PILOTNÍ studie o LSGB vs EMB v diagnostice srdeční transtyretinové amyloidózy
PILOTNÍ studie o biopsii labiálních slinných žláz, která může potenciálně nahradit endomyokardiální biopsii v diagnostice srdeční transtyretinové amyloidózy
Transthyretin (TTR) je plazmatický protein syntetizovaný hlavně v játrech, který je rozpoznán jako přenašeč tyroxinu a proteinu vázajícího retinol. Nestabilní změny ve dvou typech TTR (divoký typ nebo varianta) se špatně skládají, agregují a nakonec tvoří amyloidní fibrily. Amyloidní transtyretin Srdeční amyloidóza (ATTR-CA) je infiltrativní kardiomyopatie způsobená extracelulárním ukládáním nerozpustných transtyretinových (TTR) amyloidních fibril v srdečním svalu. Srdeční amyloidóza (CA) byla rozpoznána jako běžná příčina srdečního selhání se zachovanou ejekční frakcí (HFpEF) u starších osob se zvyšující se incidencí.
Existují různé způsoby diagnostiky ATTR-CA. Patří mezi ně zobrazování srdeční magnetickou rezonancí, nukleární scintigrafie a biopsie tkáně, což je zlatý standard. Biopsie tkání extrahovaná z tukové tkáně, slinné žlázy rtu (LSG) a srdečního svalu (endomyokardiální biopsie nebo EMB).
Tkáňová diagnostika je předpokladem provinční podpory chorobu modifikujícího agens. Nicméně díky pohodlí, snadnosti, menšímu riziku krvácení a vysoké citlivosti může LSG nabídnout alternativu k invazivnější EMB k diagnostice podezření na CA.
Testovat hypotézu, že LSGB může nahradit EMB v tkáňové diagnostice ATTR-CM.
Tato pilotní studie je navržena tak, aby vyhodnotila dvě invazivní diagnostické metodologie: LSGB a EMB. K účasti bude pozváno celkem 20 pacientů, kteří podstoupili EMB během posledních šesti měsíců s potvrzeným amyloid transthyretin – divokého typu (ATTRwT). Kromě toho budou pacienti, kteří podepsali formulář informovaného souhlasu, naplánováni na LSGB do dvou týdnů.
Přehled studie
Detailní popis
Navrhujeme široká kritéria způsobilosti pro zvýšení zobecnitelnosti a proveditelnosti navrhované studie. Pacienti, u kterých byla potvrzena diagnóza amyloidní transtyretinové kardiomyopatie – divokého typu (ATTRwt) prostřednictvím echokardiografie, zobrazení srdeční magnetickou rezonancí, pyrofosfátového skenu a genetického testování a kteří podstoupili endomyokardiální biopsii (nebo podstoupí endomyokardiální biopsii), jsou způsobilí k účasti ve studii. vylučovací kritéria jsou převážně pacienti, kteří měli negativní depozita amyloidu v endomyokardiální biopsii. V této studii neexistují žádná vyloučení na základě pohlaví, rasy nebo etnického původu.
LSG biopsie bude provedena v lokální anestezii (2% lidokain). Rt bude nakloněn a bude proveden podélný řez 3 až 4 mm v labiální sliznici před zubem dolní čelisti. Tři menší slinné žlázy budou obnaženy a odstraněny. Nebude použit žádný hedvábný steh. [18] Vzorek LSG bude odpovídat vzorku EMB. Tkáně biopsie LSG budou studovány metodou Congo red stain.[18] Účastníci budou naplánováni na LSGB v London Health Sciences Center do dvou týdnů od podpisu informovaného souhlasu.
Typ studie
Zápis (Očekávaný)
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Gordon W. Moe, MD, FRCPC, FACC
- Telefonní číslo: 416-864-5192
- E-mail: Gordon.Moe@unityhealth.to
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Carlos Fernando, MD, MSc, MBA
- Telefonní číslo: 46969 416-864-6060
- E-mail: Carlos.Fernando@unityhealth.to
Studijní místa
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
- London Health Sciences Centre
-
Kontakt:
- Heather Hern
- Telefonní číslo: 32818 519-685-8500
- E-mail: heather.hern@lhsc.on.ca
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Ryan Davey, MD, FRCPC
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti, u kterých byla potvrzena diagnóza amyloidní transtyretinové kardiomyopatie – divokého typu (ATTRwt) prostřednictvím echokardiografie, zobrazení srdeční magnetickou rezonancí, pyrofosfátového skenu a genetického testování a měli endomyokardiální biopsii (nebo podstoupí endomyokardiální biopsii).
Kritéria vyloučení:
- Pacienti, kteří měli negativní depozita amyloidu v endomyokardiální biopsii.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
LSGB vs EMB
Pacienti, kteří již podstoupili EMB v posledních šesti měsících s potvrzeným amyloidním transthyretinem divokého typu (ATTRwT), podstoupí LSGB.
|
Získání několika slinných žláz ze rtu účastníků, které budou studovány pomocí metody barvení Kongo Red.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
LSG biopsie s pozitivními depozity amyloidu bude pozorována ve vyšším podílu u pacientů s pozitivní EMB.
Časové okno: 6 měsíců
|
Stanoví se podíl pacientů, kteří budou pozitivní a negativní.
|
6 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Gordon W Moe, MD, FRCPC, FACC, Unity Health Toronto
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Očekávaný)
Primární dokončení (Očekávaný)
Dokončení studie (Očekávaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 70095215
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .