Исследование по оценке общего состояния здоровья, физической активности и результатов лечения суставов у участников с тяжелой или умеренной формой гемофилии А без ингибиторов фактора VIII на фоне профилактики эмицизумабом (Beyond ABR)
24 июля 2026 г. обновлено: Hoffmann-La Roche
Многоцентровое открытое исследование фазы IV для оценки общего состояния здоровья, физической активности и результатов лечения суставов у участников в возрасте ≥13 лет и старше.
Исследование MO42623 — это многоцентровое открытое исследование фазы IV, состоящее из трех когорт, предназначенное для оценки влияния профилактики эмицизумабом на общее состояние здоровья, физическую активность и результаты лечения суставов у участников в возрасте ≥13 лет и старше.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
136
Фаза
- Фаза 4
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
São Paulo
-
Campinas, São Paulo, Бразилия, 13083-878
- Hospital das Clinicas - UNICAMP
-
Ribeirão Preto, São Paulo, Бразилия, 14051-140
- Hospital das Clínicas Faculdades Médicas de Ribeirão Preto
-
-
-
-
-
Budapest, Венгрия, 1134
- Észak-Pesti Centrumkórház - Honvédkórház
-
-
-
-
-
Berlin, Германия, 13353
- Charité Universitätsklinikum Berlin
-
Bonn, Германия, 53127
- Universitatsklinikum Bonn
-
-
-
-
-
A Coruña, Испания, 15006
- Complejo Hospitalario Universitario A Coruña (CHUAC)
-
Barcelona, Испания, 08025
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
-
Barcelona, Испания, 08035
- Hospital Universitario Vall de Hebron
-
Madrid, Испания, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Málaga, Испания, 29010
- Hospital Regional Universitario Carlos Haya
-
-
-
-
Campania
-
Naples, Campania, Италия, 80131
- AOU Federico II
-
-
Lazio
-
Rome, Lazio, Италия, 00168
- Policlinico Univ. A. Gemelli
-
-
Lombardy
-
Milan, Lombardy, Италия, 20122
- IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
-
Tuscany
-
Florence, Tuscany, Италия, 50134
- Aou Careggi
-
-
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Канада, L9H 2B7
- Hamilton Health Sciences Corporation
-
-
-
-
-
Rabat, Марокко, 10090
- Hôpital d'enfants de Rabat - Service d'hémato-oncologie pédiatrique
-
-
-
-
-
Belgrade, Сербия, 11000
- University Clinical Centre of Serbia
-
-
-
-
-
London, Соединенное Королевство, SE1 7EH
- St Thomas Westminster
-
Manchester, Соединенное Королевство, M13 9WL
- Manchester University NHS Foundation Trust (MFT)
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90007
- Orthopaedic Institute for Children
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
- University of Miami Medical Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73104
- Oklahoma Children's Hospital ? Jimmy Everest Center
-
-
-
-
-
Sousse, Тунис, 4000
- CHU Farhat Hached
-
Tunis, Тунис
- Aziza Othmana Hospital
-
-
-
-
-
Ankara, Турция (Туркие), 06500
- Gazi Universitesi Tip Fakultesi
-
Antalya, Турция (Туркие), 07059
- Akdeniz Uni School of Medicine
-
Istanbul, Турция (Туркие), 34098
- Istanbul University Cerrahpasa Medical Faculty
-
Izmir, Турция (Туркие), 35100
- Ege Uni Medical School
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 13 лет до 69 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Диагностика тяжелой врожденной гемофилии А (уровень внутреннего фактора VIII [FVIII]
- Отрицательный тест на ингибитор FVIII (т.е.
- Отсутствие в анамнезе антител, ингибирующих FVIII (
- Участники, которые получали стандартную профилактику фактора VIII, определяемую как регулярное введение фактора VIII для предотвращения кровотечения, по крайней мере, в течение последних 24 недель, могут быть включены независимо от количества кровотечений в течение этого периода.
- Адекватная гематологическая, печеночная и почечная функция
- Для женщин детородного возраста: согласие оставаться воздержанными (воздерживаться от гетеросексуальных контактов) или использовать контрацепцию в период лечения и в течение не менее 24 недель после последней дозы эмицизумаба.
Критерий исключения:
- Наследственное или приобретенное нарушение свертываемости крови, кроме тяжелой врожденной гемофилии А (внутренний уровень фактора VIII).
- Участники, ранее получавшие профилактику эмицизумабом
- Участники, которые планируют замену сустава, операцию на суставе, синовэктомию или синовиортез при скрининге
- Участники, перенесшие замену сустава, операцию на суставе, синовэктомию или синовиортез: менее 3 лет назад; ИЛИ, более 3 лет назад и до сих пор испытывает боль в суставе. Для участников, перенесших замену сустава, операцию на суставе, синовэктомию или синовиортез более 3 лет назад, которые не испытывают боли в суставе, участник может быть включен в исследование, но конкретный сустав, в котором была проведена процедура, будет исключен из исследования.
- Участники с состояниями, отличными от гемофилии А, которые могут повлиять на здоровье и структуру суставов (например, остеоартрит) или с серьезным нарушением подвижности из-за состояний, отличных от гемофилии А.
- Участники с известной сниженной минеральной плотностью костей, определяемой как клинически значимый дефицит витамина D.
- Участники с ранее существовавшим неконтролируемым или нестабильным сердечно-сосудистым заболеванием, не получающие целевые лекарства или находящиеся в стабильном состоянии
- Участники, не имеющие права на МРТ
- История злоупотребления запрещенными наркотиками или алкоголем в течение 48 недель до скрининга
- Участники с высоким риском тромботической микроангиопатии (ТМА)
- Предшествующее (в течение последних 12 месяцев) или текущее лечение тромбоэмболического заболевания (за исключением предшествующего катетер-ассоциированного тромбоза, по поводу которого антитромботическое лечение в настоящее время не проводится) или признаки тромбоэмболического заболевания
- Другие состояния (например, некоторые аутоиммунные заболевания), которые в настоящее время могут повышать риск кровотечения или тромбоза.
- История клинически значимой гиперчувствительности, связанной с терапией моноклональными антителами или компонентами инъекции эмицизумаба.
- Запланированное хирургическое вмешательство на этапе введения нагрузочной дозы эмицизумаба
- Известная ВИЧ-инфекция, не контролируемая лекарствами
- Сопутствующее заболевание, состояние, значительное отклонение от нормы при скрининговом обследовании или лабораторных тестах или лечение, которое может помешать проведению исследования или, по мнению исследователя, представляет дополнительный неприемлемый риск при введении исследуемого препарата участнику.
- Получение любого из следующего: исследуемый препарат для лечения или снижения риска гемофильных кровотечений в течение 5 периодов полувыведения с момента последнего приема препарата при скрининге; Исследуемый препарат, не связанный с гемофилией, в течение последних 30 дней или 5 периодов полувыведения на момент скрининга, в зависимости от того, что короче; или Любое другое исследуемое лекарственное средство, которое в настоящее время вводится или планируется вводить
- Неспособность соблюдать протокол исследования
- Беременность или кормление грудью, или намерение забеременеть во время исследования
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Фундаментальная наука
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Когорта 1, гемофилия А и без артропатии: эмицизумаб
Когорта 1 включает участников с тяжелой или умеренной формой гемофилии А, без синовита и костно-хрящевого повреждения (оценка 0 по оценке ранней артропатии гемофилии с помощью ультразвука [HEAD-US]) во всех указательных суставах.
|
Режим дозирования эмицизумаба будет составлять 3 миллиграмма на килограмм массы тела (мг/кг) подкожно (п/к) один раз в неделю (каждую неделю) в течение 4 недель с последующим предпочтением участника одной из следующих поддерживающих схем: 1,5 мг/кг каждую неделю, 3 мг/кг один раз каждые 2 недели (Q2W) или 6 мг/кг один раз каждые 4 недели (Q4W) по согласованию с исследователем.
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Когорта 2, только гемофилия А и с синовитом: эмицизумаб
Когорта 2 включает участников с тяжелой или умеренной гемофилией А и с синовитом (оценка синовита по шкале HEAD-US ≥1) по крайней мере в одном указательном суставе и без костно-хрящевого повреждения (оценка костей и хрящей по шкале HEAD-US 0).
|
Режим дозирования эмицизумаба будет составлять 3 миллиграмма на килограмм массы тела (мг/кг) подкожно (п/к) один раз в неделю (каждую неделю) в течение 4 недель с последующим предпочтением участника одной из следующих поддерживающих схем: 1,5 мг/кг каждую неделю, 3 мг/кг один раз каждые 2 недели (Q2W) или 6 мг/кг один раз каждые 4 недели (Q4W) по согласованию с исследователем.
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Когорта 3, гемофилия А и остеохондральное повреждение: эмицизумаб
Когорта 3 включает участников с тяжелой или умеренной гемофилией А и остеохондральным поражением (оценка костей и хрящей по шкале HEAD-US ≥1) по крайней мере в одном указательном суставе и с любой оценкой синовита.
|
Режим дозирования эмицизумаба будет составлять 3 миллиграмма на килограмм массы тела (мг/кг) подкожно (п/к) один раз в неделю (каждую неделю) в течение 4 недель с последующим предпочтением участника одной из следующих поддерживающих схем: 1,5 мг/кг каждую неделю, 3 мг/кг один раз каждые 2 недели (Q2W) или 6 мг/кг один раз каждые 4 недели (Q4W) по согласованию с исследователем.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Состояние суставов через 6 месяцев, на основе централизованно проанализированного раннего выявления гемофилии с помощью ультразвукового исследования (HEAD-US) с особым акцентом на оценку синовита у участников с синовитом
Временное ограничение: 6 месяцев
|
6 месяцев
|
|
|
Состояние суставов через 12 месяцев на основе централизованно проанализированных показателей раннего выявления гемофилии с помощью ультразвука (HEAD-US) с особым акцентом на баллах синовита у участников с синовитом
Временное ограничение: 12 месяцев
|
12 месяцев
|
|
|
Состояние суставов через 24 месяца, на основе централизованно проанализированных показателей раннего выявления гемофилии при артропатии с помощью ультразвукового исследования (HEAD-US) с особым акцентом на оценку синовита у участников с синовитом
Временное ограничение: 24 месяца
|
24 месяца
|
|
|
Состояние суставов через 36 месяцев на основе централизованно проанализированных показателей раннего выявления гемофилии при артропатии с помощью ультразвукового исследования (HEAD-US) с особым акцентом на оценку синовита у участников с синовитом
Временное ограничение: 36 месяцев
|
36 месяцев
|
|
|
Клиническое состояние суставов через 6 месяцев, на основании шкалы здоровья суставов при гемофилии (HJHS v2.1), исключая оценку походки
Временное ограничение: 6 месяцев
|
6 месяцев
|
|
|
Клинический статус суставов через 12 месяцев, на основании шкалы здоровья суставов при гемофилии (HJHS v2.1), исключая оценку походки
Временное ограничение: 12 месяцев
|
12 месяцев
|
|
|
Клинический статус суставов через 24 месяца, на основании шкалы здоровья суставов при гемофилии (HJHS v2.1), исключая оценку походки
Временное ограничение: 24 месяца
|
24 месяца
|
|
|
Клиническое состояние суставов через 36 месяцев, на основании шкалы здоровья суставов при гемофилии (HJHS v2.1), исключая оценку походки
Временное ограничение: 36 месяцев
|
36 месяцев
|
|
|
Совместный статус через 36 месяцев, на основе централизованно просматриваемой международной исследовательской группы по профилактике (IPSG) (с МРТ)
Временное ограничение: 36 месяцев
|
36 месяцев
|
|
|
Количество проблемных суставов в 6 месяцев
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Проблемные суставы определяются как суставы с хронической болью в суставах и/или ограниченным диапазоном движений из-за нарушения целостности сустава (например, хронический синовит и/или гемофильная артропатия) с постоянным кровотечением или без него.
|
6 месяцев
|
|
Количество проблемных суставов в 12 месяцев
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Проблемные суставы определяются как суставы с хронической болью в суставах и/или ограниченным диапазоном движений из-за нарушения целостности сустава (например, хронический синовит и/или гемофильная артропатия) с постоянным кровотечением или без него.
|
12 месяцев
|
|
Количество проблемных суставов в 24 месяца
Временное ограничение: 24 месяца
|
Проблемные суставы определяются как суставы с хронической болью в суставах и/или ограниченным диапазоном движений из-за нарушения целостности сустава (например, хронический синовит и/или гемофильная артропатия) с постоянным кровотечением или без него.
|
24 месяца
|
|
Количество проблемных суставов в 36 месяцев
Временное ограничение: 36 месяцев
|
Проблемные суставы определяются как суставы с хронической болью в суставах и/или ограниченным диапазоном движений из-за нарушения целостности сустава (например, хронический синовит и/или гемофильная артропатия) с постоянным кровотечением или без него.
|
36 месяцев
|
|
Процент проблемных суставов через 6 месяцев
Временное ограничение: 6 месяцев
|
6 месяцев
|
|
|
Процент проблемных суставов в возрасте 12 месяцев
Временное ограничение: 12 месяцев
|
12 месяцев
|
|
|
Процент проблемных суставов через 24 месяца
Временное ограничение: 24 месяца
|
24 месяца
|
|
|
Процент проблемных суставов в возрасте 36 месяцев
Временное ограничение: 36 месяцев
|
36 месяцев
|
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателей домена CATCH с течением времени, согласно оценке с помощью вопросника Комплексного инструмента оценки проблем гемофилии (CATCH) для взрослых участников
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1), месяцы 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30 и 36
|
Исходный уровень (день 1), месяцы 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30 и 36
|
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателей домена CATCH с течением времени, согласно оценке с помощью опросника CATCH для участников-педиатров
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1), месяцы 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30 и 36
|
Исходный уровень (день 1), месяцы 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30 и 36
|
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем среднего ежедневного времени, затрачиваемого на физическую активность, по уровню интенсивности с течением времени, по оценке ответов участников на краткий формат Международного вопросника физической активности (IPAQ-SF)
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1), месяцы 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30 и 36
|
Исходный уровень (день 1), месяцы 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30 и 36
|
|
|
Ежедневный подсчет шагов с течением времени, измеренный с помощью носимого трекера активности
Временное ограничение: От исходного уровня до конца периода лечения (до 36 месяцев)
|
От исходного уровня до конца периода лечения (до 36 месяцев)
|
|
|
Ежедневные метаболические эквиваленты задач (MET) с течением времени, измеренные с помощью носимого трекера активности
Временное ограничение: От исходного уровня до конца периода лечения (до 36 месяцев)
|
От исходного уровня до конца периода лечения (до 36 месяцев)
|
|
|
Ежедневное время, затрачиваемое на физическую активность от умеренной до высокой (MVPA) с течением времени, в соответствии с классификацией по умолчанию для отслеживания активности.
Временное ограничение: От исходного уровня до конца периода лечения (до 36 месяцев)
|
От исходного уровня до конца периода лечения (до 36 месяцев)
|
|
|
Ежедневные активные минуты физической активности с течением времени, измеренные с помощью носимого трекера активности
Временное ограничение: От исходного уровня до конца периода лечения (до 36 месяцев)
|
От исходного уровня до конца периода лечения (до 36 месяцев)
|
|
|
Годовая частота кровотечений, основанная на модели, для всех кровотечений, кровотечений после лечения, спонтанных кровотечений, кровотечений из суставов, кровотечений из суставов после лечения и кровотечений из целевых суставов
Временное ограничение: От исходного уровня до конца периода лечения (до 36 месяцев)
|
От исходного уровня до конца периода лечения (до 36 месяцев)
|
|
|
Среднее значение годовой частоты кровотечений для всех кровотечений, кровотечений после лечения, спонтанных кровотечений, кровотечений из суставов, кровотечений из суставов после лечения и кровотечений из целевых суставов
Временное ограничение: От исходного уровня до конца периода лечения (до 36 месяцев)
|
От исходного уровня до конца периода лечения (до 36 месяцев)
|
|
|
Медиана Рассчитанная годовая частота кровотечений для всех кровотечений, пролеченных кровотечений, спонтанных кровотечений, суставных кровотечений, пролеченных суставных кровотечений и кровотечений из целевого сустава
Временное ограничение: От исходного уровня до конца периода лечения (до 36 месяцев)
|
От исходного уровня до конца периода лечения (до 36 месяцев)
|
|
|
Количество участников, предпочитающих подкожное лечение эмицизумабом, предыдущее лечение гемофилии внутривенно или не имеющих предпочтений, согласно оценке с помощью опроса о предпочтениях эмицизумаба на 6-м месяце
Временное ограничение: В 6 месяце
|
В 6 месяце
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Количество участников, по крайней мере, с одним нежелательным явлением, с серьезностью, определенной в соответствии со шкалой токсичности Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ)
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 недель после последней дозы эмицизумаба (до 3,5 лет)
|
От исходного уровня до 24 недель после последней дозы эмицизумаба (до 3,5 лет)
|
|
Количество участников с хотя бы одним тромбоэмболическим событием
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 недель после последней дозы эмицизумаба (до 3,5 лет)
|
От исходного уровня до 24 недель после последней дозы эмицизумаба (до 3,5 лет)
|
|
Количество участников с хотя бы одним случаем тромботической микроангиопатии (ТМА)
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 недель после последней дозы эмицизумаба (до 3,5 лет)
|
От исходного уровня до 24 недель после последней дозы эмицизумаба (до 3,5 лет)
|
|
Количество участников с по крайней мере одним тяжелым проявлением гиперчувствительности, анафилаксией и анафилактоидным событием
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 недель после последней дозы эмицизумаба (до 3,5 лет)
|
От исходного уровня до 24 недель после последней дозы эмицизумаба (до 3,5 лет)
|
|
Количество участников с хотя бы одной реакцией в месте инъекции
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 недель после последней дозы эмицизумаба (до 3,5 лет)
|
От исходного уровня до 24 недель после последней дозы эмицизумаба (до 3,5 лет)
|
|
Количество участников с антилекарственными антителами (ADA) против эмицизумаба на исходном уровне и во время исследования
Временное ограничение: Исходно, месяцы 6, 12, 24 и 36
|
Исходно, месяцы 6, 12, 24 и 36
|
|
Количество участников, разработавших ингибиторы анти-FVIII во время исследования
Временное ограничение: В 6, 12, 24 и 36 месяцев
|
В 6, 12, 24 и 36 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
20 июня 2022 г.
Первичное завершение (Оцененный)
30 ноября 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
30 ноября 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
6 декабря 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
20 декабря 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
6 января 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
27 июля 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
24 июля 2026 г.
Последняя проверка
1 июля 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Генетические заболевания, врожденные
- Гематологические заболевания
- Нарушения свертывания крови
- Геморрагические расстройства
- Нарушения свертывания крови, наследственные
- Нарушения белковой коагуляции
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Гемики и лимфатические заболевания
- Гемофилия А
- эмицизумаб
Другие идентификационные номера исследования
- MO42623
- 2020-005092-13 (Номер EudraCT)
- 2023-505747-40-00 (Идентификатор реестра: EU CT Number)
- ISRCTN10101701 (Идентификатор реестра: ISRCTN)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Описание плана IPD
Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к данным на уровне отдельных пациентов через платформу запросов (www.vivli.org). Дополнительные сведения о критериях «Рош» для приемлемых исследований доступны здесь (https://vivli.org/ourmember/roche/).
Дополнительные сведения о Глобальной политике компании «Рош» в отношении обмена клинической информацией и о том, как запросить доступ к соответствующим документам клинических исследований, см. здесь (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .