En PILOT-undersøgelse af LSGB vs EMB i diagnosticering af hjertetransthyretin amyloidose
En PILOT-undersøgelse af labial spytkirtelbiopsi, der potentielt kan erstatte endomyokardiebiopsi i diagnosticering af hjertetransthyretin-amyloidose
Transthyretin (TTR) er et plasmaprotein, der hovedsageligt syntetiseres i leveren, anerkendt som en transportør af thyroxin og retinolbindende protein. Ustabile ændringer i to typer af TTR (vildtype eller variant) bliver fejlfoldede, aggregerer og danner i sidste ende amyloidfibriller. Amyloid Transthyretin Hjerteamyloidose (ATTR-CA) er en infiltrativ kardiomyopati forårsaget af ekstracellulær aflejring af uopløselige transthyretin (TTR) amyloidfibriller i hjertemusklen. Hjerteamyloidose (CA) er blevet anerkendt som en almindelig årsag til hjertesvigt med bevaret ejektionsfraktion (HFpEF) blandt ældre med stigende forekomst.
Der er forskellige måder at diagnosticere ATTR-CA på. Disse omfatter hjertemagnetisk resonansbilleddannelse, nuklear scintigrafi og vævsbiopsi, guldstandarden. Vævsbiopsi ekstraheret fra fedt, læbe spytkirtel (LSG) og hjertemuskel (endomyokardiebiopsi eller EMB).
Vævsdiagnose er forudsætningen for provinsiel støtte fra det sygdomsmodificerende middel. Men med den bekvemmelighed, lethed, mindre risiko for blødning og høj følsomhed kan LSG tilbyde et alternativ til den mere invasive EMB til at diagnosticere mistænkt CA.
For at teste hypotesen om, at LSGB kan erstatte EMB i vævsdiagnostik af ATTR-CM.
Denne pilotundersøgelse er designet til at evaluere to invasive diagnostiske metoder: LSGB og EMB. I alt 20 patienter, som har gennemgået EMB inden for de sidste seks måneder med bekræftet Amyloid Transthyretin -vildtype (ATTRwT), vil blive inviteret til at deltage. Derudover vil patienter, der har underskrevet den informerede samtykkeformular, blive planlagt til LSGB inden for to uger.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Vi foreslår brede berettigelseskriterier for at øge generaliserbarheden og gennemførligheden af den foreslåede undersøgelse. Patienter, der er bekræftet diagnosen Amyloid Transthyretin Kardiomyopati - vildtype (ATTRwt) gennem ekkokardiografi, hjertemagnetisk resonansbilleddannelse, pyrophosphatscanning og genetisk testning og har fået foretaget en endomyokardiebiopsi (eller vil gennemgå endomyokardiebiopsi) er kvalificerede til at deltage i undersøgelsen. eksklusionskriterier er overvejende patienter, som havde negative amyloidaflejringer i endomyokardiebiopsien. Der er ingen udelukkelser baseret på køn, race eller etnicitet i dette forsøg.
LSG-biopsi vil blive udført under lokalbedøvelse (2 % lidokain). Læben vil blive vendt, og der laves et 3 til 4 mm langsgående snit i læbernes slimhinde foran underkæbens hjørnetand. Tre mindre spytkirtler vil blive blotlagt og fjernet. Der vil ikke blive brugt silkesutur. [18] LSG-prøven vil matche EMB-prøven. LSG-biopsivæv vil blive undersøgt ved hjælp af metoden til Congo rød farve.[18] Deltagerne vil blive planlagt til LSGB på London Health Sciences Centre inden for to uger efter at have underskrevet det informerede samtykke.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Forventet)
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
- Navn: Gordon W. Moe, MD, FRCPC, FACC
- Telefonnummer: 416-864-5192
- E-mail: Gordon.Moe@unityhealth.to
Undersøgelse Kontakt Backup
- Navn: Carlos Fernando, MD, MSc, MBA
- Telefonnummer: 46969 416-864-6060
- E-mail: Carlos.Fernando@unityhealth.to
Studiesteder
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Canada, N6A 5A5
- London Health Sciences Centre
-
Kontakt:
- Heather Hern
- Telefonnummer: 32818 519-685-8500
- E-mail: heather.hern@lhsc.on.ca
-
Ledende efterforsker:
- Ryan Davey, MD, FRCPC
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patienter, som har fået bekræftet diagnosen Amyloid Transthyretin Kardiomyopati - vildtype (ATTRwt) gennem ekkokardiografi, hjertemagnetisk resonansbilleddannelse, pyrophosphatscanning og genetisk testning og har fået foretaget en endomyokardiebiopsi (eller vil gennemgå en endomyokardiebiopsi).
Ekskluderingskriterier:
- Patienter, som havde negative amyloidaflejringer i endomyokardiebiopsien.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kohorte
- Tidsperspektiver: Fremadrettet
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
LSGB vs EMB
Patienter, der allerede har gennemgået EMB inden for de sidste seks måneder med bekræftet Amyloid Transthyretin -vildtype (ATTRwT), vil gennemgå LSGB.
|
Indhentning af få spytkirtler fra deltagernes læbe, som vil blive undersøgt ved hjælp af Congo Red-farvningsmetoden.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
LSG-biopsi med positive amyloidaflejringer vil blive observeret i en højere andel hos patienter med positiv EMB.
Tidsramme: 6 måneder
|
Andele af patienter, der vil teste positive og negative, vil blive bestemt.
|
6 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Gordon W Moe, MD, FRCPC, FACC, Unity Health Toronto
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Forventet)
Primær færdiggørelse (Forventet)
Studieafslutning (Forventet)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 70095215
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Amyloidose
-
Alexion Pharmaceuticals, Inc.RekrutteringTransthyretin-type Cardiac AmyloidosisJapan