Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo LION-101 u osób z genetycznym potwierdzeniem LGMD2I/R9 (część 1)

2 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Asklepios Biopharmaceutical, Inc.

Randomizowane, kontrolowane placebo badanie fazy 1/2 z podwójnie ślepą próbą i eskalacją dawki w celu oceny bezpieczeństwa terapii genowej LION-101 u osób dorosłych (18-65 lat) z genetycznym potwierdzeniem dystrofii mięśniowej obręczy kończyny dolnej typu 2I/ R9 (LGMD2I/R9) - Część 1

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji pojedynczego wlewu dożylnego LION-101 u osób dorosłych z rozpoznaniem dystrofii mięśniowej obręczy kończyn typu 2I/R9 (LGMD2I/R9). Uczestnicy będą leczeni w sekwencyjnych kohortach na poziomie dawki. (Część 1)

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

10

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

  • Nazwa: myTomorrows (see link below in reference section)

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Irvine, California, Stany Zjednoczone, 92697
        • Rekrutacyjny
        • University of California - Irvine
        • Główny śledczy:
          • Tahseen Mozaffar, MD
        • Kontakt:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • Rekrutacyjny
        • University of Iowa
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Katherine Mathews, MD
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • Rekrutacyjny
        • University of Kansas Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Jeffrey Statland, MD
        • Kontakt:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Rekrutacyjny
        • Kennedy Krieger Institute
        • Główny śledczy:
          • Doris Leung, MD, PhD
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
        • Rekrutacyjny
        • University of Washington Medical Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • B. Jane Distad, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyźni i kobiety w wieku od 18 do 65 lat z klinicznym rozpoznaniem LGMD2I/R9 i potwierdzeniem mutacji genu FKRP.
  2. Możliwość wejścia na 4 schody w czasie od 2,5 do 10 sekund.
  3. Zdolność do przejścia/przebiegu 10 metrów w <30 sekund.
  4. Potrafi zrozumieć i przestrzegać wszystkich procedur badawczych.
  5. Aktywne seksualnie kobiety w wieku rozrodczym oraz partnerki i partnerzy mężczyzn otrzymujących LION-101 muszą stosować mechaniczną metodę antykoncepcji przez pierwsze 6 miesięcy po podaniu.

Kryteria wyłączenia:

  1. Istotna kardiomiopatia stwierdzona na podstawie badania echokardiograficznego (frakcja wyrzutowa lewej komory <40%), objawy wady przewodzenia (wydłużone odstępy PR i RR, blok lewej odnogi pęczka Hisa i QTcF >480 m/s), niewydolność serca 3. lub 4. klasy NYHA lub gadolin w rezonansie magnetycznym wzmocnione dowody klinicznie istotnego zwłóknienia mięśnia sercowego.
  2. Przeciwwskazania do MRI lub nadwrażliwość na barwniki kontrastowe, skorupiaki lub jod.
  3. Wszczepione pręty kręgowe, rozrusznik serca lub inne implanty, które mogłyby zniekształcić obrazy MRI serca.
  4. Przewlekła choroba wątroby w wywiadzie (np. zapalenie wątroby, HIV, stłuszczenie) lub nieprawidłową czynność wątroby (nieprawidłowy GGT i (lub) nieprawidłowy poziom bilirubiny całkowitej/bezpośredniej i (lub) AspAT i ALT >2 GGN).
  5. Nieprawidłowa czynność nerek (GFR < 60 ml/min, na podstawie równania MDRD).
  6. Każda choroba zagrażająca życiu, w tym nowotwory złośliwe i historia choroby lub nowotwory złośliwe w ciągu ostatnich 5 lat przed badaniem przesiewowym (z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego i płaskonabłonkowego skóry).
  7. Zdaniem badacza istniejący wcześniej stan chorobowy predysponuje osobę badaną do ryzyka przewyższającego potencjalne korzyści.
  8. Konieczność wspomagania wentylacji w ciągu dnia.
  9. Zmiana leczenia glikokortykosteroidami w ciągu 3 miesięcy przed wizytą wyjściową.
  10. Ekspozycja na inny badany lek w ciągu 3 miesięcy przed badanym leczeniem lub jakimkolwiek wcześniejszym leczeniem terapią genową.
  11. Bieżący udział w jakimkolwiek innym terapeutycznym badaniu klinicznym.
  12. Miano przeciwciał neutralizujących przeciwko AAV9 ≥ 1:5.
  13. Kobiety w ciąży, planujące ciążę w ciągu najbliższych 12 miesięcy lub karmiące piersią.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo (kohorty 1 i 2)
Inny: Placebo
Pojedyncza infuzja dożylna placebo
Eksperymentalny: AB-1003 Kohorta 1
Genetyczny: AB-1003 poziom dawki 1
Pojedynczy wlew dożylny terapii genowej AB-1003 w dawce 1
Eksperymentalny: AB-1003 Kohorta 2
Genetyczny: AB-1003 poziom dawki 2
Pojedyncza infuzja dożylna terapii genowej AB-1003 w dawce 2

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: 0-52 tygodni
Leczenie nagłe zdarzenia niepożądane, poważne zdarzenia niepożądane, toksyczność ograniczająca dawkę
0-52 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Asklepios Biopharmaceutical, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

12 marca 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 stycznia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 stycznia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 lutego 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

3 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • LION-CS101

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Italy

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj