Tutkimus LION-101:n turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on LGMD2I/R9:n geneettinen vahvistus (osa 1)
tiistai 2. huhtikuuta 2024 päivittänyt: Asklepios Biopharmaceutical, Inc.
Vaihe 1/2, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu, annoskorotustutkimus LION-101-geeniterapian turvallisuuden arvioimiseksi aikuisilla (18-65-vuotiailla), joilla on geneettinen vahvistus raajavyön lihasdystrofiasta tyyppi 2I/ R9 (LGMD2I/R9) – Osa 1
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida yksittäisen LION-101:n suonensisäisen infuusion turvallisuutta ja siedettävyyttä aikuisilla, joilla on diagnosoitu raajan vyön lihasdystrofia tyyppi 2I/R9 (LGMD2I/R9).
Osallistujia hoidetaan peräkkäisissä annostason kohortteissa.
(Osa 1)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
10
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Medical Affairs at AskBio
- Puhelinnumero: 919-561-6210
- Sähköposti: AskFirst@askbio.com
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: myTomorrows (see link below in reference section)
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Irvine, California, Yhdysvallat, 92697
- Rekrytointi
- University of California - Irvine
-
Päätutkija:
- Tahseen Mozaffar, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- UCI Alpha Clinic
- Sähköposti: stemcell@uci.edu
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- Rekrytointi
- University of Iowa
-
Ottaa yhteyttä:
- Ciara Gibbs
- Sähköposti: ciara-gibbs@uiowa.edu
-
Päätutkija:
- Katherine Mathews, MD
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
- Rekrytointi
- University of Kansas Medical Center
-
Päätutkija:
- Jeffrey Statland, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Andrea Klempnauer
- Sähköposti: atenney@kumc.edu
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
- Rekrytointi
- Kennedy Krieger Institute
-
Päätutkija:
- Doris Leung, MD, PhD
-
Ottaa yhteyttä:
- Mary Yep
- Sähköposti: yep@kennedykrieger.org
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
- Rekrytointi
- VCU
-
Päätutkija:
- Nicholas E Johnson, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Anarosa Rezeq
- Sähköposti: anarosa.rezeq@vcuhealth.org
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
- Rekrytointi
- University Of Washington Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Mike Willis
- Sähköposti: mwillis5@uw.edu
-
Päätutkija:
- B. Jane Distad, MD
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 18–65-vuotiaat mies- ja naispuoliset koehenkilöt, joilla on kliininen LGMD2I/R9-diagnoosi ja vahvistettu FKRP-geenimutaatio.
- Kyky nousta 4 portaita 2,5-10 sekunnissa.
- Kyky kävellä/juoksua 10 metriä alle 30 sekunnissa.
- Pystyy ymmärtämään ja noudattamaan kaikkia opiskelumenettelyjä.
- Seksuaalisesti aktiivisten hedelmällisessä iässä olevien naisten ja LION-101:tä saavien miespuolisten nais- ja mieskumppanien on käytettävä ehkäisymenetelmää ensimmäisten 6 kuukauden ajan annostelun jälkeen.
Poissulkemiskriteerit:
- Merkittävä kardiomyopatia, joka on määritelty kaikukuvauksessa (vasemman kammion ejektiofraktio < 40 %), todisteet johtumishäiriöstä (lisääntyneet PR- ja RR-välit, vasemman nipun haarakatkos ja QTcF > 480 m/s), NYHA-luokan 3 tai 4 sydämen vajaatoiminta tai MRI-gadoliini kliinisesti tärkeän sydänlihasfibroosin vahvistuminen.
- MRI:n vasta-aihe tai yliherkkyys varjoaineille, äyriäisille tai jodille.
- Implantoidut selkärangat, sydämentahdistin tai muu implantaatio, joka vääristää sydämen MRI-kuvia.
- Aiempi krooninen maksasairaus (esim. hepatiitti, HIV, steatoosi) tai epänormaali maksan toiminta (epänormaali GGT ja/tai epänormaali kokonais/suora bilirubiini ja/tai ASAT ja ALAT > 2 ULN).
- Epänormaali munuaisten toiminta (GFR < 60 ml/min, MDRD-yhtälöä käyttäen).
- Kaikki henkeä uhkaavat sairaudet, mukaan lukien pahanlaatuiset kasvaimet ja sairaushistoria tai pahanlaatuiset kasvaimet viimeisten 5 vuoden aikana ennen seulontaa (paitsi tyvi- ja levyepiteelisyöpä).
- Tutkijan näkemyksen mukaan olemassa oleva sairaus, joka altistaa tutkittavan riskeille, jotka ovat suuremmat kuin mahdolliset hyödyt.
- Vaatimus päivittäiselle hengitystuelle.
- Muutos glukokortikosteroidihoidossa 3 kuukauden sisällä ennen lähtökohtaista käyntiä.
- Altistuminen toiselle tutkimuslääkkeelle 3 kuukauden sisällä ennen tutkimushoitoa tai mitä tahansa aikaisempaa geeniterapiahoitoa.
- Jatkuva osallistuminen muihin terapeuttisiin kliinisiin tutkimuksiin.
- Neutralisoiva vasta-ainetiitteri AAV9:lle ≥ 1:5.
- Naishenkilöt, jotka ovat raskaana, suunnittelevat raskautta seuraavan 12 kuukauden aikana tai imettävät.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Placebo (kohortit 1 ja 2)
|
Yksi suonensisäinen plasebo-infuusio
|
|
Kokeellinen: AB-1003 Kohortti 1
|
Yksi suonensisäinen AB-1003-geeniterapian infuusio annostasolla 1
|
|
Kokeellinen: AB-1003 Kohortti 2
|
Yksi suonensisäinen AB-1003-geeniterapian infuusio annostasolla 2
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vastoinkäymiset
Aikaikkuna: 0-52 viikkoa
|
Hoito Ilmeiset haittatapahtumat, vakavat haittatapahtumat, annosta rajoittava myrkyllisyys
|
0-52 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Sunnuntai 12. maaliskuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. joulukuuta 2028
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. joulukuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 27. tammikuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 27. tammikuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 9. helmikuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 3. huhtikuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 2. huhtikuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. huhtikuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- LION-CS101
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Lihassurkastumatauti
-
University Hospital, MontpellierRekrytointi
-
University Hospital, MontpellierLopetettuPrimary Disease Facioscapulohumeral Dystrophy (FSHD)Ranska
-
Novartis Gene TherapiesValmisGeeniterapia | SMA - Spinal Muscular AtrophyYhdysvallat
Kliiniset tutkimukset Plasebo
-
AstraZenecaParexel; Spandauer Damm 130; 14050; Berlin, GermanyValmisMiespotilaat, joilla on tyypin II diabetes (T2DM)Saksa
-
National Institute on Drug Abuse (NIDA)ValmisKannabiksen käyttöYhdysvallat
-
Chiesi Farmaceutici S.p.A.ValmisAstmaYhdistynyt kuningaskunta
-
MedImmune LLCValmis
-
Eli Lilly and CompanyLopetettuNivelreumaYhdysvallat, Saksa, Taiwan, Ranska, Japani, Meksiko, Puola, Venäjän federaatio, Espanja, Kolumbia, Argentiina, Kreikka, Uusi Seelanti, Etelä-Afrikka, Australia, Korean tasavalta, Brasilia, Italia, Malesia
-
Alzheon Inc.National Institute on Aging (NIA)Aktiivinen, ei rekrytointiVarhainen Alzheimerin tautiYhdysvallat, Espanja, Kanada, Alankomaat, Tšekki, Yhdistynyt kuningaskunta, Ranska, Saksa, Islanti
-
GlaxoSmithKlineValmisLihavuus | Diabetes mellitus, tyyppi 2Yhdistynyt kuningaskunta
-
Chonbuk National University HospitalValmisToiminnallinen ummetusKorean tasavalta
-
CONRADRTI International; Match Research; UZ-UCSF Collaborative Research ProgrammeValmisHIV | EhkäisyEtelä-Afrikka, Zimbabwe
-
Starpharma Pty LtdNational Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID); Eunice Kennedy... ja muut yhteistyökumppanitValmisTerveYhdysvallat, Puerto Rico