이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

LGMD2I/R9 유전자 확진 대상자를 대상으로 LION-101의 안전성을 평가하기 위한 연구(1부)

2024년 4월 2일 업데이트: Asklepios Biopharmaceutical, Inc.

사지 거들 근이영양증 유형 2I의 유전적 확인이 있는 성인 피험자(18-65세)에서 LION-101 유전자 치료의 안전성을 평가하기 위한 1/2상, 이중 맹검, 무작위, 위약 대조, 용량 증량 연구 R9(LGMD2I/R9) - 파트 1

이 연구의 목적은 지대형 근이영양증 유형 2I/R9(LGMD2I/R9)로 진단된 성인에서 LION-101의 단일 정맥 주입의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다. 참가자는 순차적인 용량 수준 코호트에서 치료를 받게 됩니다. (1 부)

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

10

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

  • 이름: myTomorrows (see link below in reference section)

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Irvine, California, 미국, 92697
        • 모병
        • University of California - Irvine
        • 수석 연구원:
          • Tahseen Mozaffar, MD
        • 연락하다:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국, 52242
        • 모병
        • University of Iowa
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Katherine Mathews, MD
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, 미국, 66160
        • 모병
        • University of Kansas Medical Center
        • 수석 연구원:
          • Jeffrey Statland, MD
        • 연락하다:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21205
        • 모병
        • Kennedy Krieger Institute
        • 수석 연구원:
          • Doris Leung, MD, PhD
        • 연락하다:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, 미국, 23298
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98195
        • 모병
        • University of Washington Medical Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • B. Jane Distad, MD

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. LGMD2I/R9로 임상진단을 받고 FKRP 유전자 변이가 확인된 18세 이상 65세 이하의 남녀.
  2. 2.5초에서 10초 사이에 4개의 계단을 오를 수 있는 능력.
  3. 30초 이내에 10미터를 걷거나 뛰는 능력.
  4. 모든 학습 절차를 이해하고 준수할 수 있습니다.
  5. 성적으로 활동적인 가임 여성과 LION-101을 투여받는 남성 피험자의 여성 및 남성 파트너는 투여 후 처음 6개월 동안 장벽 피임법을 사용해야 합니다.

제외 기준:

  1. 심초음파(좌심실 박출률 <40%), 전도 결함의 증거(PR 및 RR 간격 증가, 왼쪽 번들 분기 블록 및 QTcF >480m/초), NYHA 클래스 3 또는 4 심부전 또는 MRI 가돌리늄으로 정의된 중대한 심근병증 임상적으로 중요한 심근 섬유증의 강화 증거.
  2. MRI에 대한 금기 또는 대조 염료, 조개류 또는 요오드에 대한 과민증.
  3. 이식된 척추 막대, 심장 박동기 또는 심장 MRI 이미지를 왜곡할 수 있는 기타 이식.
  4. 만성 간 질환의 병력(예: 간염, HIV, 지방증) 또는 비정상적인 간 기능(비정상적인 GGT 및/또는 비정상적인 총/직접 빌리루빈 및/또는 AST 및 ALT >2 ULN).
  5. 비정상적인 신장 기능(GFR < 60 ml/min, MDRD 방정식 사용).
  6. 악성 신생물 및 과거 5년 이내의 병력 또는 악성 신생물을 포함하여 생명을 위협하는 모든 질병(기저 및 편평 세포 피부암 제외).
  7. 연구자의 의견에 따르면, 피험자가 잠재적인 이점보다 더 큰 위험에 노출되기 쉬운 기존의 의학적 상태.
  8. 주간 환기 지원에 대한 요구 사항.
  9. 기준선 방문 전 3개월 이내에 글루코코르티코스테로이드 치료의 변화.
  10. 연구 치료 또는 이전의 유전자 요법 치료 전 3개월 이내에 다른 조사 약물에 노출.
  11. 기타 치료 임상 시험에 지속적으로 참여.
  12. AAV9 ≥ 1:5에 대한 중화 항체 역가.
  13. 임신 중이거나 향후 12개월 이내에 임신할 계획이 있거나 모유 수유 중인 여성 피험자.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
위약 비교기: 위약(코호트 1 및 2)
다른: 위약
위약의 단일 정맥 주입
실험적: AB-1003 코호트 1
유전적: AB-1003 용량 수준 1
용량 수준 1에서 AB-1003 유전자 요법의 단일 정맥 주입
실험적: AB-1003 코호트 2
유전적: AB-1003 용량 수준 2
용량 수준 2에서 AB-1003 유전자 요법의 단일 정맥 주입

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
부작용
기간: 0~52주
치료 응급 부작용, 심각한 부작용, 용량 제한 독성
0~52주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Asklepios Biopharmaceutical, Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 3월 12일

기본 완료 (추정된)

2028년 12월 1일

연구 완료 (추정된)

2028년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2022년 1월 27일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2022년 1월 27일

처음 게시됨 (실제)

2022년 2월 9일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 4월 3일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 4월 2일

마지막으로 확인됨

2024년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • LION-CS101

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

근이영양증에 대한 임상 시험

  • Johns Hopkins University
    National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
    초대로 등록
    유전성 심장 부정맥에 대한 인간 유도 만능 줄기(iPS) 세포의 유도
    비대성 심근병증(HCM) | 긴 QT 증후군(LQTS) | 카테콜아민성 다형성 심실성 빈맥(CPVT) | 유전성 심장 부정맥 | 브루가다 증후군(BrS) | 조기 재분극 증후군(ERS) | 부정맥성 심근병증(AC, ARVD/C) | 확장성 심근병증(DCM) | 근이영양증(Duchenne, Becker, Myotonic Dystrophy) | 정상 대조군 대상
    미국

위약에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Germany

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

3
구독하다