一项评估 LION-101 在 LGMD2I/R9 基因确认受试者中的安全性研究（上）
2024年4月2日 更新者：Asklepios Biopharmaceutical, Inc.
一项 1/2 期、双盲、随机、安慰剂对照、剂量递增研究，以评估 LION-101 基因治疗在成人受试者（18-65 岁）中的安全性，并有 2I 型肢带肌营养不良症的遗传确认/ R9 (LGMD2I/R9) - 第 1 部分
本研究的目的是评估在诊断为肢带型肌营养不良症 2I/R9 (LGMD2I/R9) 的成人中单次静脉输注 LION-101 的安全性和耐受性。
参与者将按顺序、剂量水平的队列接受治疗。
（第1部分）
研究概览
地位
招聘中
研究类型
介入性
注册 (估计的)
10
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Medical Affairs at AskBio
- 电话号码：919-561-6210
- 邮箱：AskFirst@askbio.com
研究联系人备份
- 姓名：myTomorrows (see link below in reference section)
学习地点
-
-
California
-
Irvine、California、美国、92697
- 招聘中
- University of California - Irvine
-
首席研究员：
- Tahseen Mozaffar, MD
-
接触：
- UCI Alpha Clinic
- 邮箱：stemcell@uci.edu
-
-
Iowa
-
Iowa City、Iowa、美国、52242
- 招聘中
- University of Iowa
-
接触：
- Ciara Gibbs
- 邮箱：ciara-gibbs@uiowa.edu
-
首席研究员：
- Katherine Mathews, MD
-
-
Kansas
-
Kansas City、Kansas、美国、66160
- 招聘中
- University of Kansas Medical Center
-
首席研究员：
- Jeffrey Statland, MD
-
接触：
- Andrea Klempnauer
- 邮箱：atenney@kumc.edu
-
-
Maryland
-
Baltimore、Maryland、美国、21205
- 招聘中
- Kennedy Krieger Institute
-
首席研究员：
- Doris Leung, MD, PhD
-
接触：
- Mary Yep
- 邮箱：yep@kennedykrieger.org
-
-
Virginia
-
Richmond、Virginia、美国、23298
- 招聘中
- VCU
-
首席研究员：
- Nicholas E Johnson, MD
-
接触：
- Anarosa Rezeq
- 邮箱：anarosa.rezeq@vcuhealth.org
-
-
Washington
-
Seattle、Washington、美国、98195
- 招聘中
- University of Washington Medical Center
-
接触：
- Mike Willis
- 邮箱：mwillis5@uw.edu
-
首席研究员：
- B. Jane Distad, MD
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 65年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 临床诊断为 LGMD2I/R9 并确认 FKRP 基因突变的 18 至 65 岁男性和女性受试者。
- 能够在 2.5 到 10 秒之间爬上 4 个楼梯。
- 能够在 < 30 秒内步行/跑步 10 米。
- 能够理解并遵守所有学习程序。
- 有生育潜力的性活跃女性和接受 LION-101 的男性受试者的女性和男性伴侣必须在给药后的前 6 个月内使用屏障避孕方法。
排除标准：
- 超声心动图定义的显着心肌病（左心室射血分数 <40%）、传导缺陷证据（PR 和 RR 间期增加、左束支传导阻滞和 QTcF >480m/sec）、NYHA 3 级或 4 级心力衰竭或 MRI 钆临床上重要的心肌纤维化的增强证据。
- 禁忌 MRI 或对对比染料、贝类或碘过敏。
- 植入的脊柱棒、心脏起搏器或其他会扭曲心脏 MRI 图像的植入物。
- 慢性肝病史（例如 肝炎、HIV、脂肪变性）或肝功能异常（GGT 异常和/或总胆红素/直接胆红素异常和/或 AST 和 ALT >2 ULN）。
- 肾功能异常（GFR < 60 ml/min，使用 MDRD 方程）。
- 任何危及生命的疾病，包括恶性肿瘤和病史或筛查前 5 年内的恶性肿瘤（基底细胞和鳞状细胞皮肤癌除外）。
- 在研究者看来，预先存在的医疗状况使受试者容易面临超过潜在利益的风险。
- 白天通气支持的要求。
- 基线访视前 3 个月内糖皮质激素治疗发生变化。
- 在研究治疗或任何先前的基因疗法治疗之前的 3 个月内接触过另一种研究药物。
- 持续参与任何其他治疗性临床试验。
- AAV9 的中和抗体效价≥ 1:5。
- 怀孕、计划在未来 12 个月内怀孕或正在哺乳的女性受试者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
安慰剂比较：安慰剂（队列 1 和队列 2）
|
单次静脉输注安慰剂
|
|
实验性的：AB-1003 第 1 组
|
单次静脉输注 AB-1003 基因治疗剂量水平 1
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|
实验性的：AB-1003 第 2 组
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单次静脉输注 AB-1003 基因治疗剂量水平 2
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
不良事件
大体时间：0-52周
|
治疗紧急不良事件、严重不良事件、剂量限制毒性
|
0-52周
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年3月12日
初级完成 (估计的)
2028年12月1日
研究完成 (估计的)
2028年12月1日
研究注册日期
首次提交
2022年1月27日
首先提交符合 QC 标准的
2022年1月27日
首次发布 (实际的)
2022年2月9日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年4月3日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年4月2日
最后验证
2024年4月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
安慰剂的临床试验
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