatric Eosinophilic Esophagitis Symptom Severity Module, Version 2.0®, um patientenrelevante Ergebnisse zu messen. Die 20-Fragen-Umfrage wurde erstellt, um relevante Ergebnisse zu identifizieren und eindeutig zu messen, die Patienten mit EoE und ihre Familien als wichtig einstufen. Innerhalb der 20 Fragen wird der Input von Patient und Familie aus vier Hauptbereichen festgelegt: Dysphagie, gastrointestinale Refluxkrankheit (GERD), Übelkeit/Erbrechen und Schmerzen. Eine kürzlich durchgeführte Studie ergab, dass die Durchführung dieser Umfrage Ergebnisse in den spezifischen Bereichen liefern wird, die mit spezifischen, von Patienten gemeldeten Symptomen korrelieren.