Een PILOT-onderzoek naar LSGB versus EMB bij de diagnose van cardiale transthyretine-amyloïdose
Een PILOT-onderzoek naar labiale speekselklierbiopsie die mogelijk de endomyocardiale biopsie kan vervangen bij de diagnose van cardiale transthyretine-amyloïdose
Transthyretine (TTR) is een plasma-eiwit dat voornamelijk in de lever wordt gesynthetiseerd en wordt herkend als een transporteur van thyroxine en retinol-bindend eiwit. Onstabiele veranderingen in twee soorten TTR (wildtype of variant) worden verkeerd gevouwen, aggregeren en vormen uiteindelijk amyloïde fibrillen. Amyloid Transthyretin Cardiale amyloïdose (ATTR-CA) is een infiltratieve cardiomyopathie veroorzaakt door extracellulaire afzetting van onoplosbare transthyretine (TTR) amyloïde fibrillen in de hartspier. Cardiale amyloïdose (CA) is erkend als een veelvoorkomende oorzaak van hartfalen met behouden ejectiefractie (HFpEF) bij ouderen, met toenemende incidentie.
Er zijn verschillende manieren om ATTR-CA te diagnosticeren. Deze omvatten cardiale magnetische resonantiebeeldvorming, nucleaire scintigrafie en weefselbiopsie, de gouden standaard. Weefselbiopsie geëxtraheerd uit het vetweefsel, de lip-speekselklier (LSG) en de hartspier (endomyocardiale biopsie of EMB).
Weefseldiagnose is een voorwaarde voor provinciale ondersteuning van het ziektemodificerende middel. Echter, met het gemak, gemak, minder risico op bloedingen en hoge gevoeligheid, kan LSG een alternatief bieden voor de meer invasieve EMB om vermoedelijke CA te diagnosticeren.
Om de hypothese te testen dat LSGB EMB kan vervangen bij weefseldiagnose van ATTR-CM.
Deze pilotstudie is bedoeld om twee invasieve diagnostische methodologieën te evalueren: LSGB en de EMB. In totaal zullen 20 patiënten die in de afgelopen zes maanden EMB hebben ondergaan met bevestigd Amyloid Transthyretin-wild type (ATTRwT) worden uitgenodigd om deel te nemen. Bovendien worden patiënten die het toestemmingsformulier hebben ondertekend binnen twee weken ingepland voor LSGB.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
We stellen brede subsidiabiliteitscriteria voor om de generaliseerbaarheid en haalbaarheid van de voorgestelde studie te vergroten. Patiënten bij wie de diagnose amyloïde transthyretine-cardiomyopathie - wildtype (ATTRwt) is bevestigd door middel van echocardiografie, cardiale magnetische resonantiebeeldvorming, pyrofosfaatscan en genetische tests en die een endomyocardiale biopsie hebben ondergaan (of een endomyocardiale biopsie zullen ondergaan) komen in aanmerking voor deelname aan het onderzoek. uitsluitingscriteria zijn voornamelijk patiënten met negatieve amyloïde-afzettingen in de endomyocardiale biopsie. Er zijn geen uitsluitingen op basis van geslacht, ras of etniciteit in deze proef.
LSG-biopsie zal worden uitgevoerd onder plaatselijke verdoving (2% lidocaïne). De lip wordt naar buiten gekeerd en er wordt een longitudinale incisie van 3 tot 4 mm gemaakt in het labiale slijmvlies vóór de mandibulaire hoektand. Drie kleine speekselklieren worden blootgelegd en verwijderd. Er wordt geen zijden hechtdraad gebruikt. [18] Het LSG-monster komt overeen met het EMB-monster. LSG-biopsieweefsels zullen worden bestudeerd met behulp van de Congo-rode vlekmethode.[18] De deelnemers worden binnen twee weken na ondertekening van de geïnformeerde toestemming ingepland voor LSGB in het London Health Sciences Centre.
Studietype
Inschrijving (Verwacht)
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: Gordon W. Moe, MD, FRCPC, FACC
- Telefoonnummer: 416-864-5192
- E-mail: Gordon.Moe@unityhealth.to
Studie Contact Back-up
- Naam: Carlos Fernando, MD, MSc, MBA
- Telefoonnummer: 46969 416-864-6060
- E-mail: Carlos.Fernando@unityhealth.to
Studie Locaties
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Canada, N6A 5A5
- London Health Sciences Centre
-
Contact:
- Heather Hern
- Telefoonnummer: 32818 519-685-8500
- E-mail: heather.hern@lhsc.on.ca
-
Hoofdonderzoeker:
- Ryan Davey, MD, FRCPC
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Patiënten bij wie de diagnose amyloïde transthyretine-cardiomyopathie - wildtype (ATTRwt) is bevestigd door middel van echocardiografie, cardiale magnetische resonantiebeeldvorming, pyrofosfaatscan en genetische tests en die een endomyocardiale biopsie hebben ondergaan (of een endomyocardiale biopsie zullen ondergaan).
Uitsluitingscriteria:
- Patiënten met negatieve amyloïde-afzettingen in de endomyocardiale biopsie.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Cohort
- Tijdsperspectieven: Prospectief
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
LSGB versus EMB
Patiënten die in de afgelopen zes maanden al EMB hebben ondergaan met bevestigd Amyloid Transthyretin-wild type (ATTRwT) zullen LSGB ondergaan.
|
Het verkrijgen van enkele speekselklieren van de lip van de deelnemer die zullen worden bestudeerd met behulp van de Congo Red-kleuringsmethode.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
LSG-biopsie met positieve amyloïde-afzettingen zal in een hoger percentage worden waargenomen bij patiënten met positieve EMB.
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Proporties van patiënten die positief en negatief zullen testen, zullen worden bepaald.
|
6 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Gordon W Moe, MD, FRCPC, FACC, Unity Health Toronto
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Verwacht)
Primaire voltooiing (Verwacht)
Studie voltooiing (Verwacht)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 70095215
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .