En studie för att utvärdera övergripande hälsa, fysisk aktivitet och ledresultat hos deltagare med svår eller måttlig hemofili A utan faktor VIII-hämmare på Emicizumab profylax (Beyond ABR)

Inklusionskriterier:

• Diagnos av svår medfödd hemofili A (inneboende faktor VIII [FVIII] nivå
• Ett negativt test för FVIII-hämmare (dvs.
• Ingen historia av FVIII-hämmande antikroppar (
• Deltagare som var på standard FVIII-profylax, definierad som regelbunden administrering av FVIII för att förhindra blödning, under åtminstone de senaste 24 veckorna, kan inkluderas oavsett antalet blödningar under denna period
• Tillräcklig hematologisk, lever- och njurfunktion
• För fertila kvinnor: överenskommelse om att förbli abstinenta (avstå från heterosexuellt samlag) eller använda preventivmedel under behandlingsperioden och i minst 24 veckor efter den sista dosen av emicizumab

Exklusions kriterier:

• Ärftlig eller förvärvad blödningsstörning annan än svår medfödd hemofili A (inneboende FVIII-nivå
• Deltagare som tidigare fått emicizumabprofylax
• Deltagare som planerar att genomgå ledbyte, ledingrepp, synovektomi eller synovioortes vid screening
• Deltagare som genomgått ledprotes, ledingrepp, synovektomi eller synovioortes: För mindre än 3 år sedan; ELLER, för mer än 3 år sedan och fortfarande upplever smärta i leden. För deltagare som genomgått ledprotes, ledingrepp, synovektomi eller synovioortes för mer än 3 år sedan och som inte upplever smärta i leden, kan deltagaren skrivas in men den specifika leden som ingreppet utfördes i kommer att uteslutas från studien
• Deltagare som har andra tillstånd än hemofili A som kan påverka ledhälsa och struktur (t.ex. artros) eller med kraftigt nedsatt rörlighet på grund av andra tillstånd än hemofili A
• Deltagare med känd reducerad bentäthet definierad som kliniskt relevant D-vitaminbrist
• Deltagare med redan existerande okontrollerad eller instabil hjärt-kärlsjukdom som inte får riktad medicinering eller i ett stabilt tillstånd
• Deltagare som inte är berättigade till MRT
• Historik av olaglig drog- eller alkoholmissbruk inom 48 veckor före screening
• Deltagare som löper hög risk för trombotisk mikroangiopati (TMA)
• Tidigare (inom de senaste 12 månaderna) eller pågående behandling för tromboembolisk sjukdom (med undantag för tidigare kateterassocierad trombos för vilken antitrombotisk behandling för närvarande inte pågår) eller tecken på tromboembolisk sjukdom
• Andra tillstånd (t.ex. vissa autoimmuna sjukdomar) som för närvarande kan öka risken för blödning eller trombos
• Historik med kliniskt signifikant överkänslighet associerad med monoklonala antikroppsterapier eller komponenter i emicizumab-injektionen
• Planerad operation under emicizumab laddningsdosfasen
• Känd HIV-infektion som inte kontrolleras av medicin
• Samtidig sjukdom, tillstånd, betydande abnormitet vid screeningutvärdering eller laboratorietester, eller behandling som skulle kunna störa genomförandet av studien, eller som enligt utredaren skulle utgöra en ytterligare oacceptabel risk vid administrering av studieläkemedlet till deltagaren
• Mottagande av något av följande: Ett prövningsläkemedel för att behandla eller minska risken för hemofila blödningar inom 5 halveringstider efter senaste läkemedelsadministrering vid screening; Ett icke-hemofilirelaterat prövningsläkemedel inom de senaste 30 dagarna eller 5 halveringstider vid screening, beroende på vilket som är kortast; eller något annat prövningsläkemedel som för närvarande administreras eller planeras att administreras
• Oförmåga att följa studieprotokollet
• Gravid eller ammar, eller planerar att bli gravid under studien