Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке безопасности LION-101 у субъектов с генетическим подтверждением LGMD2I/R9 (Часть 1)

24 августа 2026 г. обновлено: AskBio Inc

Фаза 1/2, двойное слепое, рандомизированное, плацебо-контролируемое исследование с повышением дозы для оценки безопасности генной терапии LION-101 у взрослых субъектов (18–65 лет) с генетическим подтверждением мышечной дистрофии пояса конечностей типа 2I/ R9 (LGMD2I/R9) - Часть 1

Целью данного исследования является оценка безопасности и переносимости однократной внутривенной инфузии LION-101 у взрослых с диагнозом мышечная дистрофия пояса конечностей типа 2I/R9 (LGMD2I/R9). Участников будут лечить в последовательных когортах с разным уровнем дозы. (Часть 1)

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

9

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Irvine, California, Соединенные Штаты, 92697
        • University of California - Irvine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23298
        • VCU
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98195
        • University of Washington Medical Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 65 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Мужчины и женщины в возрасте от 18 до 65 лет с клиническим диагнозом LGMD2I/R9 и подтверждением мутации гена FKRP.
  2. Способность подняться на 4 ступеньки между 2,5 и 10 секундами.
  3. Способность пройти/пробежать 10 метров менее чем за 30 секунд.
  4. Способность понимать и соблюдать все процедуры обучения.
  5. Сексуально активные женщины детородного возраста, а также женщины и мужчины-партнеры мужчин, получающих LION-101, должны использовать барьерный метод контрацепции в течение первых 6 месяцев после введения дозы.

Критерий исключения:

  1. Значительная кардиомиопатия, определяемая эхокардиограммой (фракция выброса левого желудочка <40%), признаки нарушения проводимости (увеличение интервалов PR и RR, блокада левой ножки пучка Гиса и QTcF >480 м/с), сердечная недостаточность 3 или 4 класса по NYHA или МРТ с гадолинием усиление признаков клинически значимого миокардиального фиброза.
  2. Противопоказания к МРТ или повышенная чувствительность к контрастным красителям, моллюскам или йоду.
  3. Имплантированные спинномозговые стержни, кардиостимуляторы или другие имплантаты, которые искажают изображения МРТ сердца.
  4. Хронические заболевания печени в анамнезе (например, гепатит, ВИЧ, стеатоз) или нарушения функции печени (аномальный уровень ГГТ и/или аномальный общий/прямой билирубин и/или АСТ и АЛТ >2 ВГН).
  5. Нарушение функции почек (СКФ < 60 мл/мин по уравнению MDRD).
  6. Любое опасное для жизни заболевание, в том числе злокачественные новообразования в анамнезе или злокачественные новообразования в течение последних 5 лет до скрининга (кроме базально-клеточного и плоскоклеточного рака кожи).
  7. По мнению исследователя, ранее существовавшее заболевание, предрасполагающее субъекта к рискам, которые перевешивают потенциальные выгоды.
  8. Потребность в дневной искусственной вентиляции легких.
  9. Изменение лечения глюкокортикостероидами в течение 3 месяцев до исходного визита.
  10. Воздействие другого исследуемого препарата в течение 3 месяцев до исследуемого лечения или любого предыдущего лечения генной терапией.
  11. Постоянное участие в любом другом терапевтическом клиническом исследовании.
  12. Титр нейтрализующих антител к AAV9 ≥ 1:5.
  13. Субъекты женского пола, которые беременны, планируют забеременеть в ближайшие 12 месяцев или кормят грудью.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо (группы 1 и 2)
Лекарство: Placebo
Single intravenous infusion of Placebo
Экспериментальный: AB-1003 Когорта 1
Генетический: AB-1003 уровень дозы 1
Однократное внутривенное введение генной терапии AB-1003 на уровне дозы 1.
Экспериментальный: AB-1003 Когорта 2
Генетический: AB-1003 уровень дозы 2
Однократное внутривенное введение генной терапии AB-1003 на уровне дозы 2.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Неблагоприятные события
Временное ограничение: 0-52 недели
Нежелательные явления, возникшие при лечении, серьезные нежелательные явления, токсичность, ограничивающая дозу
0-52 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

AskBio Inc

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

15 мая 2023 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 декабря 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2032 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

27 января 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

27 января 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

9 февраля 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

26 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

24 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • LION-CS101

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться