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エミシズマブ予防で第VIII因子阻害剤を使用していない重度または中等度の血友病Aの参加者の全体的な健康、身体活動、および関節の結果を評価するための研究 (Beyond ABR)

2024年5月13日 更新者：Hoffmann-La Roche

13 歳以上および

MO42623 試験は、第 IV 相、多施設、非盲検、3 つのコホート試験であり、13 歳以上の参加者の全体的な健康状態、身体活動、および関節転帰に対するエミシズマブ予防の影響を評価するように設計されています。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

136

段階

  • フェーズ 4

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90007
        • Orthopaedic Institute for Children
    • Florida
      • Coral Gables、Florida、アメリカ、33146
        • University of Miami
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73104
        • Oklahoma Children's Hospital ? Jimmy Everest Center
  • イギリス
      • London、イギリス、SE1 7EH
        • St Thomas Westminster
      • Manchester、イギリス、M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust (MFT)
  • イタリア
    • Campania
      • Napoli、Campania、イタリア、80131
        • AOU Federico II; Medicina Clinica Chirurgia Centro Emocoaugulopatie e Emofilia
    • Lazio
      • Roma、Lazio、イタリア、00168
        • Policlinico Univ. A. Gemelli; Polo di Scienze Oncologiche ed Ematologiche
    • Lombardia
      • Milano、Lombardia、イタリア、20122
        • IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico; Centro Emofilia e Trombosi "Angelo Bianchi e Bonomi"
    • Toscana
      • Firenze、Toscana、イタリア、50134
        • AOU Careggi; SOD Malattie Emorragiche
  • カナダ
    • Ontario
      • Hamilton、Ontario、カナダ、L9H 2B7
        • Hamilton Health Sciences Corporation
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08025
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau; Servicio de Hematologia
      • Barcelona、スペイン、08035
        • Hospital Universitario Vall de Hebron; Unidad de Hemofília
      • Madrid、スペイン、28046
        • Hospital Universitario la Paz; Servicio de Hematologia
      • Malaga、スペイン、29010
        • Hospital Regional Universitario Carlos Haya; Servicio de Hematologia
    • LA Coruña
      • La Coruna、LA Coruña、スペイン、15006
        • Complejo Hospitalario Universitario A Coruña (CHUAC); Servicio de Hematologia
  • セルビア
      • Belgrade、セルビア、11000
        • University Clinical Centre of Serbia; Clinic of Hematology
  • チュニジア
      • Sousse、チュニジア、4000
        • CHU Farhat Hached; Service d'hématologie
      • Tunis、チュニジア
        • Aziza Othmana Hospital; Haemophilia Center
  • ドイツ
      • Berlin、ドイツ、13353
        • Charité Universitätsklinikum Berlin; Klinik f. Pädiatrie - Onkologie und Hämatologie
      • Bonn、ドイツ、53127
        • Universitätsklinikum Bonn; Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin
  • ハンガリー
      • Budapest、ハンガリー、1134
        • Észak-Pesti Centrumkórház - Honvédkórház; Országos Hemofília Központ
  • ブラジル
    • SP
      • Campinas、SP、ブラジル、13083-878
        • Hospital das Clinicas - UNICAMP; Hemoterapia
      • Ribeirao Preto、SP、ブラジル、14051-140
        • Hospital das Clínicas Faculdades Médicas de Ribeirão Preto
  • モロッコ
      • Rabat、モロッコ、10090
        • Hôpital d'enfants de Rabat - Service d'hémato-oncologie pédiatrique
  • 七面鳥
      • Ankara、七面鳥、06100
        • Gazi Universitesi Tip Fakultesi; Pediatric Neurology
      • Antalya、七面鳥、07059
        • Akdeniz Uni School of Medicine; Hematology
      • Istanbul、七面鳥、34098
        • Istanbul University Cerrahpasa Medical Faculty; Hematology Department
      • Izmir、七面鳥、35100
        • Ege Uni Medical School; Hematology

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

13年～69年 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 重症先天性血友病A（内因性第VIII因子[FVIII]値）の診断
  • FVIIIインヒビターの陰性検査（すなわち、
  • FVIII阻害抗体の病歴なし（
  • -少なくとも過去24週間、出血を防ぐためのFVIIIの定期的な投与として定義される標準的なFVIII予防を受けていた参加者は、この期間中の出血の数に関係なく、登録することができます
  • -十分な血液、肝臓、および腎機能
  • 出産の可能性のある女性の場合：治療期間中およびエミシズマブの最終投与後少なくとも24週間は、禁欲（異性間性交を控える）または避妊を使用することに同意する

除外基準:

  • -重度の先天性血友病A（内因性FVIIIレベル
  • 以前にエミシズマブの予防を受けたことがある参加者
  • -スクリーニング時に関節置換術、関節手術、滑膜切除術または滑膜移植術を受ける予定の参加者
  • -関節置換術、関節手術、滑膜切除術または滑膜移植術を受けた参加者：3年未満。または、3 年以上前にまだ関節の痛みを経験している. 3年以上前に関節置換術、関節処置、滑膜切除術または滑膜移植術を受けた参加者で、関節の痛みを経験していない参加者は登録されてもよいが、処置が行われた特定の関節は研究から除外される
  • -関節の健康と構造に影響を与える可能性のある血友病A以外の状態（変形性関節症など）、または血友病A以外の状態による重度の運動障害のある参加者
  • 臨床的に関連するビタミンD欠乏症と定義された骨密度の低下が知られている参加者
  • -既存の制御されていない、または不安定な心血管疾患を患っており、標的薬を受けていない、または安定した状態にある参加者
  • -MRIの対象外の参加者
  • -スクリーニング前の48週間以内の違法薬物またはアルコール乱用の履歴
  • -血栓性微小血管症（TMA）のリスクが高い参加者
  • -以前（過去12か月以内）または現在の血栓塞栓性疾患の治療（抗血栓治療が現在進行中ではない以前のカテーテル関連血栓症を除く）または血栓塞栓症の兆候
  • 現在、出血や血栓症のリスクを高めている可能性があるその他の状態（特定の自己免疫疾患など）
  • -モノクローナル抗体療法またはエミシズマブ注射の成分に関連する臨床的に重大な過敏症の病歴
  • -エミシズマブ負荷投与段階で計画された手術
  • -投薬によって制御されていない既知のHIV感染
  • -付随する疾患、状態、スクリーニング評価または臨床検査における重大な異常、または研究の実施を妨げる可能性のある治療、または研究者の意見では、治験薬を参加者に投与する際に追加の許容できないリスクをもたらす
  • 次のいずれかの領収書：スクリーニング時の最後の薬物投与から5半減期以内に血友病性出血を治療またはリスクを軽減するための治験薬。 -過去30日以内の血友病に関連しない治験薬またはスクリーニング時の5半減期のいずれか短い方;または、現在投与中または投与予定のその他の治験薬
  • 研究プロトコルを遵守できない
  • -妊娠中または授乳中、または研究中に妊娠する予定

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：基礎科学
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：コホート 1、血友病 A および関節症のないもの：エミシズマブ
コホート 1 は、重症または中等度の血友病 A の参加者で構成され、すべての指標関節に滑膜炎および骨軟骨損傷 (超音波による血友病早期関節症検出 [HEAD-US] スコア 0) はありません。
薬：エミシズマブ
エミシズマブの投与レジメンは、体重 1 キログラムあたり 3 ミリグラム (mg/kg) を週 1 回 (QW) 皮下 (SC) で 4 週間投与し、その後、参加者は以下の維持レジメンのいずれかを選択します: 1.5 mg/kg QW、3 mg/kg を 2 週間に 1 回 (Q2W)、または 6 mg/kg を 4 週間に 1 回 (Q4W)、治験責任医師の同意を得て。
他の名前：
  • ヘムライブラ
  • RO5534262
  • RG6013
  • ACE910
実験的：コホート 2、血友病 A および滑膜炎のみ：エミシズマブ
コホート 2 は、重度または中等度の血友病 A および少なくとも 1 つの指標関節に滑膜炎 (HEAD-US 滑膜炎スコアが 1 以上) を持ち、骨軟骨損傷がない (HEAD-US 骨および軟骨スコア 0) 参加者で構成されます。
薬：エミシズマブ
エミシズマブの投与レジメンは、体重 1 キログラムあたり 3 ミリグラム (mg/kg) を週 1 回 (QW) 皮下 (SC) で 4 週間投与し、その後、参加者は以下の維持レジメンのいずれかを選択します: 1.5 mg/kg QW、3 mg/kg を 2 週間に 1 回 (Q2W)、または 6 mg/kg を 4 週間に 1 回 (Q4W)、治験責任医師の同意を得て。
他の名前：
  • ヘムライブラ
  • RO5534262
  • RG6013
  • ACE910
実験的：コホート 3、血友病 A および骨軟骨損傷のある患者: エミシズマブ
コホート 3 は、重度または中等度の血友病 A を患い、少なくとも 1 つの指標関節に骨軟骨損傷（HEAD-US の骨および軟骨スコアが 1 以上）を有し、滑膜炎スコアを有する参加者で構成されます。
薬：エミシズマブ
エミシズマブの投与レジメンは、体重 1 キログラムあたり 3 ミリグラム (mg/kg) を週 1 回 (QW) 皮下 (SC) で 4 週間投与し、その後、参加者は以下の維持レジメンのいずれかを選択します: 1.5 mg/kg QW、3 mg/kg を 2 週間に 1 回 (Q2W)、または 6 mg/kg を 4 週間に 1 回 (Q4W)、治験責任医師の同意を得て。
他の名前：
  • ヘムライブラ
  • RO5534262
  • RG6013
  • ACE910

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
滑膜炎のある参加者の滑膜炎スコアに特に焦点を当てた超音波による血友病早期関節症検出（HEAD-US）スコアに基づいて、6か月での関節の状態
時間枠：6ヵ月
6ヵ月
滑膜炎の参加者の滑膜炎スコアに特に焦点を当てた超音波による血友病早期関節症検出（HEAD-US）スコアに基づいて、12か月での関節の状態
時間枠：12ヶ月
12ヶ月
滑膜炎の参加者の滑膜炎スコアに特に焦点を当てた超音波による血友病早期関節症検出（HEAD-US）スコアに基づいて、24か月での関節の状態
時間枠：24ヶ月
24ヶ月
滑膜炎のある参加者の滑膜炎スコアに特に焦点を当てた超音波による血友病早期関節症検出（HEAD-US）スコアに基づいて、36か月での関節の状態
時間枠：36ヶ月
36ヶ月
歩行評価を除く血友病関節健康スコア (HJHS v2.1) に基づく、6 か月の臨床関節状態
時間枠：6ヵ月
6ヵ月
歩行評価を除く血友病関節健康スコア（HJHS v2.1）に基づく、12か月の臨床関節状態
時間枠：12ヶ月
12ヶ月
歩行評価を除く血友病関節健康スコア (HJHS v2.1) に基づく、24 か月の臨床関節状態
時間枠：24ヶ月
24ヶ月
歩行評価を除く血友病関節健康スコア (HJHS v2.1) に基づく 36 か月の臨床関節状態
時間枠：36ヶ月
36ヶ月
中央で審査された国際予防研究グループ (IPSG) スコアに基づく 36 か月時点での関節の状態 (MRI を使用)
時間枠：36ヶ月
36ヶ月
6ヶ月での問題のある関節の数
時間枠：6ヵ月
問題のある関節は、持続性出血の有無にかかわらず、慢性的な関節痛および/または関節の完全性の低下による可動範囲の制限 (すなわち、慢性滑膜炎および/または血友病性関節症) を有する関節として定義されます。
6ヵ月
12ヶ月での問題のある関節の数
時間枠：12ヶ月
問題のある関節は、持続性出血の有無にかかわらず、慢性的な関節痛および/または関節の完全性の低下による可動範囲の制限 (すなわち、慢性滑膜炎および/または血友病性関節症) を有する関節として定義されます。
12ヶ月
24 か月での問題のある関節の数
時間枠：24ヶ月
問題のある関節は、持続性出血の有無にかかわらず、慢性的な関節痛および/または関節の完全性の低下による可動範囲の制限 (すなわち、慢性滑膜炎および/または血友病性関節症) を有する関節として定義されます。
24ヶ月
36ヶ月での問題のある関節の数
時間枠：36ヶ月
問題のある関節は、持続性出血の有無にかかわらず、慢性的な関節痛および/または関節の完全性の低下による可動範囲の制限 (すなわち、慢性滑膜炎および/または血友病性関節症) を有する関節として定義されます。
36ヶ月
6ヶ月で問題のある関節である関節の割合
時間枠：6ヵ月
6ヵ月
12ヶ月で問題のある関節である関節の割合
時間枠：12ヶ月
12ヶ月
24か月で問題のある関節である関節の割合
時間枠：24ヶ月
24ヶ月
36ヶ月で問題のある関節である関節の割合
時間枠：36ヶ月
36ヶ月
大人の参加者のための血友病における課題の包括的な評価ツール（CATCH）アンケートで評価された、時間の経過に伴うCATCHドメインスコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン時 (1 日目)、3、6、9、12、18、24、30、および 36 か月
ベースライン時 (1 日目)、3、6、9、12、18、24、30、および 36 か月
小児科参加者に対するCATCHアンケートで評価した、CATCHドメインスコアのベースラインからの経時変化
時間枠：ベースライン時 (1 日目)、3、6、9、12、18、24、30、および 36 か月
ベースライン時 (1 日目)、3、6、9、12、18、24、30、および 36 か月
国際身体活動アンケート簡易フォーマット (IPAQ-SF) への参加者の回答によって評価された、時間の経過に伴う強度レベルごとの身体活動に費やす平均 1 日時間のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン時 (1 日目)、3、6、9、12、18、24、30、および 36 か月
ベースライン時 (1 日目)、3、6、9、12、18、24、30、および 36 か月
ウェアラブル アクティビティ トラッカーで測定した、時間の経過に伴う毎日の歩数
時間枠：ベースラインから治療期間終了まで（最長36ヶ月）
ベースラインから治療期間終了まで（最長36ヶ月）
ウェアラブル アクティビティ トラッカーで測定した、経時的な毎日のタスクの代謝当量 (MET)
時間枠：ベースラインから治療期間終了まで（最長36ヶ月）
ベースラインから治療期間終了まで（最長36ヶ月）
Activity Tracker のデフォルトの分類に従って、中程度から激しい身体活動 (MVPA) に費やされた毎日の時間
時間枠：ベースラインから治療期間終了まで（最長36ヶ月）
ベースラインから治療期間終了まで（最長36ヶ月）
ウェアラブル アクティビティ トラッカーで測定した、時間の経過に伴う身体活動の 1 日のアクティブな時間 (分)
時間枠：ベースラインから治療期間終了まで（最長36ヶ月）
ベースラインから治療期間終了まで（最長36ヶ月）
すべての出血、治療出血、自然出血、関節出血、治療関節出血、および標的関節出血のモデルベースの年間出血率
時間枠：ベースラインから治療期間終了まで（最長36ヶ月）
ベースラインから治療期間終了まで（最長36ヶ月）
すべての出血、治療された出血、自然出血、関節出血、治療された関節出血、および標的関節出血の計算された平均年間出血率
時間枠：ベースラインから治療期間終了まで（最長36ヶ月）
ベースラインから治療期間終了まで（最長36ヶ月）
すべての出血、治療された出血、自然出血、関節出血、治療された関節出血、および標的関節出血の計算された年間出血率の中央値
時間枠：ベースラインから治療期間終了まで（最長36ヶ月）
ベースラインから治療期間終了まで（最長36ヶ月）
6か月目にエミシズマブ選好調査を使用して評価された、エミシズマブSC治療、以前の血友病IV治療を好む、または好まない参加者の数
時間枠：6か月目
6か月目

二次結果の測定

結果測定
時間枠
世界保健機関（WHO）の毒性スケールに従って重大度が決定された、少なくとも1つの有害事象のある参加者の数
時間枠：ベースラインからエミシズマブの最終投与後 24 週間まで (最大 3.5 年)
ベースラインからエミシズマブの最終投与後 24 週間まで (最大 3.5 年)
少なくとも 1 つの血栓塞栓イベントを伴う参加者の数
時間枠：ベースラインからエミシズマブの最終投与後 24 週間まで (最大 3.5 年)
ベースラインからエミシズマブの最終投与後 24 週間まで (最大 3.5 年)
血栓性微小血管障害（TMA）のイベントが少なくとも 1 つある参加者の数
時間枠：ベースラインからエミシズマブの最終投与後 24 週間まで (最大 3.5 年)
ベースラインからエミシズマブの最終投与後 24 週間まで (最大 3.5 年)
少なくとも1つの重度の過敏症、アナフィラキシー、およびアナフィラキシーイベントを持つ参加者の数
時間枠：ベースラインからエミシズマブの最終投与後 24 週間まで (最大 3.5 年)
ベースラインからエミシズマブの最終投与後 24 週間まで (最大 3.5 年)
少なくとも 1 つの注射部位反応を伴う参加者の数
時間枠：ベースラインからエミシズマブの最終投与後 24 週間まで (最大 3.5 年)
ベースラインからエミシズマブの最終投与後 24 週間まで (最大 3.5 年)
ベースライン時および研究中のエミシズマブに対する抗薬物抗体（ADA）を有する参加者の数
時間枠：ベースライン時、6、12、24、および 36 か月
ベースライン時、6、12、24、および 36 か月
研究中に抗FVIII阻害剤を発症した参加者の数
時間枠：6、12、24、および 36 か月目
6、12、24、および 36 か月目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Hoffmann-La Roche

捜査官

  • スタディディレクター：Clinical Trials、Hoffmann-La Roche

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年6月20日

一次修了 (推定)

2026年12月28日

研究の完了 (推定)

2026年12月28日

試験登録日

最初に提出

2021年12月6日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年12月20日

最初の投稿 (実際)

2022年1月6日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年5月14日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年5月13日

最終確認日

2024年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • MO42623
  • 2020-005092-13 (EudraCT番号)
  • 2023-505747-40-00 (レジストリ識別子：EU CT Number)
  • ISRCTN10101701 (レジストリ識別子：ISRCTN)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

IPD プランの説明

資格のある研究者は、リクエスト プラットフォーム (www.vivli.org) を通じて、個々の患者レベルのデータへのアクセスをリクエストできます。 適格な研究に関するロシュの基準の詳細については、こちら (https://vivli.org/ourmember/roche/) をご覧ください。

臨床情報の共有に関するロシュのグローバル ポリシーおよび関連する臨床研究文書へのアクセスを要求する方法の詳細については、こちら (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm) を参照してください。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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