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Une étude pour évaluer l'innocuité de LION-101 chez des sujets avec confirmation génétique de LGMD2I/R9 (Partie 1)

24 août 2026 mis à jour par: AskBio Inc

Une étude de phase 1/2, en double aveugle, randomisée, contrôlée par placebo, à dose croissante pour évaluer l'innocuité de la thérapie génique LION-101 chez des sujets adultes (18-65 ans) avec confirmation génétique de la dystrophie musculaire des ceintures des membres de type 2I/ R9 (LGMD2I/R9) - Partie 1

Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité d'une seule perfusion intraveineuse de LION-101 chez des adultes atteints de dystrophie musculaire des ceintures des membres de type 2I/R9 (LGMD2I/R9). Les participants seront traités dans des cohortes séquentielles au niveau de la dose. (Partie 1)

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

9

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Irvine, California, États-Unis, 92697
        • University of California - Irvine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
        • VCU
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98195
        • University of Washington Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 65 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Sujets masculins et féminins âgés de 18 à 65 ans avec diagnostic clinique de LGMD2I/R9 et confirmation de la mutation du gène FKRP.
  2. Capacité à monter 4 marches entre 2,5 et 10 secondes.
  3. Capacité à marcher/courir 10 mètres en moins de 30 secondes.
  4. Capable de comprendre et de se conformer à toutes les procédures d'étude.
  5. Les femmes sexuellement actives en âge de procréer et les partenaires féminins et masculins des sujets masculins recevant LION-101 doivent utiliser une méthode de contraception barrière pendant les 6 premiers mois suivant l'administration.

Critère d'exclusion:

  1. Cardiomyopathie significative telle que définie par un échocardiogramme (fraction d'éjection ventriculaire gauche < 40 %), preuve d'un défaut de conduction (augmentation des intervalles PR et RR, bloc de branche gauche et QTcF > 480 m/s), insuffisance cardiaque de classe 3 ou 4 de la NYHA ou gadolinium IRM preuve d'amélioration de la fibrose myocardique cliniquement importante.
  2. Contre-indication à l'IRM ou hypersensibilité aux produits de contraste, aux coquillages ou à l'iode.
  3. Tiges vertébrales implantées, stimulateur cardiaque ou autre implantation qui déformerait les images IRM cardiaques.
  4. Antécédents de maladie hépatique chronique (par ex. hépatite, VIH, stéatose) ou fonction hépatique anormale (GGT anormal et/ou bilirubine totale/directe anormale et/ou AST et ALT > 2 LSN).
  5. Fonction rénale anormale (DFG < 60 ml/min, selon l'équation MDRD).
  6. Toute maladie potentiellement mortelle, y compris les néoplasmes malins et les antécédents médicaux ou les néoplasmes malins au cours des 5 dernières années avant le dépistage (à l'exception du cancer de la peau basocellulaire et épidermoïde).
  7. De l'avis de l'investigateur, une condition médicale préexistante qui prédispose le sujet à des risques qui l'emportent sur les avantages potentiels.
  8. Nécessité d'une assistance ventilatoire diurne.
  9. Modification du traitement aux glucocorticostéroïdes dans les 3 mois précédant la visite de référence.
  10. Exposition à un autre médicament expérimental dans les 3 mois précédant le traitement à l'étude ou tout traitement antérieur par thérapie génique.
  11. Participation continue à tout autre essai clinique thérapeutique.
  12. Titre d'anticorps neutralisant contre AAV9 ≥ 1:5.
  13. Les sujets féminins qui sont enceintes, prévoient de devenir enceintes dans les 12 prochains mois ou qui allaitent.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo (cohortes 1 et 2)
Médicament: Placebo
Single intravenous infusion of Placebo
Expérimental: AB-1003 Cohorte 1
Génétique: AB-1003 niveau de dose 1
Perfusion intraveineuse unique de thérapie génique AB-1003 au niveau de dose 1
Expérimental: AB-1003 Cohorte 2
Génétique: AB-1003 niveau de dose 2
Perfusion intraveineuse unique de thérapie génique AB-1003 au niveau de dose 2

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Événements indésirables
Délai: 0-52 semaines
Événements indésirables survenus pendant le traitement, événements indésirables graves, toxicité limitant la dose
0-52 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

AskBio Inc

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

15 mai 2023

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2032

Dates d'inscription aux études

Première soumission

27 janvier 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 janvier 2022

Première publication (Réel)

9 février 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

26 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

24 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • LION-CS101

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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