에미시주맙 예방에 대한 인자 VIII 억제제가 없는 중증 또는 중등도 혈우병 A 참가자의 전반적인 건강, 신체 활동 및 공동 결과를 평가하기 위한 연구 (Beyond ABR)
2024년 5월 13일 업데이트: Hoffmann-La Roche
13세 이상 및
연구 MO42623은 에미시주맙 예방이 13세 이상 및 13세 이상 및
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
136
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Berlin, 독일, 13353
- Charité Universitätsklinikum Berlin; Klinik f. Pädiatrie - Onkologie und Hämatologie
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Bonn, 독일, 53127
- Universitätsklinikum Bonn; Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin
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Rabat, 모로코, 10090
- Hôpital d'enfants de Rabat - Service d'hémato-oncologie pédiatrique
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90007
- Orthopaedic Institute for Children
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Florida
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Coral Gables, Florida, 미국, 33146
- University of Miami
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73104
- Oklahoma Children's Hospital ? Jimmy Everest Center
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SP
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Campinas, SP, 브라질, 13083-878
- Hospital das Clinicas - UNICAMP; Hemoterapia
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Ribeirao Preto, SP, 브라질, 14051-140
- Hospital das Clínicas Faculdades Médicas de Ribeirão Preto
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Belgrade, 세르비아, 11000
- University Clinical Centre of Serbia; Clinic of Hematology
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Barcelona, 스페인, 08025
- Hospital de la Santa Creu i Sant Pau; Servicio de Hematologia
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Barcelona, 스페인, 08035
- Hospital Universitario Vall de Hebron; Unidad de Hemofília
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Madrid, 스페인, 28046
- Hospital Universitario la Paz; Servicio de Hematologia
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Malaga, 스페인, 29010
- Hospital Regional Universitario Carlos Haya; Servicio de Hematologia
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LA Coruña
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La Coruna, LA Coruña, 스페인, 15006
- Complejo Hospitalario Universitario A Coruña (CHUAC); Servicio de Hematologia
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London, 영국, SE1 7EH
- St Thomas Westminster
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Manchester, 영국, M13 9WL
- Manchester University NHS Foundation Trust (MFT)
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Campania
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Napoli, Campania, 이탈리아, 80131
- AOU Federico II; Medicina Clinica Chirurgia Centro Emocoaugulopatie e Emofilia
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Lazio
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Roma, Lazio, 이탈리아, 00168
- Policlinico Univ. A. Gemelli; Polo di Scienze Oncologiche ed Ematologiche
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Lombardia
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Milano, Lombardia, 이탈리아, 20122
- IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico; Centro Emofilia e Trombosi "Angelo Bianchi e Bonomi"
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Toscana
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Firenze, Toscana, 이탈리아, 50134
- AOU Careggi; SOD Malattie Emorragiche
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Ankara, 칠면조, 06100
- Gazi Universitesi Tip Fakultesi; Pediatric Neurology
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Antalya, 칠면조, 07059
- Akdeniz Uni School of Medicine; Hematology
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Istanbul, 칠면조, 34098
- Istanbul University Cerrahpasa Medical Faculty; Hematology Department
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Izmir, 칠면조, 35100
- Ege Uni Medical School; Hematology
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Ontario
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Hamilton, Ontario, 캐나다, L9H 2B7
- Hamilton Health Sciences Corporation
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Sousse, 튀니지, 4000
- CHU Farhat Hached; Service d'hématologie
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Tunis, 튀니지
- Aziza Othmana Hospital; Haemophilia Center
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Budapest, 헝가리, 1134
- Észak-Pesti Centrumkórház - Honvédkórház; Országos Hemofília Központ
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
13년 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 중증 선천성 혈우병 A(내인성 인자 VIII[FVIII] 수준)의 진단
- FVIII 억제제(즉,
- FVIII 억제 항체의 병력 없음(
- 최소 지난 24주 동안 출혈을 예방하기 위해 FVIII를 정기적으로 투여하는 것으로 정의되는 표준 FVIII 예방 요법을 받은 참가자는 이 기간 동안의 출혈 횟수에 관계없이 등록할 수 있습니다.
- 적절한 혈액, 간 및 신장 기능
- 가임기 여성의 경우: 치료 기간 동안 및 최종 에미시주맙 투여 후 최소 24주 동안 금욕(이성간 성관계 자제) 또는 피임 사용에 동의
제외 기준:
- 중증 선천성 혈우병 A(내인성 FVIII 수준) 이외의 유전성 또는 후천성 출혈 장애
- 이전에 에미시주맙 예방요법을 받은 참가자
- 스크리닝 시 관절 교체, 관절 시술, 윤활막 절제술 또는 윤활막 이식술을 계획 중인 참여자
- 관절 교체, 관절 시술, 윤활막 절제술 또는 윤활막 삽입술을 받은 참여자: 3년 미만; 또는, 3년 이상 전에 관절에 여전히 통증이 있습니다. 3년 이상 전에 관절 치환술, 관절 수술, 윤활막 절제술 또는 활액막 이식술을 받은 참가자 중 관절에 통증이 없는 참가자의 경우 참가자가 등록될 수 있지만 절차가 수행된 특정 관절은 연구에서 제외됩니다.
- 관절 건강 및 구조에 영향을 미칠 수 있는 혈우병 A 이외의 상태(예: 골관절염)가 있거나 혈우병 A 이외의 상태로 인해 이동성이 심각하게 손상된 참여자
- 임상적으로 관련된 비타민 D 결핍으로 정의된 감소된 골밀도를 가진 참가자
- 기존에 조절되지 않거나 불안정한 심혈관 질환이 있거나 표적 약물을 투여받지 않거나 안정적인 상태에 있는 참여자
- MRI 대상이 아닌 참가자
- 스크리닝 전 48주 이내에 불법 약물 또는 알코올 남용 이력
- 혈전성 미세혈관병증(TMA) 위험이 높은 참여자
- 이전(지난 12개월 이내) 또는 혈전색전증에 대한 현재 치료(항혈전 치료가 현재 진행되지 않는 이전의 카테터 관련 혈전증 제외) 또는 혈전색전증의 징후
- 현재 출혈 또는 혈전증의 위험을 증가시킬 수 있는 기타 상태(예: 특정 자가면역 질환)
- 단클론 항체 요법 또는 에미시주맙 주사 성분과 관련된 임상적으로 유의미한 과민증의 병력
- Emicizumab 부하 용량 단계 동안 계획된 수술
- 약물로 조절되지 않는 알려진 HIV 감염
- 수반되는 질병, 상태, 스크리닝 평가 또는 실험실 검사에서의 유의미한 이상 또는 연구 수행을 방해할 수 있는 치료, 또는 연구자의 의견으로는 참가자에게 연구 약물을 투여하는 데 허용할 수 없는 추가 위험을 제기하는 치료
- 다음 중 하나의 수령: 스크리닝 시 마지막 약물 투여의 5 반감기 이내에 혈우병성 출혈의 위험을 치료하거나 감소시키기 위한 시험용 약물; 지난 30일 이내의 비혈우병 관련 연구 약물 또는 스크리닝 시 반감기 5개 중 더 짧은 기간 또는, 현재 투여 중이거나 투여 예정인 기타 시험용 약물
- 연구 프로토콜을 준수할 수 없음
- 임신 또는 모유 수유 중이거나 연구 기간 동안 임신할 의사가 있는 자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 기초 과학
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 코호트 1, 혈우병 A 및 관절병증 없음: 에미시주맙
코호트 1은 중증 또는 중등도 혈우병 A를 갖고 활액막염이 없고 골연골 손상이 없는 참가자로 구성됩니다(초음파 [HEAD-US] 점수를 사용한 혈우병 조기 관절병증 감지 0).
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에미시주맙 투약 요법은 4주 동안 주 1회(QW) 체중 1kg당 3밀리그램(mg/kg) 피하(SC)이며, 참가자는 다음 유지 요법 중 하나를 선호합니다: 1.5 mg/kg QW, 3 mg/kg 2주마다 1회(Q2W), 또는 6 mg/kg 4주마다 1회(Q4W) 연구자와 동의합니다.
다른 이름들:
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실험적: 코호트 2, 혈우병 A 및 윤활막염 단독: 에미시주맙
코호트 2는 중증 또는 중등도 혈우병 A가 있고 적어도 하나의 지표 관절에 윤활막염(HEAD-US 활막염 점수 ≥1)이 있고 골연골 손상이 없는 참가자(HEAD-US 뼈 및 연골 점수 0)로 구성됩니다.
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에미시주맙 투약 요법은 4주 동안 주 1회(QW) 체중 1kg당 3밀리그램(mg/kg) 피하(SC)이며, 참가자는 다음 유지 요법 중 하나를 선호합니다: 1.5 mg/kg QW, 3 mg/kg 2주마다 1회(Q2W), 또는 6 mg/kg 4주마다 1회(Q4W) 연구자와 동의합니다.
다른 이름들:
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실험적: 코호트 3, 혈우병 A 및 골연골 손상: 에미시주맙
코호트 3은 중증 또는 중등도 혈우병 A가 있고 적어도 하나의 지표 관절에서 골연골 손상(HEAD-US 뼈 및 연골 점수 ≥1)이 있고 활막염 점수가 있는 참가자로 구성됩니다.
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에미시주맙 투약 요법은 4주 동안 주 1회(QW) 체중 1kg당 3밀리그램(mg/kg) 피하(SC)이며, 참가자는 다음 유지 요법 중 하나를 선호합니다: 1.5 mg/kg QW, 3 mg/kg 2주마다 1회(Q2W), 또는 6 mg/kg 4주마다 1회(Q4W) 연구자와 동의합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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중앙에서 검토한 초음파(HEAD-US) 점수를 사용한 혈우병 조기 관절병증 감지와 활막염 참가자의 활막염 점수에 중점을 둔 6개월 시점의 관절 상태
기간: 6 개월
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6 개월
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활막염 참가자의 활막염 점수에 특별히 초점을 맞춘 초음파(HEAD-US) 점수를 통한 중앙 검토 혈우병 조기 관절병증 검출에 기반한 12개월 시점의 관절 상태
기간: 12 개월
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12 개월
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활막염 참가자의 활막염 점수에 특별히 초점을 맞춘 초음파(HEAD-US) 점수를 통한 중앙 검토 혈우병 조기 관절병증 검출에 기반한 24개월 시점의 관절 상태
기간: 24개월
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24개월
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36개월 시점의 관절 상태, 중앙에서 검토한 초음파(HEAD-US) 점수를 통한 혈우병 조기 관절병증 감지와 활막염 참가자의 활막염 점수에 중점을 둔 점수 기반
기간: 36개월
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36개월
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보행 평가를 제외한 혈우병 관절 건강 점수(HJHS v2.1)를 기반으로 한 6개월 시점의 임상적 관절 상태
기간: 6 개월
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6 개월
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보행 평가를 제외한 혈우병 관절 건강 점수(HJHS v2.1)에 기반한 12개월 시점의 임상적 관절 상태
기간: 12 개월
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12 개월
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보행 평가를 제외한 혈우병 관절 건강 점수(HJHS v2.1)에 기초한 24개월 시점의 임상적 관절 상태
기간: 24개월
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24개월
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보행 평가를 제외한 혈우병 관절 건강 점수(HJHS v2.1)에 기반한 36개월 임상 관절 상태
기간: 36개월
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36개월
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중앙에서 검토한 IPSG(International Prophylaxis Study Group) 점수(MRI 포함)에 기반한 36개월 시점의 관절 상태
기간: 36개월
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36개월
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6개월 시점의 문제 관절 수
기간: 6 개월
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문제가 있는 관절은 지속적인 출혈을 동반하거나 동반하지 않는 손상된 관절 무결성(즉, 만성 윤활막염 및/또는 혈우병성 관절병증)으로 인해 만성 관절 통증 및/또는 운동 범위 제한이 있는 관절로 정의됩니다.
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6 개월
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12개월 시점의 문제 관절 수
기간: 12 개월
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문제가 있는 관절은 지속적인 출혈을 동반하거나 동반하지 않는 손상된 관절 무결성(즉, 만성 윤활막염 및/또는 혈우병성 관절병증)으로 인해 만성 관절 통증 및/또는 운동 범위 제한이 있는 관절로 정의됩니다.
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12 개월
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24개월 시점의 문제 관절 수
기간: 24개월
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문제가 있는 관절은 지속적인 출혈을 동반하거나 동반하지 않는 손상된 관절 무결성(즉, 만성 윤활막염 및/또는 혈우병성 관절병증)으로 인해 만성 관절 통증 및/또는 운동 범위 제한이 있는 관절로 정의됩니다.
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24개월
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36개월 시점의 문제 관절 수
기간: 36개월
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문제가 있는 관절은 지속적인 출혈을 동반하거나 동반하지 않는 손상된 관절 무결성(즉, 만성 윤활막염 및/또는 혈우병성 관절병증)으로 인해 만성 관절 통증 및/또는 운동 범위 제한이 있는 관절로 정의됩니다.
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36개월
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6개월에 문제가 있는 관절의 비율
기간: 6 개월
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6 개월
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12개월에 문제가 있는 관절의 비율
기간: 12 개월
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12 개월
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24개월에 문제가 있는 관절의 비율
기간: 24개월
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24개월
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36개월에 문제가 있는 관절의 비율
기간: 36개월
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36개월
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성인 참가자를 위한 혈우병 문제 종합 평가 도구(CATCH) 설문지로 평가한 시간 경과에 따른 CATCH 도메인 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선(1일차), 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36개월
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기준선(1일차), 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36개월
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소아 참가자를 위한 CATCH 설문지로 평가한 시간 경과에 따른 CATCH 도메인 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선(1일차), 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36개월
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기준선(1일차), 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36개월
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IPAQ-SF(International Physical Activity Questionnaire Short Format)에 대한 참가자 응답으로 평가한 시간 경과에 따른 강도 수준별 신체 활동에 소요된 평균 일일 시간의 기준선에서 변경
기간: 기준선(1일차), 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36개월
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기준선(1일차), 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36개월
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웨어러블 활동 추적기로 측정한 시간 경과에 따른 일일 걸음 수
기간: 기준선부터 치료 종료까지(최대 36개월)
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기준선부터 치료 종료까지(최대 36개월)
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웨어러블 활동 추적기로 측정한 시간 경과에 따른 일일 대사 등가물(MET)
기간: 기준선부터 치료 종료까지(최대 36개월)
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기준선부터 치료 종료까지(최대 36개월)
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Activity Tracker 기본 분류에 따라 시간 경과에 따라 중간에서 격렬한 신체 활동(MVPA)에 소비한 일일 시간
기간: 기준선부터 치료 종료까지(최대 36개월)
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기준선부터 치료 종료까지(최대 36개월)
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웨어러블 활동 추적기로 측정한 시간 경과에 따른 일일 신체 활동 활동 시간(분)
기간: 기준선부터 치료 종료까지(최대 36개월)
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기준선부터 치료 종료까지(최대 36개월)
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모든 출혈, 치료된 출혈, 자연 출혈, 관절 출혈, 치료된 관절 출혈 및 대상 관절 출혈에 대한 모델 기반 연간 출혈률
기간: 기준선부터 치료 종료까지(최대 36개월)
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기준선부터 치료 종료까지(최대 36개월)
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모든 출혈, 치료된 출혈, 자연 출혈, 관절 출혈, 치료된 관절 출혈 및 대상 관절 출혈에 대한 평균 계산된 연간 출혈률
기간: 기준선부터 치료 종료까지(최대 36개월)
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기준선부터 치료 종료까지(최대 36개월)
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모든 출혈, 치료된 출혈, 자연 출혈, 관절 출혈, 치료된 관절 출혈 및 표적 관절 출혈에 대해 계산된 연간 출혈률 중앙값
기간: 기준선부터 치료 종료까지(최대 36개월)
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기준선부터 치료 종료까지(최대 36개월)
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6개월째에 Emicizumab 선호도 조사를 통해 평가한 대로 Emicizumab SC 치료, 이전 혈우병 IV 치료를 선호하거나 선호하지 않는 참가자 수
기간: 6개월째
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6개월째
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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세계보건기구(WHO) 독성 척도에 따라 심각도가 결정된 최소 하나의 부작용이 있는 참가자 수
기간: 베이스라인부터 에미시주맙 최종 투여 후 24주까지(최대 3.5년)
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베이스라인부터 에미시주맙 최종 투여 후 24주까지(최대 3.5년)
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최소 하나의 혈전 색전증 이벤트가 있는 참가자 수
기간: 베이스라인부터 에미시주맙 최종 투여 후 24주까지(최대 3.5년)
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베이스라인부터 에미시주맙 최종 투여 후 24주까지(최대 3.5년)
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최소 하나의 혈전성 미세혈관병증(TMA) 사건이 있는 참가자 수
기간: 베이스라인부터 에미시주맙 최종 투여 후 24주까지(최대 3.5년)
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베이스라인부터 에미시주맙 최종 투여 후 24주까지(최대 3.5년)
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하나 이상의 중증 과민증, 아나필락시스 및 아나필락시스양 사건이 있는 참가자 수
기간: 베이스라인부터 에미시주맙 최종 투여 후 24주까지(최대 3.5년)
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베이스라인부터 에미시주맙 최종 투여 후 24주까지(최대 3.5년)
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최소 하나의 주사 부위 반응이 있는 참가자 수
기간: 베이스라인부터 에미시주맙 최종 투여 후 24주까지(최대 3.5년)
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베이스라인부터 에미시주맙 최종 투여 후 24주까지(최대 3.5년)
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기준선 및 연구 기간 동안 Emicizumab에 대한 항약물 항체(ADA)를 보유한 참가자 수
기간: 기준선에서 6, 12, 24, 36개월
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기준선에서 6, 12, 24, 36개월
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연구 기간 동안 항-FVIII 억제제를 개발한 참가자 수
기간: 6, 12, 24, 36개월에
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6, 12, 24, 36개월에
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 6월 20일
기본 완료 (추정된)
2026년 12월 28일
연구 완료 (추정된)
2026년 12월 28일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 12월 6일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 12월 20일
처음 게시됨 (실제)
2022년 1월 6일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 5월 14일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 5월 13일
마지막으로 확인됨
2024년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- MO42623
- 2020-005092-13 (EudraCT 번호)
- 2023-505747-40-00 (레지스트리 식별자: EU CT Number)
- ISRCTN10101701 (레지스트리 식별자: ISRCTN)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
IPD 계획 설명
자격을 갖춘 연구원은 요청 플랫폼(www.vivli.org)을 통해 개별 환자 수준 데이터에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다. 적격 연구에 대한 Roche의 기준에 대한 자세한 내용은 여기(https://vivli.org/ourmember/roche/)에서 확인할 수 있습니다.
임상 정보 공유에 관한 Roche의 글로벌 정책 및 관련 임상 연구 문서에 대한 액세스 요청 방법에 대한 자세한 내용은 여기(https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm)를 참조하십시오.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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중증 혈우병 A에 대한 임상 시험
-
King Saud University완전한
-
Medical University of Vienna완전한
-
Cheikh Anta Diop University, SenegalInternational Atomic Energy Agency아직 모집하지 않음
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.완전한
-
Arab American University (Palestine)완전한
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Institute of Nutrition of Central America and PanamaBill and Melinda Gates Foundation; Newcastle University; International Atomic Energy Agency완전한
-
University of California, DavisHelen Keller International완전한
에미시주맙에 대한 임상 시험
-
Kathelijn FischerRadboud University Medical Center; University Medical Center Groningen; Maastricht University... 그리고 다른 협력자들모병