Um estudo para avaliar a saúde geral, a atividade física e os resultados articulares em participantes com hemofilia A grave ou moderada sem inibidores do fator VIII na profilaxia com emicizumabe (Beyond ABR)

Critério de inclusão:

• Diagnóstico de hemofilia A congênita grave (nível de fator VIII intrínseco [FVIII]
• Um teste negativo para inibidor de FVIII (ou seja,
• Sem história de anticorpos inibidores de FVIII (
• Os participantes que estavam em profilaxia padrão de FVIII, definida como a administração regular de FVIII para prevenir sangramento, pelo menos nas últimas 24 semanas, podem ser inscritos independentemente do número de sangramentos durante esse período
• Função hematológica, hepática e renal adequadas
• Para mulheres com potencial para engravidar: concordância em permanecer abstinente (abster-se de relações sexuais heterossexuais) ou usar métodos contraceptivos durante o período de tratamento e por pelo menos 24 semanas após a dose final de emicizumabe

Critério de exclusão:

• Distúrbio hemorrágico hereditário ou adquirido, exceto hemofilia A congênita grave (nível intrínseco de FVIII
• Participantes que já receberam profilaxia com emicizumabe
• Participantes que planejam fazer substituição articular, procedimento articular, sinovectomia ou sinoviortese na triagem
• Participantes que tiveram substituição articular, procedimento articular, sinovectomia ou sinoviortese: Menos de 3 anos atrás; OU, Há mais de 3 anos e ainda sente dores na articulação. Para participantes que tiveram substituição articular, procedimento articular, sinovectomia ou sinoviortese há mais de 3 anos e que não sentem dor na articulação, o participante pode ser inscrito, mas a articulação específica na qual o procedimento foi realizado será excluída do estudo
• Participantes que têm outras condições além da hemofilia A que podem afetar a saúde e a estrutura das articulações (por exemplo, osteoartrite) ou com mobilidade gravemente prejudicada devido a outras condições além da hemofilia A
• Participantes com densidade mineral óssea reduzida conhecida definida como deficiência de vitamina D clinicamente relevante
• Participantes com doença cardiovascular instável ou descontrolada pré-existente que não esteja recebendo medicação específica ou em condição estável
• Participantes não elegíveis para ressonância magnética
• História de abuso de drogas ilícitas ou álcool dentro de 48 semanas antes da triagem
• Participantes com alto risco de microangiopatia trombótica (TMA)
• Tratamento anterior (nos últimos 12 meses) ou atual para doença tromboembólica (com exceção de trombose associada a cateter anterior para a qual o tratamento antitrombótico não está em andamento) ou sinais de doença tromboembólica
• Outras condições (por exemplo, certas doenças autoimunes) que atualmente podem aumentar o risco de sangramento ou trombose
• História de hipersensibilidade clinicamente significativa associada a terapias com anticorpos monoclonais ou componentes da injeção de emicizumabe
• Cirurgia planejada durante a fase de dose de ataque de emicizumabe
• Infecção por HIV conhecida não controlada por medicamentos
• Doença concomitante, condição, anormalidade significativa na avaliação de triagem ou testes laboratoriais, ou tratamento que possa interferir na condução do estudo ou que, na opinião do investigador, represente um risco inaceitável adicional na administração do medicamento do estudo ao participante
• Recebimento de qualquer um dos seguintes: Um medicamento experimental para tratar ou reduzir o risco de sangramentos hemofílicos dentro de 5 meias-vidas da última administração do medicamento na triagem; Um medicamento experimental não relacionado à hemofilia nos últimos 30 dias ou 5 meias-vidas na triagem, o que for mais curto; ou, Qualquer outro medicamento experimental atualmente sendo administrado ou planejado para ser administrado
• Incapacidade de cumprir o protocolo do estudo
• Grávida ou amamentando, ou com intenção de engravidar durante o estudo