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Uno studio per valutare la sicurezza di LION-101 in soggetti con conferma genetica di LGMD2I/R9 (Parte 1)

24 agosto 2026 aggiornato da: AskBio Inc

Uno studio di fase 1/2, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, di aumento della dose per valutare la sicurezza della terapia genica LION-101 in soggetti adulti (18-65 anni) con conferma genetica della distrofia muscolare dei cingoli di tipo 2I/ R9 (LGMD2I/R9) - Parte 1

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di una singola infusione endovenosa di LION-101 negli adulti con diagnosi di distrofia muscolare dei cingoli di tipo 2I/R9 (LGMD2I/R9). I partecipanti saranno trattati in coorti sequenziali a livello di dose. (Parte 1)

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

9

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Irvine, California, Stati Uniti, 92697
        • University of California - Irvine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • VCU
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
        • University of Washington Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Soggetti di sesso maschile e femminile di età compresa tra 18 e 65 anni con diagnosi clinica di LGMD2I/R9 e conferma della mutazione del gene FKRP.
  2. Capacità di salire 4 gradini tra 2,5 e 10 secondi.
  3. Capacità di camminare/correre per 10 metri in < 30 secondi.
  4. In grado di comprendere e rispettare tutte le procedure dello studio.
  5. Le donne sessualmente attive in età fertile e i partner maschi e femmine di soggetti maschi che ricevono LION-101 devono utilizzare un metodo contraccettivo di barriera per i primi 6 mesi dopo la somministrazione.

Criteri di esclusione:

  1. Cardiomiopatia significativa come definita dall'ecocardiogramma (frazione di eiezione ventricolare sinistra <40%), evidenza di difetto di conduzione (intervalli PR e RR aumentati, blocco di branca sinistra e QTcF >480 m/sec), insufficienza cardiaca di classe NYHA 3 o 4 o RM con gadolinio evidenza di miglioramento della fibrosi miocardica clinicamente importante.
  2. Controindicazione alla risonanza magnetica o ipersensibilità ai coloranti di contrasto, crostacei o iodio.
  3. Barre spinali impiantate, pacemaker cardiaco o altri impianti che potrebbero distorcere le immagini della risonanza magnetica cardiaca.
  4. Storia di malattia epatica cronica (ad es. epatite, HIV, steatosi) o funzionalità epatica anormale (GGT anormale e/o bilirubina totale/diretta anormale e/o AST e ALT >2 ULN).
  5. Funzionalità renale anormale (VFG < 60 ml/min, utilizzando l'equazione MDRD).
  6. Qualsiasi malattia pericolosa per la vita, inclusi tumori maligni e anamnesi medica o tumori maligni negli ultimi 5 anni prima dello screening (eccetto carcinoma cutaneo a cellule basali e squamose).
  7. Secondo l'investigatore, una condizione medica preesistente che predispone il soggetto a rischi che superano i potenziali benefici.
  8. Necessità di supporto ventilatorio diurno.
  9. Modifica del trattamento con glucocorticosteroidi entro 3 mesi prima della visita basale.
  10. Esposizione a un altro farmaco sperimentale entro 3 mesi prima del trattamento in studio o qualsiasi precedente trattamento con terapia genica.
  11. Partecipazione continua a qualsiasi altra sperimentazione clinica terapeutica.
  12. Titolo anticorpale neutralizzante per AAV9 ≥ 1:5.
  13. Soggetti di sesso femminile in gravidanza, che pianificano una gravidanza nei prossimi 12 mesi o che allattano.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo (coorti 1 e 2)
Droga: Placebo
Single intravenous infusion of Placebo
Sperimentale: AB-1003 Coorte 1
Genetico: AB-1003 livello di dose 1
Singola infusione endovenosa della terapia genica AB-1003 al livello di dose 1
Sperimentale: AB-1003 Coorte 2
Genetico: AB-1003 livello di dose 2
Singola infusione endovenosa della terapia genica AB-1003 al livello di dose 2

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi
Lasso di tempo: 0-52 settimane
Trattamento Eventi avversi emergenti, eventi avversi gravi, tossicità dose-limitante
0-52 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

AskBio Inc

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

15 maggio 2023

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2028

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2032

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 gennaio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 gennaio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

9 febbraio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 agosto 2026

Ultimo verificato

1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • LION-CS101

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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