En studie for å evaluere generell helse, fysisk aktivitet og leddresultater hos deltakere med alvorlig eller moderat hemofili A uten faktor VIII-hemmere på Emicizumab-profylakse (Beyond ABR)
24. juli 2026 oppdatert av: Hoffmann-La Roche
En multisenter, åpen fase IV-studie for å evaluere generell helse, fysisk aktivitet og leddresultater, hos deltakere i alderen ≥13 og
Studie MO42623 er en fase IV, multisenter, åpen, tre kohortstudie designet for å evaluere effekten av emicizumab profylakse på generell helse, fysisk aktivitet og leddresultater hos deltakere i alderen ≥13 og
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
136
Fase
- Fase 4
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
São Paulo
-
Campinas, São Paulo, Brasil, 13083-878
- Hospital das Clinicas - UNICAMP
-
Ribeirão Preto, São Paulo, Brasil, 14051-140
- Hospital das Clínicas Faculdades Médicas de Ribeirão Preto
-
-
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Canada, L9H 2B7
- Hamilton Health Sciences Corporation
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90007
- Orthopaedic Institute for Children
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Forente stater, 33136
- University of Miami Medical Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73104
- Oklahoma Children's Hospital ? Jimmy Everest Center
-
-
-
-
Campania
-
Naples, Campania, Italia, 80131
- AOU Federico II
-
-
Lazio
-
Rome, Lazio, Italia, 00168
- Policlinico Univ. A. Gemelli
-
-
Lombardy
-
Milan, Lombardy, Italia, 20122
- IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
-
Tuscany
-
Florence, Tuscany, Italia, 50134
- Aou Careggi
-
-
-
-
-
Rabat, Marokko, 10090
- Hôpital d'enfants de Rabat - Service d'hémato-oncologie pédiatrique
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia, 11000
- University Clinical Centre of Serbia
-
-
-
-
-
A Coruña, Spania, 15006
- Complejo Hospitalario Universitario A Coruña (CHUAC)
-
Barcelona, Spania, 08025
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
-
Barcelona, Spania, 08035
- Hospital Universitario Vall de Hebron
-
Madrid, Spania, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Málaga, Spania, 29010
- Hospital Regional Universitario Carlos Haya
-
-
-
-
-
London, Storbritannia, SE1 7EH
- St Thomas Westminster
-
Manchester, Storbritannia, M13 9WL
- Manchester University NHS Foundation Trust (MFT)
-
-
-
-
-
Sousse, Tunisia, 4000
- CHU Farhat Hached
-
Tunis, Tunisia
- Aziza Othmana Hospital
-
-
-
-
-
Ankara, Tyrkia (Türkiye), 06500
- Gazi Universitesi Tip Fakultesi
-
Antalya, Tyrkia (Türkiye), 07059
- Akdeniz Uni School of Medicine
-
Istanbul, Tyrkia (Türkiye), 34098
- Istanbul University Cerrahpasa Medical Faculty
-
Izmir, Tyrkia (Türkiye), 35100
- Ege Uni Medical School
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 13353
- Charité Universitätsklinikum Berlin
-
Bonn, Tyskland, 53127
- Universitatsklinikum Bonn
-
-
-
-
-
Budapest, Ungarn, 1134
- Észak-Pesti Centrumkórház - Honvédkórház
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
13 år til 69 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnose av alvorlig medfødt hemofili A (intrinsic faktor VIII [FVIII] nivå
- En negativ test for FVIII-hemmer (dvs.
- Ingen historie med FVIII-hemmende antistoffer (
- Deltakere som var på standard FVIII-profylakse, definert som regelmessig administrering av FVIII for å forhindre blødning, i minst de siste 24 ukene, kan registreres uavhengig av antall blødninger i denne perioden
- Tilstrekkelig hematologisk, lever- og nyrefunksjon
- For kvinner i fertil alder: avtale om å forbli avholdende (avstå fra heteroseksuelle samleie) eller bruke prevensjon under behandlingsperioden og i minst 24 uker etter den siste dosen av emicizumab
Ekskluderingskriterier:
- Arvelig eller ervervet blødningsforstyrrelse annet enn alvorlig medfødt hemofili A (intrinsisk FVIII-nivå
- Deltakere som tidligere har fått emicizumab profylakse
- Deltakere som planlegger å ha ledderstatning, leddprosedyre, synovektomi eller synovioortese ved screening
- Deltakere som hadde leddprotese, leddprosedyre, synovektomi eller synovioortese: For mindre enn 3 år siden; ELLER, for mer enn 3 år siden og har fortsatt smerter i leddet. For deltakere som hadde ledderstatning, leddprosedyre, synovektomi eller synovioortese for mer enn 3 år siden som ikke opplever smerter i leddet, kan deltakeren bli registrert, men det spesifikke leddet som prosedyren ble utført i vil bli ekskludert fra studien
- Deltakere som har andre tilstander enn hemofili A som kan påvirke leddhelse og struktur (f.eks. slitasjegikt) eller med alvorlig nedsatt bevegelighet på grunn av andre tilstander enn hemofili A
- Deltakere med kjent redusert bentetthet definert som klinisk relevant vitamin D-mangel
- Deltakere med eksisterende ukontrollert eller ustabil hjerte- og karsykdom som ikke får målrettet medisin eller i en stabil tilstand
- Deltakere som ikke er kvalifisert for MR
- Historie om ulovlig narkotika- eller alkoholmisbruk innen 48 uker før screening
- Deltakere som har høy risiko for trombotisk mikroangiopati (TMA)
- Tidligere (innen de siste 12 månedene) eller nåværende behandling for tromboembolisk sykdom (med unntak av tidligere kateterassosiert trombose der antitrombotisk behandling for øyeblikket ikke pågår) eller tegn på tromboembolisk sykdom
- Andre tilstander (f.eks. visse autoimmune sykdommer) som for øyeblikket kan øke risikoen for blødning eller trombose
- Anamnese med klinisk signifikant overfølsomhet assosiert med monoklonale antistoffbehandlinger eller komponenter av emicizumab-injeksjonen
- Planlagt kirurgi under emicizumab-startdosefasen
- Kjent HIV-infeksjon som ikke kontrolleres av medisiner
- Samtidig sykdom, tilstand, betydelig unormalitet ved screeningsevaluering eller laboratorietester, eller behandling som kan forstyrre gjennomføringen av studien, eller som etter etterforskerens mening vil utgjøre en ytterligere uakseptabel risiko ved administrering av studiemedikamentet til deltakeren
- Mottak av noe av følgende: Et undersøkelseslegemiddel for å behandle eller redusere risikoen for hemofile blødninger innen 5 halveringstider etter siste medikamentadministrering ved screening; Et ikke-hemofilirelatert undersøkelsesmiddel innen de siste 30 dagene eller 5 halveringstider ved screening, avhengig av hva som er kortest; eller ethvert annet undersøkelseslegemiddel som for tiden administreres eller planlegges administrert
- Manglende evne til å overholde studieprotokollen
- Gravid eller ammer, eller har tenkt å bli gravid under studien
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Grunnvitenskap
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Kohort 1, hemofili A og uten artropati: Emicizumab
Kohort 1 omfatter deltakere med alvorlig eller moderat hemofili A og uten synovitt og ingen osteokondral skade (Haemophilia Early Arthropathy Detection with Ultrasound [HEAD-US] score på 0) i alle indeksledd.
|
Emicizumab-doseringsregimet vil være 3 milligram per kilo kroppsvekt (mg/kg) subkutant (SC) en gang i uken (QW) i 4 uker etterfulgt av deltakerens preferanse for ett av følgende vedlikeholdsregimer: 1,5 mg/kg QW, 3 mg/kg en gang hver 2. uke (Q2W), eller 6 mg/kg en gang hver 4. uke (Q4W) etter avtale med utrederen.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Kohort 2, hemofili A og kun med synovitt: Emicizumab
Kohort 2 omfatter deltakere med alvorlig eller moderat hemofili A og med synovitt (HEAD-US synovitt score på ≥1) i minst ett indeksledd og ingen osteokondral skade (HEAD-US bein og bruskscore på 0).
|
Emicizumab-doseringsregimet vil være 3 milligram per kilo kroppsvekt (mg/kg) subkutant (SC) en gang i uken (QW) i 4 uker etterfulgt av deltakerens preferanse for ett av følgende vedlikeholdsregimer: 1,5 mg/kg QW, 3 mg/kg en gang hver 2. uke (Q2W), eller 6 mg/kg en gang hver 4. uke (Q4W) etter avtale med utrederen.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Kohort 3, hemofili A og med osteokondral skade: Emicizumab
Kohort 3 omfatter deltakere med alvorlig eller moderat hemofili A og med osteokondral skade (HEAD-US bein og bruskscore på ≥1) i minst ett indeksledd og med en eventuell synovittskåre.
|
Emicizumab-doseringsregimet vil være 3 milligram per kilo kroppsvekt (mg/kg) subkutant (SC) en gang i uken (QW) i 4 uker etterfulgt av deltakerens preferanse for ett av følgende vedlikeholdsregimer: 1,5 mg/kg QW, 3 mg/kg en gang hver 2. uke (Q2W), eller 6 mg/kg en gang hver 4. uke (Q4W) etter avtale med utrederen.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Leddstatus ved 6 måneder, basert på sentralt vurdert hemofili tidlig artropatideteksjon med ultralyd (HEAD-US)-score med et spesifikt fokus på synovitt-poengsum hos deltakere med synovitt
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
|
|
Leddstatus ved 12 måneder, basert på sentralt vurdert hemofili tidlig artropatideteksjon med ultralyd (HEAD-US)-score med et spesifikt fokus på synovitt-poengsum hos deltakere med synovitt
Tidsramme: 12 måneder
|
12 måneder
|
|
|
Leddstatus ved 24 måneder, basert på sentralt vurdert hemofili tidlig artropatideteksjon med ultralyd (HEAD-US)-score med et spesifikt fokus på synovitt-poengsum hos deltakere med synovitt
Tidsramme: 24 måneder
|
24 måneder
|
|
|
Leddstatus ved 36 måneder, basert på sentralt vurdert hemofili tidlig artropatideteksjon med ultralyd (HEAD-US)-score med et spesifikt fokus på synovitt-poengsum hos deltakere med synovitt
Tidsramme: 36 måneder
|
36 måneder
|
|
|
Klinisk leddstatus ved 6 måneder, basert på hemofili leddhelsepoeng (HJHS v2.1) unntatt gangevaluering
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
|
|
Klinisk leddstatus ved 12 måneder, basert på hemofili leddhelsepoeng (HJHS v2.1) unntatt gangevaluering
Tidsramme: 12 måneder
|
12 måneder
|
|
|
Klinisk leddstatus ved 24 måneder, basert på hemofili leddhelsepoeng (HJHS v2.1) unntatt gangevaluering
Tidsramme: 24 måneder
|
24 måneder
|
|
|
Klinisk leddstatus ved 36 måneder, basert på hemofili leddhelsepoeng (HJHS v2.1) unntatt gangevaluering
Tidsramme: 36 måneder
|
36 måneder
|
|
|
Leddstatus ved 36 måneder, basert på sentralt gjennomgått score for International Profylaxis Study Group (IPSG) (med MR)
Tidsramme: 36 måneder
|
36 måneder
|
|
|
Antall problemledd ved 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
|
Leddproblem er definert som ledd som har kroniske leddsmerter og/eller begrenset bevegelsesområde på grunn av kompromittert leddintegritet (dvs. kronisk synovitt og/eller hemofil artropati) med eller uten vedvarende blødning.
|
6 måneder
|
|
Antall problemledd ved 12 måneder
Tidsramme: 12 måneder
|
Leddproblem er definert som ledd som har kroniske leddsmerter og/eller begrenset bevegelsesområde på grunn av kompromittert leddintegritet (dvs. kronisk synovitt og/eller hemofil artropati) med eller uten vedvarende blødning.
|
12 måneder
|
|
Antall problemledd ved 24 måneder
Tidsramme: 24 måneder
|
Leddproblem er definert som ledd som har kroniske leddsmerter og/eller begrenset bevegelsesområde på grunn av kompromittert leddintegritet (dvs. kronisk synovitt og/eller hemofil artropati) med eller uten vedvarende blødning.
|
24 måneder
|
|
Antall problemledd ved 36 måneder
Tidsramme: 36 måneder
|
Leddproblem er definert som ledd som har kroniske leddsmerter og/eller begrenset bevegelsesområde på grunn av kompromittert leddintegritet (dvs. kronisk synovitt og/eller hemofil artropati) med eller uten vedvarende blødning.
|
36 måneder
|
|
Prosentandel av ledd som er problemledd etter 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
|
|
Prosentandel av ledd som er problemledd etter 12 måneder
Tidsramme: 12 måneder
|
12 måneder
|
|
|
Prosentandel av ledd som er problemledd ved 24 måneder
Tidsramme: 24 måneder
|
24 måneder
|
|
|
Prosentandel av ledd som er problemledd ved 36 måneder
Tidsramme: 36 måneder
|
36 måneder
|
|
|
Endring fra baseline i CATCH-domenepoeng over tid, som vurdert med det omfattende vurderingsverktøyet for utfordringer ved hemofili (CATCH) spørreskjema for voksne deltakere
Tidsramme: Ved baseline (dag 1), måned 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30 og 36
|
Ved baseline (dag 1), måned 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30 og 36
|
|
|
Endring fra baseline i CATCH-domenepoeng over tid, som vurdert med CATCH-spørreskjemaet for pediatriske deltakere
Tidsramme: Ved baseline (dag 1), måned 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30 og 36
|
Ved baseline (dag 1), måned 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30 og 36
|
|
|
Endring fra baseline i gjennomsnittlig daglig tid brukt på fysiske aktiviteter etter intensitetsnivå over tid, som vurdert av deltakernes svar på International Physical Activity Questionnaire Short Format (IPAQ-SF)
Tidsramme: Ved baseline (dag 1), måned 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30 og 36
|
Ved baseline (dag 1), måned 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30 og 36
|
|
|
Daglig trinntelling over tid, målt med en bærbar aktivitetsmåler
Tidsramme: Fra baseline til slutten av behandlingsperioden (opptil 36 måneder)
|
Fra baseline til slutten av behandlingsperioden (opptil 36 måneder)
|
|
|
Daglige Metabolic Equivalents of Tasks (METs) over tid, målt med en bærbar aktivitetsmåler
Tidsramme: Fra baseline til slutten av behandlingsperioden (opptil 36 måneder)
|
Fra baseline til slutten av behandlingsperioden (opptil 36 måneder)
|
|
|
Daglig tid brukt i moderat til kraftig fysisk aktivitet (MVPA) over tid, i henhold til standard kategorisering for aktivitetsmåler
Tidsramme: Fra baseline til slutten av behandlingsperioden (opptil 36 måneder)
|
Fra baseline til slutten av behandlingsperioden (opptil 36 måneder)
|
|
|
Daglige aktive minutter med fysisk aktivitet over tid, målt med en bærbar aktivitetsmåler
Tidsramme: Fra baseline til slutten av behandlingsperioden (opptil 36 måneder)
|
Fra baseline til slutten av behandlingsperioden (opptil 36 måneder)
|
|
|
Modellbaserte årlige blødningsrater for alle blødninger, behandlede blødninger, spontane blødninger, leddblødninger, behandlede leddblødninger og målleddblødninger
Tidsramme: Fra baseline til slutten av behandlingsperioden (opptil 36 måneder)
|
Fra baseline til slutten av behandlingsperioden (opptil 36 måneder)
|
|
|
Gjennomsnittlig beregnede årlige blødningsrater for alle blødninger, behandlede blødninger, spontane blødninger, leddblødninger, behandlede leddblødninger og målleddblødninger
Tidsramme: Fra baseline til slutten av behandlingsperioden (opptil 36 måneder)
|
Fra baseline til slutten av behandlingsperioden (opptil 36 måneder)
|
|
|
Median beregnede årlige blødningsrater for alle blødninger, behandlede blødninger, spontane blødninger, leddblødninger, behandlede leddblødninger og målleddblødninger
Tidsramme: Fra baseline til slutten av behandlingsperioden (opptil 36 måneder)
|
Fra baseline til slutten av behandlingsperioden (opptil 36 måneder)
|
|
|
Antall deltakere som foretrekker Emicizumab SC-behandling, deres tidligere hemofili IV-behandling, eller ikke har noen preferanse, vurdert ved bruk av Emicizumab Preference Survey ved måned 6
Tidsramme: Ved måned 6
|
Ved måned 6
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antall deltakere med minst én bivirkning, med alvorlighetsgrad bestemt i henhold til Verdens helseorganisasjons (WHO) toksisitetsskala
Tidsramme: Fra baseline til 24 uker etter siste dose av emicizumab (opptil 3,5 år)
|
Fra baseline til 24 uker etter siste dose av emicizumab (opptil 3,5 år)
|
|
Antall deltakere med minst én tromboembolisk hendelse
Tidsramme: Fra baseline til 24 uker etter siste dose av emicizumab (opptil 3,5 år)
|
Fra baseline til 24 uker etter siste dose av emicizumab (opptil 3,5 år)
|
|
Antall deltakere med minst én hendelse av trombotisk mikroangiopati (TMA)
Tidsramme: Fra baseline til 24 uker etter siste dose av emicizumab (opptil 3,5 år)
|
Fra baseline til 24 uker etter siste dose av emicizumab (opptil 3,5 år)
|
|
Antall deltakere med minst én alvorlig overfølsomhet, anafylaksi og anafylaktoid hendelse
Tidsramme: Fra baseline til 24 uker etter siste dose av emicizumab (opptil 3,5 år)
|
Fra baseline til 24 uker etter siste dose av emicizumab (opptil 3,5 år)
|
|
Antall deltakere med minst én reaksjon på injeksjonsstedet
Tidsramme: Fra baseline til 24 uker etter siste dose av emicizumab (opptil 3,5 år)
|
Fra baseline til 24 uker etter siste dose av emicizumab (opptil 3,5 år)
|
|
Antall deltakere med anti-medikamentantistoffer (ADA) mot Emicizumab ved baseline og under studien
Tidsramme: Ved baseline, måned 6, 12, 24 og 36
|
Ved baseline, måned 6, 12, 24 og 36
|
|
Antall deltakere som utvikler anti-FVIII-hemmere i løpet av studien
Tidsramme: I månedene 6, 12, 24 og 36
|
I månedene 6, 12, 24 og 36
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
20. juni 2022
Primær fullføring (Antatt)
30. november 2027
Studiet fullført (Antatt)
30. november 2027
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
6. desember 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
20. desember 2021
Først lagt ut (Faktiske)
6. januar 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
27. juli 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
24. juli 2026
Sist bekreftet
1. juli 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- MO42623
- 2020-005092-13 (EudraCT-nummer)
- 2023-505747-40-00 (Registeridentifikator: EU CT Number)
- ISRCTN10101701 (Registeridentifikator: ISRCTN)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
IPD-planbeskrivelse
Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til individuelle pasientnivådata gjennom forespørselsplattformen (www.vivli.org). Ytterligere detaljer om Roches kriterier for kvalifiserte studier er tilgjengelig her (https://vivli.org/ourmember/roche/).
For ytterligere detaljer om Roches globale retningslinjer for deling av klinisk informasjon og hvordan du ber om tilgang til relaterte kliniske studiedokumenter, se her (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .