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一项评估重度或中度 A 型血友病参与者的整体健康状况、身体活动和关节结果的研究，而无需使用 Emicizumab 预防性因子 VIII 抑制剂 (Beyond ABR)

2024年4月15日 更新者：Hoffmann-La Roche

一项多中心、开放标签 IV 期研究，以评估年龄≥13 岁和

研究 MO42623 是一项 IV 期、多中心、开放标签、三队列研究，旨在评估 emicizumab 预防对年龄≥13 岁和

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

136

阶段

  • 第四阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 加拿大
    • Ontario
      • Hamilton、Ontario、加拿大、L9H 2B7
        • Hamilton Health Sciences Corporation
  • 匈牙利
      • Budapest、匈牙利、1134
        • Észak-Pesti Centrumkórház - Honvédkórház; Országos Hemofília Központ
  • 塞尔维亚
      • Belgrade、塞尔维亚、11000
        • University Clinical Centre of Serbia; Clinic of Hematology
  • 巴西
    • SP
      • Campinas、SP、巴西、13083-878
        • Hospital das Clinicas - UNICAMP; Hemoterapia
      • Ribeirao Preto、SP、巴西、14051-140
        • Hospital das Clínicas Faculdades Médicas de Ribeirão Preto
  • 德国
      • Berlin、德国、13353
        • Charité Universitätsklinikum Berlin; Klinik f. Pädiatrie - Onkologie und Hämatologie
      • Bonn、德国、53127
        • Universitätsklinikum Bonn; Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin
  • 意大利
    • Campania
      • Napoli、Campania、意大利、80131
        • AOU Federico II; Medicina Clinica Chirurgia Centro Emocoaugulopatie e Emofilia
    • Lazio
      • Roma、Lazio、意大利、00168
        • Policlinico Univ. A. Gemelli; Polo di Scienze Oncologiche ed Ematologiche
    • Lombardia
      • Milano、Lombardia、意大利、20122
        • IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico; Centro Emofilia e Trombosi "Angelo Bianchi e Bonomi"
    • Toscana
      • Firenze、Toscana、意大利、50134
        • AOU Careggi; SOD Malattie Emorragiche
  • 摩洛哥
      • Rabat、摩洛哥、10090
        • Hôpital d'enfants de Rabat - Service d'hémato-oncologie pédiatrique
  • 火鸡
      • Ankara、火鸡、06100
        • Gazi Universitesi Tip Fakultesi; Pediatric Neurology
      • Antalya、火鸡、07059
        • Akdeniz Uni School of Medicine; Hematology
      • Istanbul、火鸡、34098
        • Istanbul University Cerrahpasa Medical Faculty; Hematology Department
      • Izmir、火鸡、35100
        • Ege Uni Medical School; Hematology
  • 突尼斯
      • Sousse、突尼斯、4000
        • CHU Farhat Hached; Service d'hématologie
      • Tunis、突尼斯
        • Aziza Othmana Hospital; Haemophilia Center
  • 美国
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90007
        • Orthopaedic Institute for Children
    • Florida
      • Coral Gables、Florida、美国、33146
        • University of Miami
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、美国、73104
        • Oklahoma Children's Hospital ? Jimmy Everest Center
  • 英国
      • London、英国、SE1 7EH
        • St Thomas Westminster
      • Manchester、英国、M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust (MFT)
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、08025
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau; Servicio de Hematologia
      • Barcelona、西班牙、08035
        • Hospital Universitario Vall de Hebron; Unidad de Hemofília
      • Madrid、西班牙、28046
        • Hospital Universitario la Paz; Servicio de Hematologia
      • Malaga、西班牙、29010
        • Hospital Regional Universitario Carlos Haya; Servicio de Hematologia
    • LA Coruña
      • La Coruna、LA Coruña、西班牙、15006
        • Complejo Hospitalario Universitario A Coruña (CHUAC); Servicio de Hematologia

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

13年 至 69年 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 重症先天性血友病 A 的诊断（内因子 VIII [FVIII] 水平
  • FVIII 抑制剂检测呈阴性（即
  • 无 FVIII 抑制抗体史（
  • 接受标准 FVIII 预防的参与者，定义为至少在过去 24 周内定期给予 FVIII 以预防出血，无论在此期间的出血次数如何，都可以入组
  • 足够的血液学、肝肾功能
  • 对于有生育能力的女性：同意在治疗期间和最后一剂 emicizumab 后至少 24 周保持禁欲（避免异性性交）或使用避孕药具

排除标准：

  • 除严重先天性血友病 A 外的遗传性或获得性出血性疾病（固有 FVIII 水平
  • 之前接受过 emicizumab 预防的参与者
  • 计划在筛选时进行关节置换、关节手术、滑膜切除术或滑膜移植术的参与者
  • 接受过关节置换、关节手术、滑膜切除术或滑膜固定术的参与者：不到 3 年；或者，3 年多以前，关节仍然疼痛。 对于在 3 年前没有经历过关节疼痛的关节置换、关节手术、滑膜切除术或滑膜固定术的参与者，参与者可以入组，但进行手术的特定关节将被排除在研究之外
  • 患有除 A 型血友病以外的其他疾病会影响关节健康和结构（例如骨关节炎）或因 A 型血友病以外的疾病导致行动能力严重受损的参与者
  • 已知骨密度降低的参与者被定义为临床相关的维生素 D 缺乏症
  • 既往患有不受控制或不稳定的心血管疾病且未接受靶向药物治疗或病情稳定的参与者
  • 不符合 MRI 条件的参与者
  • 筛查前 48 周内有吸毒或酗酒史
  • 血栓性微血管病 (TMA) 高危参与者
  • 既往（过去 12 个月内）或目前接受过血栓栓塞性疾病治疗（既往导管相关血栓形成除外，目前尚未进行抗血栓治疗）或血栓栓塞性疾病征象
  • 目前可能增加出血或血栓形成风险的其他情况（例如，某些自身免疫性疾病）
  • 与单克隆抗体疗法或 emicizumab 注射液成分相关的临床显着超敏反应史
  • emicizumab 负荷剂量阶段的计划手术
  • 药物无法控制的已知 HIV 感染
  • 伴随疾病、状况、筛选评估或实验室测试的显着异常，或可能干扰研究进行的治疗，或研究者认为会给参与者服用研究药物带来额外不可接受的风险
  • 以下任何一项的收据： 在筛选时最后一次给药后 5 个半衰期内治疗血友病出血或降低血友病出血风险的研究药物；最近 30 天内或筛选时 5 个半衰期（以较短者为准）内的非血友病相关研究药物；或者，目前正在服用或计划服用的任何其他研究药物
  • 无法遵守研究方案
  • 怀孕或哺乳，或打算在研究期间怀孕

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：基础科学
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：队列 1，血友病 A 且无关节病：Emicizumab
第 1 组包括患有重度或中度血友病 A 且所有指标关节均无滑膜炎和骨软骨损伤（血友病早期关节病超声检测 [HEAD-US] 评分为 0）的参与者。
药品：艾美珠单抗
Emicizumab 给药方案为 3 毫克/千克体重 (mg/kg) 皮下注射 (SC)，每周一次 (QW)，持续 4 周，随后参与者偏好以下维持方案之一：1.5 mg/kg QW，3 mg/kg 每 2 周一次 (Q2W)，或 6 mg/kg 每 4 周一次 (Q4W)，经研究者同意。
其他名称：
  • 天秤座
  • RO5534262
  • RG6013
  • ACE910
实验性的：队列 2，血友病 A 和仅滑膜炎：Emicizumab
队列 2 包括患有重度或中度血友病 A 和至少一个指标关节有滑膜炎（HEAD-US 滑膜炎评分≥1）且无骨软骨损伤（HEAD-US 骨和软骨评分为 0）的参与者。
药品：艾美珠单抗
Emicizumab 给药方案为 3 毫克/千克体重 (mg/kg) 皮下注射 (SC)，每周一次 (QW)，持续 4 周，随后参与者偏好以下维持方案之一：1.5 mg/kg QW，3 mg/kg 每 2 周一次 (Q2W)，或 6 mg/kg 每 4 周一次 (Q4W)，经研究者同意。
其他名称：
  • 天秤座
  • RO5534262
  • RG6013
  • ACE910
实验性的：第 3 组，A 型血友病和骨软骨损伤：Emicizumab
第 3 组包括患有严重或中度 A 型血友病、至少一个索引关节有骨软骨损伤（HEAD-US 骨和软骨评分≥1）以及具有任何滑膜炎评分的参与者。
药品：艾美珠单抗
Emicizumab 给药方案为 3 毫克/千克体重 (mg/kg) 皮下注射 (SC)，每周一次 (QW)，持续 4 周，随后参与者偏好以下维持方案之一：1.5 mg/kg QW，3 mg/kg 每 2 周一次 (Q2W)，或 6 mg/kg 每 4 周一次 (Q4W)，经研究者同意。
其他名称：
  • 天秤座
  • RO5534262
  • RG6013
  • ACE910

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
6 个月时的关节状态，基于中央审查的血友病早期关节病超声检测 (HEAD-US) 评分，特别关注滑膜炎参与者的滑膜炎评分
大体时间：6个月
6个月
12 个月时的关节状态，基于中央审查的血友病早期关节病超声检测 (HEAD-US) 评分，特别关注滑膜炎参与者的滑膜炎评分
大体时间：12个月
12个月
24 个月时的关节状态，基于中央审查的血友病早期关节病超声检测 (HEAD-US) 评分，特别关注滑膜炎参与者的滑膜炎评分
大体时间：24个月
24个月
36 个月时的关节状态，基于中央审查的血友病早期关节病超声检测 (HEAD-US) 评分，特别关注滑膜炎参与者的滑膜炎评分
大体时间：36个月
36个月
6 个月时的临床关节状态，基于血友病关节健康评分 (HJHS v2.1)，不包括步态评估
大体时间：6个月
6个月
12 个月时的临床关节状态，基于血友病关节健康评分 (HJHS v2.1)，不包括步态评估
大体时间：12个月
12个月
24 个月时的临床关节状态，基于血友病关节健康评分 (HJHS v2.1)，不包括步态评估
大体时间：24个月
24个月
36 个月时的临床关节状态，基于血友病关节健康评分 (HJHS v2.1)，不包括步态评估
大体时间：36个月
36个月
36 个月时的关节状态，基于中央审查的国际预防研究组 (IPSG) 评分（使用 MRI）
大体时间：36个月
36个月
6 个月时有问题的关节数
大体时间：6个月
有问题的关节被定义为由于关节完整性受损（即慢性滑膜炎和/或血友病性关节病）而具有慢性关节痛和/或运动范围受限的关节，伴有或不伴有持续性出血。
6个月
12 个月时出现问题的关节数
大体时间：12个月
有问题的关节被定义为由于关节完整性受损（即慢性滑膜炎和/或血友病性关节病）而具有慢性关节痛和/或运动范围受限的关节，伴有或不伴有持续性出血。
12个月
24 个月时有问题的关节数
大体时间：24个月
有问题的关节被定义为由于关节完整性受损（即慢性滑膜炎和/或血友病性关节病）而具有慢性关节痛和/或运动范围受限的关节，伴有或不伴有持续性出血。
24个月
36 个月时的问题关节数
大体时间：36个月
有问题的关节被定义为由于关节完整性受损（即慢性滑膜炎和/或血友病性关节病）而具有慢性关节痛和/或运动范围受限的关节，伴有或不伴有持续性出血。
36个月
6 个月时出现问题的关节百分比
大体时间：6个月
6个月
12 个月时出现问题的关节百分比
大体时间：12个月
12个月
24 个月时出现问题的关节百分比
大体时间：24个月
24个月
36 个月时出现问题的关节百分比
大体时间：36个月
36个月
血友病挑战综合评估工具 (CATCH) 成人参与者调查问卷评估的 CATCH 域分数随时间从基线的变化
大体时间：在基线（第 1 天）、第 3、6、9、12、18、24、30 和 36 个月
在基线（第 1 天）、第 3、6、9、12、18、24、30 和 36 个月
根据儿科参与者的 CATCH 问卷评估，CATCH 域分数随时间从基线的变化
大体时间：在基线（第 1 天）、第 3、6、9、12、18、24、30 和 36 个月
在基线（第 1 天）、第 3、6、9、12、18、24、30 和 36 个月
根据参与者对国际体育活动问卷短格式 (IPAQ-SF) 的反应评估，随着时间的推移，按强度水平进行体育活动的平均每日花费的基线变化
大体时间：在基线（第 1 天）、第 3、6、9、12、18、24、30 和 36 个月
在基线（第 1 天）、第 3、6、9、12、18、24、30 和 36 个月
随时间推移的每日步数，使用可穿戴活动追踪器测量
大体时间：从基线到治疗期结束（最多 36 个月）
从基线到治疗期结束（最多 36 个月）
使用可穿戴活动追踪器测量的随时间变化的每日任务代谢当量 (MET)
大体时间：从基线到治疗期结束（最多 36 个月）
从基线到治疗期结束（最多 36 个月）
根据 Activity Tracker 默认分类，随时间推移每天花在中等到剧烈体力活动 (MVPA) 上的时间
大体时间：从基线到治疗期结束（最多 36 个月）
从基线到治疗期结束（最多 36 个月）
使用可穿戴活动追踪器测量的随时间变化的每日身体活动分钟数
大体时间：从基线到治疗期结束（最多 36 个月）
从基线到治疗期结束（最多 36 个月）
所有出血、治疗的出血、自发性出血、关节出血、治疗的关节出血和目标关节出血的基于模型的年化出血率
大体时间：从基线到治疗期结束（最多 36 个月）
从基线到治疗期结束（最多 36 个月）
所有出血、治疗的出血、自发性出血、关节出血、治疗的关节出血和目标关节出血的平均计算年化出血率
大体时间：从基线到治疗期结束（最多 36 个月）
从基线到治疗期结束（最多 36 个月）
所有出血、治疗的出血、自发性出血、关节出血、治疗的关节出血和目标关节出血的中位计算年化出血率
大体时间：从基线到治疗期结束（最多 36 个月）
从基线到治疗期结束（最多 36 个月）
通过在第 6 个月使用 Emicizumab 偏好调查评估，更喜欢 Emicizumab SC 治疗、他们之前的血友病 IV 治疗或没有偏好的参与者人数
大体时间：第 6 个月
第 6 个月

次要结果测量

结果测量
大体时间
根据世界卫生组织 (WHO) 毒性分级确定严重程度的至少一次不良事件的参与者人数
大体时间：从基线到最后一剂 emicizumab 后 24 周（最多 3.5 年）
从基线到最后一剂 emicizumab 后 24 周（最多 3.5 年）
至少发生一次血栓栓塞事件的参与者人数
大体时间：从基线到最后一剂 emicizumab 后 24 周（最多 3.5 年）
从基线到最后一剂 emicizumab 后 24 周（最多 3.5 年）
至少发生一次血栓性微血管病 (TMA) 事件的参与者人数
大体时间：从基线到最后一剂 emicizumab 后 24 周（最多 3.5 年）
从基线到最后一剂 emicizumab 后 24 周（最多 3.5 年）
至少有一次严重超敏反应、过敏反应和类过敏反应的参与者人数
大体时间：从基线到最后一剂 emicizumab 后 24 周（最多 3.5 年）
从基线到最后一剂 emicizumab 后 24 周（最多 3.5 年）
至少有一次注射部位反应的参与者人数
大体时间：从基线到最后一剂 emicizumab 后 24 周（最多 3.5 年）
从基线到最后一剂 emicizumab 后 24 周（最多 3.5 年）
在基线和研究期间具有针对 Emicizumab 的抗药物抗体 (ADA) 的参与者人数
大体时间：在第 6、12、24 和 36 个月的基线
在第 6、12、24 和 36 个月的基线
研究期间产生抗 FVIII 抑制剂的参与者人数
大体时间：在第 6、12、24 和 36 个月
在第 6、12、24 和 36 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Hoffmann-La Roche

调查人员

  • 研究主任：Clinical Trials、Hoffmann-La Roche

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年6月20日

初级完成 (估计的)

2026年12月28日

研究完成 (估计的)

2026年12月28日

研究注册日期

首次提交

2021年12月6日

首先提交符合 QC 标准的

2021年12月20日

首次发布 (实际的)

2022年1月6日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年4月16日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年4月15日

最后验证

2024年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • MO42623
  • 2020-005092-13 (EudraCT编号)
  • 2023-505747-40-00 (注册表标识符：EU CT Number)
  • ISRCTN10101701 (注册表标识符：ISRCTN)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

IPD 计划说明

合格的研究人员可以通过请求平台（www.vivli.org）请求访问个体患者水平的数据。 有关罗氏合格研究标准的更多详细信息，请参见此处 (https://vivli.org/ourmember/roche/)。

有关罗氏临床信息共享全球政策的更多详细信息以及如何请求访问相关临床研究文件，请参见此处 (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm)。

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

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条件

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药物干预

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赞助者/合作者

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