Un estudio para evaluar la seguridad de LION-101 en sujetos con confirmación genética de LGMD2I/R9 (Parte 1)
24 de agosto de 2026 actualizado por: AskBio Inc
Estudio de fase 1/2, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo, de aumento de dosis para evaluar la seguridad de la terapia génica LION-101 en sujetos adultos (18-65 años) con confirmación genética de distrofia muscular de cintura escapular tipo 2I/ R9 (LGMD2I/R9) - Parte 1
El propósito de este estudio es evaluar la seguridad y tolerabilidad de una única infusión intravenosa de LION-101 en adultos diagnosticados con distrofia muscular de cinturas tipo 2I/R9 (LGMD2I/R9).
Los participantes serán tratados en cohortes secuenciales de nivel de dosis.
(Parte 1)
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
9
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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Irvine, California, Estados Unidos, 92697
- University of California - Irvine
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
- Kennedy Krieger Institute
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Virginia
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
- VCU
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
- University of Washington Medical Center
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 65 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Sujetos masculinos y femeninos entre 18 y 65 años con diagnóstico clínico de LGMD2I/R9 y confirmación de mutación del gen FKRP.
- Capacidad para subir 4 escalones entre 2,5 y 10 segundos.
- Capacidad para caminar/correr 10 metros en < 30 segundos.
- Capaz de comprender y cumplir con todos los procedimientos del estudio.
- Las mujeres sexualmente activas en edad fértil y las parejas femeninas y masculinas de los sujetos masculinos que reciben LION-101 deben usar un método anticonceptivo de barrera durante los primeros 6 meses después de la dosificación.
Criterio de exclusión:
- Miocardiopatía significativa definida por ecocardiograma (fracción de eyección del ventrículo izquierdo <40%), evidencia de defecto de conducción (aumento de los intervalos PR y RR, bloqueo de rama izquierda y QTcF >480 m/seg), insuficiencia cardíaca clase 3 o 4 de la NYHA o gadolinio en resonancia magnética realce evidencia de fibrosis miocárdica clínicamente importante.
- Contraindicación para la resonancia magnética o hipersensibilidad a los medios de contraste, a los mariscos o al yodo.
- Varillas espinales implantadas, marcapasos cardíaco u otro implante que distorsionaría las imágenes de resonancia magnética cardíaca.
- Antecedentes de enfermedad hepática crónica (p. hepatitis, VIH, esteatosis) o función hepática anormal (GGT anormal y/o bilirrubina total/directa anormal y/o AST y ALT >2 LSN).
- Función renal anormal (TFG < 60 ml/min, usando la ecuación MDRD).
- Cualquier enfermedad que ponga en peligro la vida, incluidas las neoplasias malignas y el historial médico o las neoplasias malignas en los últimos 5 años antes de la selección (excepto el cáncer de piel de células basales y de células escamosas).
- En opinión del investigador, una condición médica preexistente que predispone al sujeto a riesgos que superan los beneficios potenciales.
- Necesidad de soporte ventilatorio diurno.
- Cambio en el tratamiento con glucocorticosteroides dentro de los 3 meses anteriores a la visita inicial.
- Exposición a otro fármaco en investigación en los 3 meses anteriores al tratamiento del estudio o cualquier tratamiento previo con terapia génica.
- Participación continua en cualquier otro ensayo clínico terapéutico.
- Título de anticuerpos neutralizantes para AAV9 ≥ 1:5.
- Sujetos femeninos que están embarazadas, planean quedar embarazadas en los próximos 12 meses o están amamantando.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador de placebos: Placebo (cohortes 1 y 2)
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Single intravenous infusion of Placebo
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Experimental: AB-1003 Cohorte 1
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Infusión intravenosa única de terapia génica AB-1003 al nivel de dosis 1
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Experimental: AB-1003 Cohorte 2
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Infusión intravenosa única de terapia génica AB-1003 a nivel de dosis 2
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Eventos adversos
Periodo de tiempo: 0-52 semanas
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Eventos adversos emergentes del tratamiento, eventos adversos graves, toxicidad limitante de la dosis
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0-52 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
15 de mayo de 2023
Finalización primaria (Estimado)
1 de diciembre de 2028
Finalización del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2032
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
27 de enero de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de enero de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
9 de febrero de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
26 de agosto de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de agosto de 2026
Última verificación
1 de agosto de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Musculares
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Trastornos Musculares Atróficos
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Distrofias Musculares
- Distrofias Musculares, Fajas Extremidades
- Distrofia muscular, gira de extremidades, tipo 2i
- Distrofia muscular-girdle de la extremidad tipo 2A
Otros números de identificación del estudio
- LION-CS101
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .