Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af sikkerheden af ​​LION-101 i forsøgspersoner med genetisk bekræftelse af LGMD2I/R9 (del1)

2. april 2024 opdateret af: Asklepios Biopharmaceutical, Inc.

Et fase 1/2, dobbeltblindt, randomiseret, placebokontrolleret, dosiseskaleringsstudie til evaluering af sikkerheden ved LION-101 genterapi hos voksne forsøgspersoner (18-65 år) med genetisk bekræftelse af muskeldystrofi i ekstremitetsbælte type 2I/ R9 (LGMD2I/R9) - Del 1

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​en enkelt intravenøs infusion af LION-101 hos voksne diagnosticeret med muskeldystrofi i benbælte type 2I/R9 (LGMD2I/R9). Deltagerne vil blive behandlet i sekventielle kohorter på dosisniveau. (Del 1)

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

  • Navn: myTomorrows (see link below in reference section)

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Irvine, California, Forenede Stater, 92697
        • Rekruttering
        • University of California - Irvine
        • Ledende efterforsker:
          • Tahseen Mozaffar, MD
        • Kontakt:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • Rekruttering
        • University of Iowa
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Katherine Mathews, MD
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • Rekruttering
        • University of Kansas Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Jeffrey Statland, MD
        • Kontakt:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Rekruttering
        • Kennedy Krieger Institute
        • Ledende efterforsker:
          • Doris Leung, MD, PhD
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
        • Rekruttering
        • University of Washington Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • B. Jane Distad, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige og kvindelige forsøgspersoner mellem 18 og 65 år med klinisk diagnose af LGMD2I/R9 og bekræftelse af FKRP-genmutation.
  2. Mulighed for at gå op ad 4 trapper mellem 2,5 og 10 sekunder.
  3. Evne til at gå/løbe 10 meter på < 30 sekunder.
  4. Kunne forstå og overholde alle undersøgelsesprocedurer.
  5. Seksuelt aktive kvinder i den fødedygtige alder og kvindelige og mandlige partnere til mandlige forsøgspersoner, der får LION-101, skal bruge en barrierepræventionsmetode i de første 6 måneder efter dosering.

Ekskluderingskriterier:

  1. Signifikant kardiomyopati som defineret ved ekkokardiogram (venstre ventrikulær ejektionsfraktion <40%), tegn på ledningsdefekt (øgede PR- og RR-intervaller, venstre grenblok og QTcF >480m/sek), NYHA klasse 3 eller 4 hjertesvigt eller MRI gadolinium forbedring af beviser for klinisk vigtig myokardiefibrose.
  2. Kontraindikation til MR eller overfølsomhed over for kontrastfarvestoffer, skaldyr eller jod.
  3. Implanterede rygmarvstænger, pacemaker eller anden implantation, der ville forvrænge hjerte-MR-billeder.
  4. Anamnese med kronisk leversygdom (f. hepatitis, HIV, steatose) eller unormal leverfunktion (unormal GGT og/eller unormal total/direkte bilirubin og/eller ASAT og ALT >2 ULN).
  5. Unormal nyrefunktion (GFR < 60 ml/min, ved brug af MDRD-ligningen).
  6. Enhver livstruende sygdom, inklusive ondartede neoplasmer og sygehistorie eller ondartede neoplasmer inden for de seneste 5 år forud for screening (undtagen basal- og pladecellehudkræft).
  7. Efter investigators mening er en allerede eksisterende medicinsk tilstand, der disponerer forsøgspersonen for risici, der opvejer de potentielle fordele.
  8. Krav om ventilatorstøtte i dagtimerne.
  9. Ændring i glukokortikosteroidbehandling inden for 3 måneder før baseline besøg.
  10. Eksponering for et andet forsøgslægemiddel inden for 3 måneder før studiebehandling eller enhver tidligere behandling med genterapi.
  11. Løbende deltagelse i ethvert andet terapeutisk klinisk forsøg.
  12. Neutraliserende antistoftiter til AAV9 ≥ 1:5.
  13. Kvindelige forsøgspersoner, der er gravide, planlægger at blive gravide inden for de næste 12 måneder, eller ammer.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo (kohorte 1 og 2)
Andet: Placebo
Enkelt intravenøs infusion af placebo
Eksperimentel: AB-1003 kohorte 1
Genetisk: AB-1003 dosisniveau 1
Enkelt intravenøs infusion af AB-1003 genterapi på dosisniveau 1
Eksperimentel: AB-1003 kohorte 2
Genetisk: AB-1003 dosisniveau 2
Enkelt intravenøs infusion af AB-1003 genterapi på dosisniveau 2

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hændelser
Tidsramme: 0-52 uger
Behandling Nye uønskede hændelser, alvorlige bivirkninger, dosisbegrænsende toksicitet
0-52 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Asklepios Biopharmaceutical, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. marts 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. januar 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. januar 2022

Først opslået (Faktiske)

9. februar 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • LION-CS101

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Muskeldystrofi

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ghana

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner