PILOTTItutkimus LSGB:stä vs. EMB:stä sydämen transtyretiiniamyloidoosin diagnosoinnissa
PILOTTItutkimus häpysolujen sylkirauhasten biopsiasta, joka voi korvata endomyokardiaalisen biopsian sydämen transtyretiiniamyloidoosin diagnosoinnissa
Transtyretiini (TTR) on pääasiassa maksassa syntetisoituva plasmaproteiini, joka tunnetaan tyroksiinin ja retinolia sitovan proteiinin kuljettajana. Epästabiilit muutokset kahdessa TTR-tyypissä (villityyppi tai muunnelma) laskostuvat väärin, aggregoituvat ja muodostavat lopulta amyloidifibrillejä. Amyloiditranstyretiini Sydämen amyloidoosi (ATTR-CA) on infiltratiivinen kardiomyopatia, jonka aiheuttaa solunulkoinen liukenemattomien transtyretiini (TTR) amyloidifibrillien kertymä sydänlihakseen. Sydämen amyloidoosi (CA) on tunnustettu yleiseksi syyksi sydämen vajaatoimintaan, johon liittyy säilynyt ejektiofraktio (HFpEF) vanhuksilla, ja ilmaantuvuus on lisääntynyt.
On olemassa erilaisia tapoja diagnosoida ATTR-CA. Näitä ovat sydämen magneettikuvaus, ydintuikekuvaus ja kudosbiopsia, kultastandardi. Kudosbiopsia, joka on otettu rasvasta, huulten sylkirauhasesta (LSG) ja sydänlihaksesta (endomyokardiaalinen biopsia tai EMB).
Kudosdiagnoosi on edellytys tautia modifioivan tekijän maakunnalliselle tuelle. Kuitenkin mukavuuden, helppouden, pienemmän verenvuotoriskin ja korkean herkkyyden ansiosta LSG voi tarjota vaihtoehdon invasiivisemmalle EMB:lle epäillyn CA:n diagnosoimiseksi.
Testaa hypoteesia, että LSGB voi korvata EMB:n ATTR-CM:n kudosdiagnoosissa.
Tämä pilottitutkimus on suunniteltu arvioimaan kahta invasiivista diagnostiikkamenetelmää: LSGB:tä ja EMB:tä. Yhteensä 20 potilasta, joille on tehty EMB viimeisen kuuden kuukauden aikana vahvistetulla villityypin amyloiditranstyretiini (ATTRwT) kanssa, kutsutaan osallistumaan. Lisäksi potilaat, jotka ovat allekirjoittaneet tietoisen suostumuslomakkeen, määrätään LSGB:hen kahden viikon kuluessa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Ehdotamme laajoja kelpoisuuskriteerejä lisätäksemme ehdotetun tutkimuksen yleistettävyyttä ja toteutettavuutta. Tutkimukseen voivat osallistua potilaat, joille on vahvistettu diagnoosi amyloiditranstyretiinikardiomyopatiasta - villityyppi (ATTRwt) kaikukardiografian, sydämen magneettikuvauksen, pyrofosfaattiskannauksen ja geneettisen testauksen avulla ja joille on otettu endomyokardiaalinen biopsia (tai jolle tehdään endomyokardiaalinen biopsia). poissulkemiskriteerit ovat pääasiassa potilaita, joilla oli negatiivisia amyloidikertymiä endomyokardiaalisessa biopsiassa. Tässä kokeessa ei ole sukupuoleen, rotuun tai etniseen alkuperään perustuvia poissulkemisia.
LSG-biopsia tehdään paikallispuudutuksessa (2 % lidokaiinia). Huuli käännetään ylös ja alaleuan kulmahampaan eteen tehdään 3-4 mm pitkittäinen viilto labiaalin limakalvolle. Kolme pientä sylkirauhasta paljastetaan ja poistetaan. Silkkiompeleita ei käytetä. [18] LSG-näyte vastaa EMB-näytettä. LSG-biopsiakudoksia tutkitaan Kongon punavärjäysmenetelmällä.[18] Osallistujat ajoitetaan LSGB:hen London Health Sciences Centeriin kahden viikon kuluessa tietoisen suostumuksen allekirjoittamisesta.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Odotettu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Gordon W. Moe, MD, FRCPC, FACC
- Puhelinnumero: 416-864-5192
- Sähköposti: Gordon.Moe@unityhealth.to
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Carlos Fernando, MD, MSc, MBA
- Puhelinnumero: 46969 416-864-6060
- Sähköposti: Carlos.Fernando@unityhealth.to
Opiskelupaikat
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
- London Health Sciences Centre
-
Ottaa yhteyttä:
- Heather Hern
- Puhelinnumero: 32818 519-685-8500
- Sähköposti: heather.hern@lhsc.on.ca
-
Päätutkija:
- Ryan Davey, MD, FRCPC
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat, joille on vahvistettu diagnoosi villityypin amyloiditranstyretiinikardiomyopatiasta (ATTRwt) kaikukardiografian, sydämen magneettikuvauksen, pyrofosfaattiskannauksen ja geneettisen testauksen avulla ja joille on otettu endomyokardiaalinen biopsia (tai joille tehdään endomyokardiaalinen biopsia).
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joilla oli negatiivisia amyloidikertymiä endomyokardiaalisessa biopsiassa.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
LSGB vs EMB
Potilaille, joille on jo tehty EMB viimeisen kuuden kuukauden aikana ja joilla on vahvistettu villityyppinen amyloiditranstyretiini (ATTRwT), suoritetaan LSGB.
|
Harvojen sylkirauhasten saaminen osallistujien huulesta, joita tutkitaan Kongonpunaisella värjäysmenetelmällä.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
LSG-biopsia, jossa on positiivisia amyloidikertymiä, havaitaan suuremmassa osassa potilailla, joilla on positiivinen EMB.
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Positiivisten ja negatiivisten potilaiden osuudet määritetään.
|
6 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Gordon W Moe, MD, FRCPC, FACC, Unity Health Toronto
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Odotettu)
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 70095215
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .