Prospektywna baza danych dotycząca eozynofilowego zapalenia przełyku (EoE) populacji pediatrycznej (EoE)

Ostatnio eozynofilowe zapalenie przełyku stało się odrębną jednostką kliniczną u dzieci i dorosłych. Rozpoznanie stawia się na podstawie obecności co najmniej piętnastu eozynofilów na pole o dużej mocy (hpf) w biopsji przełyku u dzieci, które były wcześniej leczone odpowiednią terapią zmniejszającą kwasowość przez co najmniej osiem tygodni. Spektrum kliniczne EoE różni się w zależności od wieku i waha się od braku rozwoju i niechęci do jedzenia u małych dzieci, przez objawy podobne do GERD u dzieci w wieku szkolnym, po dysfagię pokarmów stałych i zaklinowanie pokarmu u nastolatków. Chociaż dieta elementarna okazała się bardziej skuteczna niż inne, mniej restrykcyjne diety eliminacyjne w leczeniu EoE, ta ostatnia ma praktyczne zalety w porównaniu z terapią elementarną. W przeciwieństwie do leczenia za pośrednictwem diety, miejscowe i ogólnoustrojowe kortykosteroidy są również stosowane w leczeniu objawów EoE, a trwają badania mające na celu ustalenie bezpieczeństwa i skuteczności przeciwciał monoklonalnych przeciwko interleukinie-5. Historia naturalna EoE nie jest znana i potrzebne są badania prospektywne, aby zrozumieć etiopatogenezę, odróżnić ją od innych stanów atopowych, określić optymalne terapie terapeutyczne i zwalidować nieinwazyjne testy zastępcze w celu monitorowania histologicznej remisji tego zagadkowego zaburzenia.

Wyniki zdrowotne u dzieci i młodzieży związane z EoE koncentrują się przede wszystkim na objawach i histologii. Nie uwzględnia to jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQOL), która może być konceptualizowana jako obejmująca zdrowie fizyczne, zdrowie psychiczne, funkcjonowanie społeczne, funkcjonowanie w rolach i ogólne postrzeganie zdrowia. Wykazano, że HRQOL wpływa na zadowolenie pacjentów z leczenia i przestrzeganie go, a tym samym długoterminowe wyniki.

PedsQLTM 4.0 to narzędzie ogólne do samodzielnego zarządzania, nieoparte na preferencjach. Składa się z 23-punktowej podstawowej miary globalnej jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQOL). Narzędzie zawiera skale funkcji fizycznych, emocjonalnych, społecznych i szkolnych i jest zwalidowane dla dzieci w wieku 2-18 lat. Wiele badań wykazało niezawodność, ważność i szybkość reakcji tego instrumentu u zdrowych dzieci i dzieci z chorobami przewlekłymi. Jeszcze niedawno opracowano moduł PedsQLTM eozynofilowego zapalenia przełyku, narzędzie specyficzne dla choroby, które wykazało doskonałą wykonalność, niezawodność i trafność u pacjentów z EoE.

Dodatkowo badacze wykorzystują moduł ciężkości objawów eozynofilowego zapalenia przełyku u dzieci, wersja 2.0®, do pomiaru wyników istotnych dla pacjenta. Ankieta składająca się z 20 pytań została stworzona w celu zidentyfikowania i jednoznacznego zmierzenia istotnych wyników, które pacjenci z EoE i ich rodziny uznali za ważne. W ramach 20 pytań, wkład pacjenta i rodziny jest ustalany na podstawie czterech głównych domen: dysfagia, choroba refluksowa przewodu pokarmowego (GERD), nudności/wymioty i ból. Niedawne badanie wykazało, że podawanie tej ankiety przyniesie wyniki w określonych domenach skorelowanych z określonymi objawami zgłaszanymi przez pacjentów.