Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení bezpečnosti LION-101 u subjektů s genetickým potvrzením LGMD2I/R9 (část 1)

24. srpna 2026 aktualizováno: AskBio Inc

Fáze 1/2, dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie s eskalací dávky k vyhodnocení bezpečnosti genové terapie LION-101 u dospělých subjektů (18–65 let) s genetickým potvrzením svalové dystrofie pletence končetin typu 2I/ R9 (LGMD2I/R9) - Část 1

Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost jedné intravenózní infuze LION-101 u dospělých s diagnózou svalová dystrofie pletence končetin typu 2I/R9 (LGMD2I/R9). Účastníci budou léčeni v postupných kohortách na úrovni dávky. (Část 1)

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

9

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Irvine, California, Spojené státy, 92697
        • University of California - Irvine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • VCU
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
        • University of Washington Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muži a ženy ve věku 18 až 65 let s klinickou diagnózou LGMD2I/R9 a potvrzením mutace genu FKRP.
  2. Schopnost vystoupat 4 schody mezi 2,5 a 10 sekundami.
  3. Schopnost ujít/uběhnout 10 metrů za < 30 sekund.
  4. Dokáže porozumět všem studijním postupům a dodržovat je.
  5. Sexuálně aktivní ženy ve fertilním věku a partnerky a partnerky mužů užívajících LION-101 musí prvních 6 měsíců po podání dávky používat bariérovou metodu antikoncepce.

Kritéria vyloučení:

  1. Významná kardiomyopatie definovaná echokardiogramem (ejekční frakce levé komory < 40 %), průkaz poruchy vedení (zvýšené intervaly PR a RR, blokáda levého raménka a QTcF > 480 m/s), srdeční selhání třídy 3 nebo 4 NYHA nebo gadolinium na MRI zlepšení důkazů klinicky významné myokardiální fibrózy.
  2. Kontraindikace k MRI nebo přecitlivělost na kontrastní barviva, měkkýše nebo jód.
  3. Implantované míšní tyčinky, srdeční kardiostimulátor nebo jiná implantace, která by zkreslila snímky srdeční MRI.
  4. Chronické onemocnění jater v anamnéze (např. hepatitida, HIV, steatóza) nebo abnormální funkce jater (abnormální GMT a/nebo abnormální celkový/přímý bilirubin a/nebo AST a ALT >2 ULN).
  5. Abnormální funkce ledvin (GFR < 60 ml/min, s použitím rovnice MDRD).
  6. Jakékoli život ohrožující onemocnění, včetně maligních novotvarů a anamnézy nebo maligních novotvarů během posledních 5 let před screeningem (kromě bazocelulárního a spinocelulárního karcinomu kůže).
  7. Podle názoru zkoušejícího již existující zdravotní stav, který předurčuje subjekt k rizikům, která převažují nad potenciálními přínosy.
  8. Požadavek na podporu denní ventilace.
  9. Změna v léčbě glukokortikosteroidy během 3 měsíců před vstupní návštěvou.
  10. Expozice jinému hodnocenému léku během 3 měsíců před studovanou léčbou nebo jakoukoli předchozí léčbou genovou terapií.
  11. Průběžná účast v jakékoli jiné terapeutické klinické studii.
  12. Titr neutralizačních protilátek k AAV9 ≥ 1:5.
  13. Ženy, které jsou těhotné, plánují otěhotnět v příštích 12 měsících nebo kojí.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo (kohorty 1 a 2)
Lék: Placebo
Single intravenous infusion of Placebo
Experimentální: AB-1003 kohorta 1
Genetický: Úroveň dávky AB-1003 1
Jedna intravenózní infuze genové terapie AB-1003 v dávce 1
Experimentální: AB-1003 kohorta 2
Genetický: Úroveň dávky AB-1003 2
Jedna intravenózní infuze genové terapie AB-1003 v dávce 2

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nežádoucí příhody
Časové okno: 0-52 týdnů
Léčba naléhavé nežádoucí příhody, závažné nežádoucí příhody, toxicita omezující dávku
0-52 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

AskBio Inc

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

15. května 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2032

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. ledna 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. ledna 2022

První zveřejněno (Aktuální)

9. února 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

26. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. srpna 2026

Naposledy ověřeno

1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • LION-CS101

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit