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LGMD2I/R9の遺伝子が確認された被験者におけるLION-101の安全性を評価する研究（パート1）

2024年4月2日 更新者：Asklepios Biopharmaceutical, Inc.

四肢帯筋ジストロフィー2I型の遺伝的確認を伴う成人被験者（18〜65歳）におけるLION-101遺伝子治療の安全性を評価するための第1/2相、二重盲検、無作為化、プラセボ対照、用量漸増試験/ R9 (LGMD2I/R9) - パート 1

この研究の目的は、肢帯筋ジストロフィー 2I/R9 型 (LGMD2I/R9) と診断された成人における LION-101 の単回静脈内注入の安全性と忍容性を評価することです。 参加者は、順次、用量レベルのコホートで治療されます。 （パート1）

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

10

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

  • 名前：Medical Affairs at AskBio
  • 電話番号：919-561-6210
  • メール：AskFirst@askbio.com

研究連絡先のバックアップ

  • 名前：myTomorrows (see link below in reference section)

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Irvine、California、アメリカ、92697
        • 募集
        • University of California - Irvine
        • 主任研究者：
          • Tahseen Mozaffar, MD
        • コンタクト：
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • 募集
        • University of Iowa
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Katherine Mathews, MD
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
        • 募集
        • University of Kansas Medical Center
        • 主任研究者：
          • Jeffrey Statland, MD
        • コンタクト：
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
        • 募集
        • Kennedy Krieger Institute
        • 主任研究者：
          • Doris Leung, MD, PhD
        • コンタクト：
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、アメリカ、23298
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98195
        • 募集
        • University of Washington Medical Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • B. Jane Distad, MD

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～65年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. -LGMD2I / R9の臨床診断とFKRP遺伝子変異の確認を伴う18〜65歳の男性と女性の被験者。
  2. 2.5 秒から 10 秒の間に 4 つの階段を上る能力。
  3. 30 秒以内に 10 メートルを歩く/走る能力。
  4. -すべての研究手順を理解し、遵守できる。
  5. LION-101 を投与されている、出産の可能性のある性的に活発な女性、および LION-101 を投与されている男性被験者の女性および男性パートナーは、投与後最初の 6 か月間はバリア避妊法を使用する必要があります。

除外基準:

  1. -心エコー図（左心室駆出率<40％）、伝導障害の証拠（PRおよびRR間隔の増加、左脚ブロックおよびQTcF> 480m /秒）、NYHAクラス3または4の心不全、またはMRIガドリニウムによって定義される重大な心筋症臨床的に重要な心筋線維症の証拠を強化します。
  2. -MRIの禁忌または造影剤、甲殻類またはヨウ素に対する過敏症。
  3. 脊椎ロッド、心臓ペースメーカー、または心臓 MRI 画像を歪めるその他の移植。
  4. 慢性肝疾患の病歴（例： 肝炎、HIV、脂肪症) または異常な肝機能 (異常な GGT および/または異常な総/直接ビリルビンおよび/または AST および ALT >2 ULN)。
  5. 腎機能の異常（GFR < 60 ml/分、MDRD式を使用）。
  6. -スクリーニング前の過去5年以内の悪性新生物および病歴または悪性新生物を含む生命を脅かす疾患（基底および扁平上皮細胞皮膚がんを除く）。
  7. 研究者の意見では、潜在的な利益を上回るリスクに被験者をさらす既存の病状。
  8. 日中の換気サポートの要件。
  9. -ベースライン訪問前の3か月以内のグルココルチコステロイド治療の変更。
  10. -研究治療の前3か月以内の別の治験薬への曝露または遺伝子治療による以前の治療。
  11. -他の治療臨床試験への継続的な参加。
  12. AAV9 ≥ 1:5 に対する中和抗体価。
  13. -妊娠中、次の12か月以内に妊娠する予定の女性被験者、または授乳中。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
プラセボコンパレーター：プラセボ (コホート 1 および 2)
他の：プラセボ
プラセボの単回静脈内注入
実験的：AB-1003 コホート 1
遺伝的：AB-1003 用量レベル 1
用量レベル 1 での AB-1003 遺伝子治療の単回静脈内注入
実験的：AB-1003 コホート 2
遺伝的：AB-1003 用量レベル 2
用量レベル 2 での AB-1003 遺伝子治療の単回静脈内注入

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象
時間枠：0～52週
治療 緊急有害事象、重篤な有害事象、用量制限毒性
0～52週

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Asklepios Biopharmaceutical, Inc.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2023年3月12日

一次修了 (推定)

2028年12月1日

研究の完了 (推定)

2028年12月1日

試験登録日

最初に提出

2022年1月27日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年1月27日

最初の投稿 (実際)

2022年2月9日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年4月3日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年4月2日

最終確認日

2024年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • LION-CS101

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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