Tanulmány a LION-101 biztonságosságának értékelésére olyan alanyoknál, akiknél az LGMD2I/R9 genetikai igazolása (1. rész)
2024. április 2. frissítette: Asklepios Biopharmaceutical, Inc.
Fázis 1/2, kettős vak, randomizált, placebo-kontrollos, dózis-eszkalációs vizsgálat a LION-101 génterápia biztonságosságának értékelésére felnőtt alanyoknál (18-65 év) a 2I. típusú végtagöv izomdisztrófiájának genetikai megerősítésével/ R9 (LGMD2I/R9) – 1. rész
E vizsgálat célja a LION-101 egyszeri intravénás infúziójának biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése 2I/R9 típusú végtagöv izomdisztrófiával (LGMD2I/R9) diagnosztizált felnőtteknél.
A résztvevőket szekvenciális, dózisszintű csoportokban kezelik.
(1. rész)
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
10
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Medical Affairs at AskBio
- Telefonszám: 919-561-6210
- E-mail: AskFirst@askbio.com
Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését
- Név: myTomorrows (see link below in reference section)
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
Irvine, California, Egyesült Államok, 92697
- Toborzás
- University of California - Irvine
-
Kutatásvezető:
- Tahseen Mozaffar, MD
-
Kapcsolatba lépni:
- UCI Alpha Clinic
- E-mail: stemcell@uci.edu
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
- Toborzás
- University of Iowa
-
Kapcsolatba lépni:
- Ciara Gibbs
- E-mail: ciara-gibbs@uiowa.edu
-
Kutatásvezető:
- Katherine Mathews, MD
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
- Toborzás
- University of Kansas Medical Center
-
Kutatásvezető:
- Jeffrey Statland, MD
-
Kapcsolatba lépni:
- Andrea Klempnauer
- E-mail: atenney@kumc.edu
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21205
- Toborzás
- Kennedy Krieger Institute
-
Kutatásvezető:
- Doris Leung, MD, PhD
-
Kapcsolatba lépni:
- Mary Yep
- E-mail: yep@kennedykrieger.org
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23298
- Toborzás
- VCU
-
Kutatásvezető:
- Nicholas E Johnson, MD
-
Kapcsolatba lépni:
- Anarosa Rezeq
- E-mail: anarosa.rezeq@vcuhealth.org
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98195
- Toborzás
- University of Washington Medical Center
-
Kapcsolatba lépni:
- Mike Willis
- E-mail: mwillis5@uw.edu
-
Kutatásvezető:
- B. Jane Distad, MD
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 18 és 65 év közötti férfi és női alanyok LGMD2I/R9 klinikai diagnózisával és FKRP génmutáció megerősítésével.
- Képes felmenni 4 lépcsőn 2,5 és 10 másodperc között.
- Képes 10 métert gyalogolni/futni 30 másodperc alatt.
- Képes minden tanulmányi eljárás megértésére és betartására.
- A fogamzóképes korú, szexuálisan aktív nőknek, valamint a LION-101-et kapó férfi alanyok női és férfi partnereinek gáti fogamzásgátlási módszert kell alkalmazniuk az adagolást követő első 6 hónapban.
Kizárási kritériumok:
- Szignifikáns kardiomiopátia az echokardiogram alapján (bal kamrai ejekciós frakció <40%), vezetési rendellenesség bizonyítéka (megnövekedett PR- és RR-intervallumok, bal oldali köteg-blokk és QTcF>480m/sec), NYHA 3. vagy 4. osztályú szívelégtelenség vagy MRI gadolínium klinikailag fontos myocardialis fibrózis erősödése.
- Az MRI ellenjavallata vagy kontrasztfestékekkel, kagylókkal vagy jóddal szembeni túlérzékenység.
- Beültetett gerincrudak, szívritmus-szabályozó vagy egyéb olyan beültetés, amely torzítaná a szív MRI-képeit.
- Az anamnézisben szereplő krónikus májbetegség (pl. hepatitis, HIV, steatosis) vagy kóros májműködés (kóros GGT és/vagy kóros össz/direkt bilirubin és/vagy AST és ALT > 2 ULN).
- Rendellenes veseműködés (GFR < 60 ml/perc, az MDRD egyenlet alapján).
- Bármilyen életet veszélyeztető betegség, beleértve a rosszindulatú daganatokat és a kórelőzményt vagy a rosszindulatú daganatokat a szűrést megelőző elmúlt 5 évben (kivéve a bazális és laphámsejtes bőrrákot).
- A vizsgáló véleménye szerint olyan már meglévő egészségügyi állapot, amely az alanyt olyan kockázatokra hajlamosítja, amelyek meghaladják a lehetséges előnyöket.
- Nappali lélegeztetési támogatás követelménye.
- Változás a glükokortikoszteroid kezelésben a kiindulási vizit előtti 3 hónapon belül.
- Más vizsgálati gyógyszerrel való érintkezés a vizsgálati kezelést vagy bármely korábbi génterápiás kezelést megelőző 3 hónapon belül.
- Folyamatos részvétel bármely más terápiás klinikai vizsgálatban.
- Az AAV9 elleni semlegesítő antitest titer ≥ 1:5.
- Női alanyok, akik terhesek, terhességet terveznek a következő 12 hónapban, vagy szoptatnak.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Placebo (1. és 2. kohorsz)
|
Placebo egyszeri intravénás infúziója
|
|
Kísérleti: AB-1003 1. kohorsz
|
AB-1003 génterápia egyszeri intravénás infúziója 1-es dózisszinten
|
|
Kísérleti: AB-1003 2. kohorsz
|
AB-1003 génterápia egyszeri intravénás infúziója 2-es dózisszinten
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Mellékhatások
Időkeret: 0-52 hét
|
Kezelés Súlyos nemkívánatos események, súlyos mellékhatások, dóziskorlátozó toxicitás
|
0-52 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2023. március 12.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2028. december 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2028. december 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2022. január 27.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. január 27.
Első közzététel (Tényleges)
2022. február 9.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. április 3.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. április 2.
Utolsó ellenőrzés
2024. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- LION-CS101
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Izomsorvadás
-
University of ValenciaMég nincs toborzásMuscular FitnessSpanyolország
-
PYC TherapeuticsToborzásRetinitis Pigmentosa | Szembetegségek, örökletes | Retina disztrófiák | Retina disztrófiás rúd | Retina dystrophy Rod ProgresszívEgyesült Államok, Ausztrália