Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere sikkerheten til LION-101 i forsøkspersoner med genetisk bekreftelse av LGMD2I/R9 (del1)

2. april 2024 oppdatert av: Asklepios Biopharmaceutical, Inc.

En fase 1/2, dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert, doseeskaleringsstudie for å evaluere sikkerheten ved LION-101 genterapi hos voksne forsøkspersoner (18-65 år) med genetisk bekreftelse av muskeldystrofi i lembeltet type 2I/ R9 (LGMD2I/R9) – del 1

Hensikten med denne studien er å evaluere sikkerheten og tolerabiliteten av en enkelt intravenøs infusjon av LION-101 hos voksne diagnostisert med muskeldystrofi i ekstremiteter type 2I/R9 (LGMD2I/R9). Deltakerne vil bli behandlet i sekvensielle kohorter på dosenivå. (Del 1)

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

  • Navn: myTomorrows (see link below in reference section)

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Irvine, California, Forente stater, 92697
        • Rekruttering
        • University of California - Irvine
        • Hovedetterforsker:
          • Tahseen Mozaffar, MD
        • Ta kontakt med:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • Rekruttering
        • University of Iowa
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Katherine Mathews, MD
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • Rekruttering
        • University of Kansas Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Jeffrey Statland, MD
        • Ta kontakt med:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
        • Rekruttering
        • Kennedy Krieger Institute
        • Hovedetterforsker:
          • Doris Leung, MD, PhD
        • Ta kontakt med:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98195
        • Rekruttering
        • University of Washington Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • B. Jane Distad, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Mannlige og kvinnelige forsøkspersoner mellom 18 og 65 år med klinisk diagnose av LGMD2I/R9 og bekreftelse av FKRP-genmutasjon.
  2. Evne til å gå opp 4 trapper mellom 2,5 og 10 sekunder.
  3. Evne til å gå/løpe 10 meter på < 30 sekunder.
  4. Kunne forstå og følge alle studieprosedyrer.
  5. Seksuelt aktive kvinner i fertil alder og kvinnelige og mannlige partnere til mannlige forsøkspersoner som får LION-101 må bruke en barriereprevensjonsmetode de første 6 månedene etter dosering.

Ekskluderingskriterier:

  1. Signifikant kardiomyopati som definert av ekkokardiogram (venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon <40%), tegn på ledningsfeil (økte PR- og RR-intervaller, venstre grenblokk og QTcF >480m/sek), NYHA klasse 3 eller 4 hjertesvikt, eller MR gadolinium forbedringsbevis på klinisk viktig myokardfibrose.
  2. Kontraindikasjon for MR eller overfølsomhet for kontrastfarger, skalldyr eller jod.
  3. Implanterte spinalstaver, pacemaker eller annen implantasjon som vil forvrenge hjerte-MR-bilder.
  4. Anamnese med kronisk leversykdom (f. hepatitt, HIV, steatose) eller unormal leverfunksjon (unormal GGT og/eller unormal total/direkte bilirubin og/eller ASAT og ALT >2 ULN).
  5. Unormal nyrefunksjon (GFR < 60 ml/min, ved bruk av MDRD-ligningen).
  6. Enhver livstruende sykdom, inkludert ondartede neoplasmer og medisinsk historie eller ondartede neoplasmer i løpet av de siste 5 årene før screening (unntatt hudkreft i basal og plateepitel).
  7. Etter etterforskerens oppfatning, en allerede eksisterende medisinsk tilstand som disponerer forsøkspersonen for risikoer som oppveier de potensielle fordelene.
  8. Krav til ventilasjonsstøtte på dagtid.
  9. Endring i glukokortikosteroidbehandling innen 3 måneder før baseline-besøket.
  10. Eksponering for et annet undersøkelsesmiddel innen 3 måneder før studiebehandling eller tidligere behandling med genterapi.
  11. Kontinuerlig deltakelse i enhver annen terapeutisk klinisk utprøving.
  12. Nøytraliserende antistofftiter mot AAV9 ≥ 1:5.
  13. Kvinnelige forsøkspersoner som er gravide, planlegger å bli gravide i løpet av de neste 12 månedene, eller ammer.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo (kohorter 1 og 2)
Annen: Placebo
Enkel intravenøs infusjon av placebo
Eksperimentell: AB-1003 Kohort 1
Genetisk: AB-1003 dosenivå 1
Enkel intravenøs infusjon av AB-1003 genterapi ved dosenivå 1
Eksperimentell: AB-1003 Kohort 2
Genetisk: AB-1003 dosenivå 2
Enkel intravenøs infusjon av AB-1003 genterapi på dosenivå 2

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hendelser
Tidsramme: 0-52 uker
Behandling Nye uønskede hendelser, alvorlige bivirkninger, dosebegrensende toksisitet
0-52 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Asklepios Biopharmaceutical, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

12. mars 2023

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2028

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. januar 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. januar 2022

Først lagt ut (Faktiske)

9. februar 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

3. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. april 2024

Sist bekreftet

1. april 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • LION-CS101

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Muskeldystrofi

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Finland

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere