Studie k hodnocení celkového zdraví, fyzické aktivity a společných výsledků u účastníků s těžkou nebo středně těžkou hemofilií A bez inhibitorů faktoru VIII na profylaxi emicizumabem (Beyond ABR)
24. července 2026 aktualizováno: Hoffmann-La Roche
Multicentrická, otevřená studie fáze IV k hodnocení celkového zdraví, fyzické aktivity a společných výsledků u účastníků ve věku ≥ 13 a
Studie MO42623 je multicentrická, otevřená, tří kohortová studie fáze IV navržená k vyhodnocení dopadu profylaxe emicizumabu na celkové zdraví, fyzickou aktivitu a výsledky kloubů u účastníků ve věku ≥ 13 a
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
136
Fáze
- Fáze 4
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
São Paulo
-
Campinas, São Paulo, Brazílie, 13083-878
- Hospital das Clinicas - UNICAMP
-
Ribeirão Preto, São Paulo, Brazílie, 14051-140
- Hospital das Clínicas Faculdades Médicas de Ribeirão Preto
-
-
-
-
Campania
-
Naples, Campania, Itálie, 80131
- AOU Federico II
-
-
Lazio
-
Rome, Lazio, Itálie, 00168
- Policlinico Univ. A. Gemelli
-
-
Lombardy
-
Milan, Lombardy, Itálie, 20122
- IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
-
Tuscany
-
Florence, Tuscany, Itálie, 50134
- Aou Careggi
-
-
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L9H 2B7
- Hamilton Health Sciences Corporation
-
-
-
-
-
Rabat, Maroko, 10090
- Hôpital d'enfants de Rabat - Service d'hémato-oncologie pédiatrique
-
-
-
-
-
Budapest, Maďarsko, 1134
- Észak-Pesti Centrumkórház - Honvédkórház
-
-
-
-
-
Berlin, Německo, 13353
- Charité Universitätsklinikum Berlin
-
Bonn, Německo, 53127
- Universitatsklinikum Bonn
-
-
-
-
-
London, Spojené království, SE1 7EH
- St Thomas Westminster
-
Manchester, Spojené království, M13 9WL
- Manchester University NHS Foundation Trust (MFT)
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90007
- Orthopaedic Institute for Children
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136
- University of Miami Medical Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
- Oklahoma Children's Hospital ? Jimmy Everest Center
-
-
-
-
-
Belgrade, Srbsko, 11000
- University Clinical Centre of Serbia
-
-
-
-
-
Sousse, Tunisko, 4000
- CHU Farhat Hached
-
Tunis, Tunisko
- Aziza Othmana Hospital
-
-
-
-
-
Ankara, Turecko (Türkiye), 06500
- Gazi Universitesi Tip Fakultesi
-
Antalya, Turecko (Türkiye), 07059
- Akdeniz Uni School of Medicine
-
Istanbul, Turecko (Türkiye), 34098
- Istanbul University Cerrahpasa Medical Faculty
-
Izmir, Turecko (Türkiye), 35100
- Ege Uni Medical School
-
-
-
-
-
A Coruña, Španělsko, 15006
- Complejo Hospitalario Universitario A Coruña (CHUAC)
-
Barcelona, Španělsko, 08025
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
-
Barcelona, Španělsko, 08035
- Hospital Universitario Vall de Hebron
-
Madrid, Španělsko, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Málaga, Španělsko, 29010
- Hospital Regional Universitario Carlos Haya
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
13 let až 69 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnóza těžké vrozené hemofilie A (úroveň vnitřního faktoru VIII [FVIII]
- Negativní test na inhibitor FVIII (tj.
- Žádná historie protilátek inhibujících FVIII (
- Účastníci, kteří byli na standardní profylaxi FVIII, definované jako pravidelné podávání FVIII k prevenci krvácení, po dobu alespoň posledních 24 týdnů, mohou být zapsáni bez ohledu na počet krvácení během tohoto období.
- Přiměřená hematologická, jaterní a renální funkce
- Pro ženy ve fertilním věku: souhlas se zachováním abstinence (zdržení se heterosexuálního styku) nebo užíváním antikoncepce během období léčby a alespoň 24 týdnů po poslední dávce emicizumabu
Kritéria vyloučení:
- Dědičná nebo získaná porucha krvácení jiná než těžká vrozená hemofilie A (vnitřní hladina FVIII
- Účastníci, kteří již dříve dostávali profylaxi emicizumabem
- Účastníci, kteří plánují při screeningu kloubní náhradu, kloubní výkon, synovektomii nebo synoviortézu
- Účastníci, kteří měli kloubní náhradu, kloubní výkon, synovektomii nebo synoviortézu: před méně než 3 lety; NEBO, před více než 3 lety a stále pociťujete bolest v kloubu. U účastníků, kteří podstoupili kloubní náhradu, kloubní zákrok, synovektomii nebo synoviortézu před více než 3 lety a kteří nepociťují bolest v kloubu, může být účastník zařazen, ale konkrétní kloub, ve kterém byl zákrok proveden, bude ze studie vyloučen.
- Účastníci, kteří mají jiné stavy než hemofilie A, které mohou ovlivnit zdraví a strukturu kloubů (např. osteoartróza) nebo s vážně narušenou pohyblivostí v důsledku jiných stavů než hemofilie A
- Účastníci se známou sníženou minerální hustotou kostí definovanou jako klinicky relevantní nedostatek vitaminu D
- Účastníci s již existujícím nekontrolovaným nebo nestabilním kardiovaskulárním onemocněním, kteří nedostávají cílenou léčbu nebo jsou ve stabilizovaném stavu
- Účastníci nemají nárok na MRI
- Anamnéza zneužívání nelegálních drog nebo alkoholu během 48 týdnů před screeningem
- Účastníci, kteří jsou vystaveni vysokému riziku trombotické mikroangiopatie (TMA)
- Předchozí (během posledních 12 měsíců) nebo současná léčba tromboembolické nemoci (s výjimkou předchozí trombózy spojené s katétrem, u které antitrombotická léčba v současné době neprobíhá) nebo známky tromboembolické nemoci
- Jiné stavy (např. některá autoimunitní onemocnění), které mohou v současnosti zvyšovat riziko krvácení nebo trombózy
- Anamnéza klinicky významné hypersenzitivity související s terapií monoklonálními protilátkami nebo složkami injekce emicizumabu
- Plánovaná operace během fáze nasycovací dávky emicizumabu
- Známá infekce HIV nekontrolovaná léky
- Souběžné onemocnění, stav, významná abnormalita při screeningovém hodnocení nebo laboratorních testech nebo léčba, která by mohla narušovat provádění studie nebo která by podle názoru zkoušejícího představovala další nepřijatelné riziko při podávání studovaného léku účastníkovi
- Příjem některého z následujících léků: Testovaný lék k léčbě nebo snížení rizika hemofilického krvácení během 5 poločasů od posledního podání léku při screeningu; Testovaný lék nesouvisející s hemofilií během posledních 30 dnů nebo 5 poločasů při screeningu, podle toho, co je kratší; nebo Jakékoli jiné zkoumané léčivo, které je v současné době podáváno nebo má být podáváno
- Neschopnost dodržet protokol studie
- Těhotné nebo kojící nebo zamýšlené otěhotnění během studie
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Základní věda
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Skupina 1, Hemofilie A a bez artropatie: Emicizumab
Kohorta 1 zahrnuje účastníky s těžkou nebo středně těžkou hemofilií A a bez synovitidy a bez osteochondrálního poškození (detekce časné artropatie hemofilie s ultrazvukem [HEAD-US] skóre 0) ve všech indexových kloubech.
|
Dávkovací režim emicizumabu bude 3 miligramy na kilogram tělesné hmotnosti (mg/kg) subkutánně (SC) jednou týdně (QW) po dobu 4 týdnů, po čemž bude účastník preferovat jeden z následujících udržovacích režimů: 1,5 mg/kg QW, 3 mg/kg jednou za 2 týdny (Q2W) nebo 6 mg/kg jednou za 4 týdny (Q4W) po dohodě se zkoušejícím.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Skupina 2, hemofilie A a pouze se synovitidou: Emicizumab
Kohorta 2 zahrnuje účastníky s těžkou nebo středně závažnou hemofilií A a se synovitidou (HEAD-US skóre synovitidy ≥1) v alespoň jednom indexovém kloubu a bez osteochondrálního poškození (HEAD-US skóre kostí a chrupavek 0).
|
Dávkovací režim emicizumabu bude 3 miligramy na kilogram tělesné hmotnosti (mg/kg) subkutánně (SC) jednou týdně (QW) po dobu 4 týdnů, po čemž bude účastník preferovat jeden z následujících udržovacích režimů: 1,5 mg/kg QW, 3 mg/kg jednou za 2 týdny (Q2W) nebo 6 mg/kg jednou za 4 týdny (Q4W) po dohodě se zkoušejícím.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Kohorta 3, Hemofilie A a s poškozením osteochondrií: Emicizumab
Kohorta 3 zahrnuje účastníky s těžkou nebo středně těžkou hemofilií A a s osteochondrálním poškozením (HEAD-US skóre kostí a chrupavek ≥1) v alespoň jednom indexovém kloubu a s jakýmkoli skóre synovitidy.
|
Dávkovací režim emicizumabu bude 3 miligramy na kilogram tělesné hmotnosti (mg/kg) subkutánně (SC) jednou týdně (QW) po dobu 4 týdnů, po čemž bude účastník preferovat jeden z následujících udržovacích režimů: 1,5 mg/kg QW, 3 mg/kg jednou za 2 týdny (Q2W) nebo 6 mg/kg jednou za 4 týdny (Q4W) po dohodě se zkoušejícím.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Stav kloubu po 6 měsících na základě centrálně hodnocené hemofilie časné detekce artropatie pomocí ultrazvuku (HEAD-US) se specifickým zaměřením na skóre synovitidy u účastníků se synovitidou
Časové okno: 6 měsíců
|
6 měsíců
|
|
|
Stav kloubu po 12 měsících, na základě centrálně hodnocené hemofilie časné detekce artropatie pomocí ultrazvuku (HEAD-US) se specifickým zaměřením na skóre synovitidy u účastníků se synovitidou
Časové okno: 12 měsíců
|
12 měsíců
|
|
|
Stav kloubu po 24 měsících na základě centrálně hodnocené hemofilie časné detekce artropatie pomocí ultrazvuku (HEAD-US) se specifickým zaměřením na skóre synovitidy u účastníků se synovitidou
Časové okno: 24 měsíců
|
24 měsíců
|
|
|
Stav kloubu po 36 měsících na základě centrálně hodnocené hemofilie časné detekce artropatie pomocí ultrazvuku (HEAD-US) se specifickým zaměřením na skóre synovitidy u účastníků se synovitidou
Časové okno: 36 měsíců
|
36 měsíců
|
|
|
Klinický stav kloubu po 6 měsících na základě skóre hemofilie kloubního zdraví (HJHS v2.1) s výjimkou hodnocení chůze
Časové okno: 6 měsíců
|
6 měsíců
|
|
|
Klinický stav kloubu po 12 měsících, na základě skóre hemofilie kloubního zdraví (HJHS v2.1) s výjimkou hodnocení chůze
Časové okno: 12 měsíců
|
12 měsíců
|
|
|
Klinický stav kloubu po 24 měsících na základě skóre hemofilie kloubního zdraví (HJHS v2.1) s výjimkou hodnocení chůze
Časové okno: 24 měsíců
|
24 měsíců
|
|
|
Klinický stav kloubu po 36 měsících na základě skóre hemofilie kloubního zdraví (HJHS v2.1) s výjimkou hodnocení chůze
Časové okno: 36 měsíců
|
36 měsíců
|
|
|
Stav kloubu po 36 měsících na základě skóre centrálně revidované mezinárodní studijní skupiny pro profylaxi (IPSG) (s MRI)
Časové okno: 36 měsíců
|
36 měsíců
|
|
|
Počet problémových kloubů za 6 měsíců
Časové okno: 6 měsíců
|
Problémové klouby jsou definovány jako klouby s chronickou bolestí kloubů a/nebo omezeným rozsahem pohybu v důsledku narušené kloubní integrity (tj. chronická synovitida a/nebo hemofilická artropatie) s nebo bez přetrvávajícího krvácení.
|
6 měsíců
|
|
Počet problémových kloubů za 12 měsíců
Časové okno: 12 měsíců
|
Problémové klouby jsou definovány jako klouby s chronickou bolestí kloubů a/nebo omezeným rozsahem pohybu v důsledku narušené kloubní integrity (tj. chronická synovitida a/nebo hemofilická artropatie) s nebo bez přetrvávajícího krvácení.
|
12 měsíců
|
|
Počet problémových kloubů za 24 měsíců
Časové okno: 24 měsíců
|
Problémové klouby jsou definovány jako klouby s chronickou bolestí kloubů a/nebo omezeným rozsahem pohybu v důsledku narušené kloubní integrity (tj. chronická synovitida a/nebo hemofilická artropatie) s nebo bez přetrvávajícího krvácení.
|
24 měsíců
|
|
Počet problémových kloubů po 36 měsících
Časové okno: 36 měsíců
|
Problémové klouby jsou definovány jako klouby s chronickou bolestí kloubů a/nebo omezeným rozsahem pohybu v důsledku narušené kloubní integrity (tj. chronická synovitida a/nebo hemofilická artropatie) s nebo bez přetrvávajícího krvácení.
|
36 měsíců
|
|
Procento kloubů, které jsou problémovými klouby po 6 měsících
Časové okno: 6 měsíců
|
6 měsíců
|
|
|
Procento kloubů, které jsou problémovými klouby po 12 měsících
Časové okno: 12 měsíců
|
12 měsíců
|
|
|
Procento kloubů, které jsou problémovými klouby po 24 měsících
Časové okno: 24 měsíců
|
24 měsíců
|
|
|
Procento kloubů, které jsou problémovými klouby po 36 měsících
Časové okno: 36 měsíců
|
36 měsíců
|
|
|
Změna skóre v doméně CATCH od výchozího stavu v průběhu času, jak bylo vyhodnoceno pomocí dotazníku pro komplexní hodnocení problémů u hemofilie (CATCH) pro dospělé účastníky
Časové okno: Na začátku (den 1), měsíce 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30 a 36
|
Na začátku (den 1), měsíce 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30 a 36
|
|
|
Změna od základní hodnoty ve skóre domény CATCH v průběhu času, jak bylo vyhodnoceno pomocí dotazníku CATCH pro pediatrické účastníky
Časové okno: Na začátku (den 1), měsíce 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30 a 36
|
Na začátku (den 1), měsíce 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30 a 36
|
|
|
Změna průměrného denního času stráveného vykonáváním fyzických aktivit oproti výchozí hodnotě podle úrovně intenzity v průběhu času, jak bylo hodnoceno odpověďmi účastníků na krátký formát mezinárodního dotazníku o fyzické aktivitě (IPAQ-SF)
Časové okno: Na začátku (den 1), měsíce 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30 a 36
|
Na začátku (den 1), měsíce 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30 a 36
|
|
|
Denní počet kroků v průběhu času, měřený pomocí nositelného sledování aktivity
Časové okno: Od výchozího stavu do konce období léčby (až 36 měsíců)
|
Od výchozího stavu do konce období léčby (až 36 měsíců)
|
|
|
Denní metabolické ekvivalenty úkolů (MET) v průběhu času, měřené pomocí nositelného sledování aktivity
Časové okno: Od výchozího stavu do konce období léčby (až 36 měsíců)
|
Od výchozího stavu do konce období léčby (až 36 měsíců)
|
|
|
Denní čas strávený při střední až intenzivní fyzické aktivitě (MVPA) v průběhu času, podle výchozí kategorizace sledování aktivity
Časové okno: Od výchozího stavu do konce období léčby (až 36 měsíců)
|
Od výchozího stavu do konce období léčby (až 36 měsíců)
|
|
|
Denní aktivní minuty fyzické aktivity v průběhu času, měřené pomocí nositelného sledování aktivity
Časové okno: Od výchozího stavu do konce období léčby (až 36 měsíců)
|
Od výchozího stavu do konce období léčby (až 36 měsíců)
|
|
|
Roční míry krvácení založené na modelu pro všechna krvácení, léčená krvácení, spontánní krvácení, krvácení z kloubů, léčená krvácení z kloubů a cílová krvácení do kloubů
Časové okno: Od výchozího stavu do konce období léčby (až 36 měsíců)
|
Od výchozího stavu do konce období léčby (až 36 měsíců)
|
|
|
Průměrné vypočtené anualizované míry krvácení pro všechna krvácení, léčená krvácení, spontánní krvácení, kloubní krvácení, léčená kloubní krvácení a cílová kloubní krvácení
Časové okno: Od výchozího stavu do konce období léčby (až 36 měsíců)
|
Od výchozího stavu do konce období léčby (až 36 měsíců)
|
|
|
Střední vypočtená anualizovaná míra krvácení pro všechna krvácení, léčená krvácení, spontánní krvácení, kloubní krvácení, léčená kloubní krvácení a cílová krvácení do kloubů
Časové okno: Od výchozího stavu do konce období léčby (až 36 měsíců)
|
Od výchozího stavu do konce období léčby (až 36 měsíců)
|
|
|
Počet účastníků, kteří preferují léčbu emicizumabem SC, jejich předchozí léčbu hemofilie IV nebo nemají žádnou preferenci, jak bylo hodnoceno pomocí průzkumu preferencí emicizumabu v měsíci 6
Časové okno: V měsíci 6
|
V měsíci 6
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Počet účastníků s alespoň jednou nežádoucí příhodou, se závažností stanovenou podle stupnice toxicity Světové zdravotnické organizace (WHO)
Časové okno: Od výchozího stavu do 24 týdnů po poslední dávce emicizumabu (až 3,5 roku)
|
Od výchozího stavu do 24 týdnů po poslední dávce emicizumabu (až 3,5 roku)
|
|
Počet účastníků s alespoň jednou tromboembolickou příhodou
Časové okno: Od výchozího stavu do 24 týdnů po poslední dávce emicizumabu (až 3,5 roku)
|
Od výchozího stavu do 24 týdnů po poslední dávce emicizumabu (až 3,5 roku)
|
|
Počet účastníků s alespoň jednou příhodou trombotické mikroangiopatie (TMA)
Časové okno: Od výchozího stavu do 24 týdnů po poslední dávce emicizumabu (až 3,5 roku)
|
Od výchozího stavu do 24 týdnů po poslední dávce emicizumabu (až 3,5 roku)
|
|
Počet účastníků s alespoň jednou závažnou hypersenzitivitou, anafylaxí a anafylaktoidní příhodou
Časové okno: Od výchozího stavu do 24 týdnů po poslední dávce emicizumabu (až 3,5 roku)
|
Od výchozího stavu do 24 týdnů po poslední dávce emicizumabu (až 3,5 roku)
|
|
Počet účastníků s alespoň jednou reakcí v místě vpichu
Časové okno: Od výchozího stavu do 24 týdnů po poslední dávce emicizumabu (až 3,5 roku)
|
Od výchozího stavu do 24 týdnů po poslední dávce emicizumabu (až 3,5 roku)
|
|
Počet účastníků s protilátkami proti léku (ADA) proti emicizumabu na začátku a během studie
Časové okno: Ve výchozím stavu, měsíce 6, 12, 24 a 36
|
Ve výchozím stavu, měsíce 6, 12, 24 a 36
|
|
Počet účastníků, kteří během studie vyvinuli anti-FVIII inhibitory
Časové okno: V měsících 6, 12, 24 a 36
|
V měsících 6, 12, 24 a 36
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
20. června 2022
Primární dokončení (Odhadovaný)
30. listopadu 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
30. listopadu 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
6. prosince 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
20. prosince 2021
První zveřejněno (Aktuální)
6. ledna 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
27. července 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
24. července 2026
Naposledy ověřeno
1. července 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- MO42623
- 2020-005092-13 (Číslo EudraCT)
- 2023-505747-40-00 (Identifikátor registru: EU CT Number)
- ISRCTN10101701 (Identifikátor registru: ISRCTN)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Popis plánu IPD
Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni jednotlivých pacientů prostřednictvím platformy žádostí (www.vivli.org). Další podrobnosti o kritériích společnosti Roche pro způsobilé studie jsou k dispozici zde (https://vivli.org/ourmember/roche/).
Další podrobnosti o globální politice společnosti Roche pro sdílení klinických informací a o tom, jak požádat o přístup k souvisejícím dokumentům klinických studií, naleznete zde (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .