Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus LION-101:n turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on LGMD2I/R9:n geneettinen vahvistus (osa 1)

maanantai 24. elokuuta 2026 päivittänyt: AskBio Inc

Vaihe 1/2, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu, annoskorotustutkimus LION-101-geeniterapian turvallisuuden arvioimiseksi aikuisilla (18-65-vuotiailla), joilla on geneettinen vahvistus raajavyön lihasdystrofiasta tyyppi 2I/ R9 (LGMD2I/R9) – Osa 1

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida yksittäisen LION-101:n suonensisäisen infuusion turvallisuutta ja siedettävyyttä aikuisilla, joilla on diagnosoitu raajan vyön lihasdystrofia tyyppi 2I/R9 (LGMD2I/R9). Osallistujia hoidetaan peräkkäisissä annostason kohortteissa. (Osa 1)

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

9

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Irvine, California, Yhdysvallat, 92697
        • University of California - Irvine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
        • VCU
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
        • University of Washington Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. 18–65-vuotiaat mies- ja naispuoliset koehenkilöt, joilla on kliininen LGMD2I/R9-diagnoosi ja vahvistettu FKRP-geenimutaatio.
  2. Kyky nousta 4 portaita 2,5-10 sekunnissa.
  3. Kyky kävellä/juoksua 10 metriä alle 30 sekunnissa.
  4. Pystyy ymmärtämään ja noudattamaan kaikkia opiskelumenettelyjä.
  5. Seksuaalisesti aktiivisten hedelmällisessä iässä olevien naisten ja LION-101:tä saavien miespuolisten nais- ja mieskumppanien on käytettävä ehkäisymenetelmää ensimmäisten 6 kuukauden ajan annostelun jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Merkittävä kardiomyopatia, joka on määritelty kaikukuvauksessa (vasemman kammion ejektiofraktio < 40 %), todisteet johtumishäiriöstä (lisääntyneet PR- ja RR-välit, vasemman nipun haarakatkos ja QTcF > 480 m/s), NYHA-luokan 3 tai 4 sydämen vajaatoiminta tai MRI-gadoliini kliinisesti tärkeän sydänlihasfibroosin vahvistuminen.
  2. MRI:n vasta-aihe tai yliherkkyys varjoaineille, äyriäisille tai jodille.
  3. Implantoidut selkärangat, sydämentahdistin tai muu implantaatio, joka vääristää sydämen MRI-kuvia.
  4. Aiempi krooninen maksasairaus (esim. hepatiitti, HIV, steatoosi) tai epänormaali maksan toiminta (epänormaali GGT ja/tai epänormaali kokonais/suora bilirubiini ja/tai ASAT ja ALAT > 2 ULN).
  5. Epänormaali munuaisten toiminta (GFR < 60 ml/min, MDRD-yhtälöä käyttäen).
  6. Kaikki henkeä uhkaavat sairaudet, mukaan lukien pahanlaatuiset kasvaimet ja sairaushistoria tai pahanlaatuiset kasvaimet viimeisten 5 vuoden aikana ennen seulontaa (paitsi tyvi- ja levyepiteelisyöpä).
  7. Tutkijan näkemyksen mukaan olemassa oleva sairaus, joka altistaa tutkittavan riskeille, jotka ovat suuremmat kuin mahdolliset hyödyt.
  8. Vaatimus päivittäiselle hengitystuelle.
  9. Muutos glukokortikosteroidihoidossa 3 kuukauden sisällä ennen lähtökohtaista käyntiä.
  10. Altistuminen toiselle tutkimuslääkkeelle 3 kuukauden sisällä ennen tutkimushoitoa tai mitä tahansa aikaisempaa geeniterapiahoitoa.
  11. Jatkuva osallistuminen muihin terapeuttisiin kliinisiin tutkimuksiin.
  12. Neutralisoiva vasta-ainetiitteri AAV9:lle ≥ 1:5.
  13. Naishenkilöt, jotka ovat raskaana, suunnittelevat raskautta seuraavan 12 kuukauden aikana tai imettävät.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Placebo (kohortit 1 ja 2)
Lääke: Placebo
Single intravenous infusion of Placebo
Kokeellinen: AB-1003 Kohortti 1
Geneettinen: AB-1003 annostaso 1
Yksi suonensisäinen AB-1003-geeniterapian infuusio annostasolla 1
Kokeellinen: AB-1003 Kohortti 2
Geneettinen: AB-1003 annostaso 2
Yksi suonensisäinen AB-1003-geeniterapian infuusio annostasolla 2

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vastoinkäymiset
Aikaikkuna: 0-52 viikkoa
Hoito Ilmeiset haittatapahtumat, vakavat haittatapahtumat, annosta rajoittava myrkyllisyys
0-52 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

AskBio Inc

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 15. toukokuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. joulukuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. joulukuuta 2032

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 27. tammikuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 27. tammikuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 9. helmikuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 26. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 24. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • LION-CS101

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa