Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de veiligheid van LION-101 te evalueren bij proefpersonen met genetische bevestiging van LGMD2I/R9 (Deel 1)

24 augustus 2026 bijgewerkt door: AskBio Inc

Een dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde fase 1/2-dosis-escalatiestudie ter evaluatie van de veiligheid van LION-101-gentherapie bij volwassen proefpersonen (18-65 jaar) met genetische bevestiging van spierdystrofie type 2I/ R9 (LGMD2I/R9) - Deel 1

Het doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van een enkele intraveneuze infusie van LION-101 bij volwassenen met de diagnose limb-girdle spierdystrofie type 2I/R9 (LGMD2I/R9). Deelnemers worden behandeld in sequentiële cohorten op dosisniveau. (Deel 1)

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

9

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Irvine, California, Verenigde Staten, 92697
        • University of California - Irvine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
        • VCU
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98195
        • University of Washington Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 65 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Mannelijke en vrouwelijke proefpersonen tussen de 18 en 65 jaar met klinische diagnose van LGMD2I/R9 en bevestiging van FKRP-genmutatie.
  2. Mogelijkheid om 4 trappen op te gaan tussen 2,5 en 10 seconden.
  3. Mogelijkheid om 10 meter te lopen/rennen in <30 seconden.
  4. In staat om alle studieprocedures te begrijpen en na te leven.
  5. Seksueel actieve vrouwen die zwanger kunnen worden en vrouwelijke en mannelijke partners van mannelijke proefpersonen die LION-101 krijgen, moeten gedurende de eerste 6 maanden na toediening een barrièremethode gebruiken.

Uitsluitingscriteria:

  1. Significante cardiomyopathie zoals gedefinieerd door echocardiogram (linkerventrikelejectiefractie <40%), bewijs van geleidingsdefect (verhoogde PR- en RR-intervallen, linkerbundeltakblok en QTcF >480 m/sec), NYHA-klasse 3 of 4 hartfalen, of MRI-gadolinium versterking van bewijs van klinisch belangrijke myocardiale fibrose.
  2. Contra-indicatie voor MRI of overgevoeligheid voor contrastkleurstoffen, schaaldieren of jodium.
  3. Geïmplanteerde ruggengraatstaven, pacemaker of andere implantatie die cardiale MRI-beelden zou vervormen.
  4. Voorgeschiedenis van chronische leverziekte (bijv. hepatitis, HIV, steatose) of abnormale leverfunctie (abnormale GGT en/of abnormale totale/directe bilirubine en/of ASAT en ALAT >2 ULN).
  5. Abnormale nierfunctie (GFR < 60 ml/min, volgens de MDRD-vergelijking).
  6. Elke levensbedreigende ziekte, inclusief maligne neoplasmata en medische voorgeschiedenis of maligne neoplasmata in de afgelopen 5 jaar voorafgaand aan de screening (behalve basale en plaveiselcelkanker).
  7. Naar de mening van de onderzoeker een reeds bestaande medische aandoening die de proefpersoon vatbaar maakt voor risico's die opwegen tegen de mogelijke voordelen.
  8. Vereiste voor beademingsondersteuning overdag.
  9. Verandering in behandeling met glucocorticosteroïden binnen 3 maanden voorafgaand aan het baselinebezoek.
  10. Blootstelling aan een ander onderzoeksgeneesmiddel binnen 3 maanden voorafgaand aan de studiebehandeling of een eerdere behandeling met gentherapie.
  11. Doorlopende deelname aan een andere therapeutische klinische studie.
  12. Neutraliserende antilichaamtiter tegen AAV9 ≥ 1:5.
  13. Vrouwelijke proefpersonen die zwanger zijn, van plan zijn om in de komende 12 maanden zwanger te worden, of borstvoeding geven.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo (cohorten 1 en 2)
Geneesmiddel: Placebo
Single intravenous infusion of Placebo
Experimenteel: AB-1003 Cohort 1
Genetisch: AB-1003 dosisniveau 1
Enkelvoudige intraveneuze infusie van AB-1003-gentherapie op dosisniveau 1
Experimenteel: AB-1003 Cohort 2
Genetisch: AB-1003 dosisniveau 2
Enkelvoudige intraveneuze infusie van AB-1003-gentherapie op dosisniveau 2

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Bijwerkingen
Tijdsspanne: 0-52 weken
Behandeling Opkomende bijwerkingen, ernstige bijwerkingen, dosisbeperkende toxiciteit
0-52 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

AskBio Inc

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

15 mei 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2028

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2032

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 januari 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 januari 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

9 februari 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

26 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • LION-CS101

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren