Bezpečnost a účinnost ALXN1720 u dospělých s generalizovanou myasthenia gravis
15. června 2026 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, paralelní, multicentrická studie fáze 3 k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti ALXN1720 u dospělých s generalizovanou myasthenia gravis
Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost a účinnost ALXN1720 při léčbě generalizované MG (gMG) u dospělých s autoprotilátkami proti acetylcholinovému receptoru (AChR).
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
260
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
CABA, Argentina, C1192AAW
- Research Site
-
Ciudad de Buenos Aires, Argentina, 1181
- Research Site
-
Ciudad de Buenos Aires, Argentina, AR-CP 1221
- Research Site
-
Ciudad de Buenos Aires, Argentina, 1015
- Research Site
-
Rosario, Argentina, S2000BZL
- Research Site
-
-
-
-
-
Barretos, Brazílie, 14784-400
- Research Site
-
Joinville, Brazílie, 89202-190
- Research Site
-
Porto Alegre, Brazílie, 90620-130
- Research Site
-
Ribeirão Preto, Brazílie, 14051-140
- Research Site
-
Salvador, Brazílie, 41253-190
- Research Site
-
São José do Rio Preto, Brazílie, 15090-000
- Research Site
-
São Paulo, Brazílie, 05403-010
- Research Site
-
-
-
-
-
Aalborg, Dánsko, 9000
- Research Site
-
Copenhagen, Dánsko, 2100
- Research Site
-
-
-
-
-
Garches, Francie, 92380
- Research Site
-
Lille, Francie, 59037
- Research Site
-
Marseille, Francie, 13385
- Research Site
-
Nice, Francie, 06000
- Research Site
-
Paris, Francie, 75651
- Research Site
-
Strasbourg, Francie, 67098
- Research Site
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holandsko, 1105 AZ
- Research Site
-
-
-
-
-
Bergamo, Itálie, 24127
- Research Site
-
Brescia, Itálie, 25123
- Research Site
-
Florence, Itálie, 50139
- Research Site
-
Milan, Itálie, 20133
- Research Site
-
Naples, Itálie, 80131
- Research Site
-
Palermo, Itálie, 90127
- Research Site
-
Pisa, Itálie, 56126
- Research Site
-
Roma, Itálie, 00168
- Research Site
-
Rome, Itálie, 00189
- Research Site
-
-
-
-
-
Hadera, Izrael, 38100
- Research Site
-
Haifa, Izrael, 3109601
- Research Site
-
Petah Tikva, Izrael, 4910000
- Research Site
-
-
-
-
-
Chiba, Japonsko, 260-8677
- Research Site
-
Fukushima, Japonsko, 960-1295
- Research Site
-
Higashimatsuyama-shi, Japonsko, 355-0005
- Research Site
-
Isehara-shi, Japonsko, 259-1193
- Research Site
-
Itabashi-ku, Japonsko, 173-8610
- Research Site
-
Kawasaki-shi, Japonsko, 216-8511
- Research Site
-
Morioka, Japonsko, 020-8505
- Research Site
-
Nagasaki, Japonsko, 852-8501
- Research Site
-
Nagoya, Japonsko, 466-0065
- Research Site
-
Nagoya, Japonsko, 467-0001
- Research Site
-
Shinjuku-ku, Japonsko, 160-8582
- Research Site
-
Shinjuku-ku, Japonsko, 160-0023
- Research Site
-
Suita-shi, Japonsko, 565-0871
- Research Site
-
-
-
-
-
Busan, Jižní Korea, 49241
- Research Site
-
Daegu, Jižní Korea, 41404
- Research Site
-
Gwangju, Jižní Korea, 61469
- Research Site
-
Seoul, Jižní Korea, 02841
- Research Site
-
Seoul, Jižní Korea, 03722
- Research Site
-
Seoul, Jižní Korea, 05505
- Research Site
-
Seoul, Jižní Korea, 06351
- Research Site
-
Seoul, Jižní Korea, 5030
- Research Site
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2G3
- Research Site
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
- Research Site
-
-
Quebec
-
Québec, Quebec, Kanada, G1J 1Z4
- Research Site
-
-
-
-
-
Berlin, Německo, 10117
- Research Site
-
Düsseldorf, Německo, 40225
- Research Site
-
München, Německo, 81675
- Research Site
-
Würzburg, Německo, 97074
- Research Site
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Polsko, 85-086
- Research Site
-
Katowice, Polsko, 40-689
- Research Site
-
Krakow, Polsko, 31-505
- Research Site
-
Krakow, Polsko, 31-202
- Research Site
-
Lublin, Polsko, 20064
- Research Site
-
Poznan, Polsko, 61-731
- Research Site
-
-
-
-
-
Almada, Portugalsko, 2805-267
- Research Site
-
Porto, Portugalsko, 4099-001
- Research Site
-
-
-
-
-
Innsbruck, Rakousko, 6020
- Research Site
-
Wels, Rakousko, 4600
- Research Site
-
-
-
-
-
Liverpool, Spojené království, L9 7AL
- Research Site
-
London, Spojené království, EC1A 7BE
- Research Site
-
Oxford, Spojené království, 0X3 7LE
- Research Site
-
Sheffield, Spojené království, S10 2JF
- Research Site
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Spojené státy, 92868
- Research Site
-
-
Colorado
-
Fort Collins, Colorado, Spojené státy, 80528
- Research Site
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20007
- Research Site
-
-
Florida
-
Bradenton, Florida, Spojené státy, 34209
- Research Site
-
Maitland, Florida, Spojené státy, 32751
- Research Site
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
- Research Site
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
- Research Site
-
Gainesville, Georgia, Spojené státy, 30501
- Research Site
-
Savannah, Georgia, Spojené státy, 31406
- Research Site
-
-
Illinois
-
Springfield, Illinois, Spojené státy, 62769
- Research Site
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
- Research Site
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40503
- Research Site
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Spojené státy, 48202
- Research Site
-
East Lansing, Michigan, Spojené státy, 48824
- Research Site
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89117
- Research Site
-
-
New York
-
Patchogue, New York, Spojené státy, 11772
- Research Site
-
Rochester, New York, Spojené státy, 14620
- Research Site
-
Syracuse, New York, Spojené státy, 13202
- Research Site
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
- Research Site
-
-
South Carolina
-
North Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29406
- Research Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Research Site
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
- Research Site
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Spojené státy, 26506
- Research Site
-
-
-
-
-
Belgrade, Srbsko, 11000
- Research Site
-
Niš, Srbsko, 18000
- Research Site
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Tchaj-wan, 833401
- Research Site
-
New Taipei City, Tchaj-wan, 23561
- Research Site
-
Tainan, Tchaj-wan, 70403
- Research Site
-
Taipei, Tchaj-wan, 11101
- Research Site
-
-
-
-
-
Bursa, Turecko (Türkiye), 16059
- Research Site
-
Istanbul, Turecko (Türkiye), 34452
- Research Site
-
Kocaeli, Turecko (Türkiye), 41380
- Research Site
-
Samsun, Turecko (Türkiye), 55139
- Research Site
-
-
-
-
-
Beijing, Čína, 100730
- Research Site
-
Beijing, Čína, 100034
- Research Site
-
Changchun, Čína, 130021
- Research Site
-
Changsha, Čína, 410008
- Research Site
-
Chengdu, Čína, 610041
- Research Site
-
Fuzhou, Čína, 350001
- Research Site
-
Hangzhou, Čína, 310003
- Research Site
-
Hangzhou, Čína, 310016
- Research Site
-
Jinan, Čína, 250014
- Research Site
-
Qingdao, Čína, 266035
- Research Site
-
Shanghai, Čína, 200040
- Research Site
-
Suzhou, Čína, 215006
- Research Site
-
Wuhan, Čína, 430030
- Research Site
-
Xi'an, Čína, 710000
- Research Site
-
-
-
-
-
Badalona (Barcelona), Španělsko, 08916
- Research Site
-
Córdoba, Španělsko, 14004
- Research Site
-
L'Hospitalet de Llobregat, Španělsko, 08907
- Research Site
-
Madrid, Španělsko, 28034
- Research Site
-
Madrid, Španělsko, 28046
- Research Site
-
Madrid, Španělsko, 28040
- Research Site
-
Madrid, Španělsko, 28702
- Research Site
-
Málaga, Španělsko, 29010
- Research Site
-
Seville, Španělsko, 41009
- Research Site
-
-
-
-
-
Sankt Gallen, Švýcarsko, CH-9007
- Research Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnóza MG s generalizovanou svalovou slabostí splňující klinická kritéria definovaná Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) třídy II, III nebo IV
- Pozitivní sérologický test na autoprotilátky proti AChR.
Kritéria vyloučení:
- Anamnéza thymektomie nebo jakékoli jiné operace thymu během 12 měsíců před screeningem
- Neléčená brzlíková malignita, karcinom nebo thymom
- Infekce Neisseria meningitidis v anamnéze
- Těhotenství, kojení nebo úmysl otěhotnět v průběhu studie.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci dostanou placebo během 26týdenního RCT období, po kterém vstoupí do OLE období studie a dostanou ALXN1720.
|
Kombinovaný produkt sestávající z injekční stříkačky předem naplněné placebem.
|
|
Experimentální: ALXN1720
Účastníci dostanou počáteční (úvodní) dávku ALXN1720 založenou na hmotnosti v den 1, následovanou udržovací léčbou založenou na hmotnosti s ALXN1720 v den 8 a poté jednou týdně (Q1W) po dobu celkem 26 týdnů.
Po tomto období randomizované kontrolované léčby (RCT) budou všichni účastníci dostávat ALXN1720 v období otevřeného prodloužení (OLE) v délce 105 týdnů.
|
Kombinovaný produkt sestávající z injekční stříkačky předem naplněné ALXN1720.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna od výchozí hodnoty v celkovém skóre myasthenia gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL) ve 26. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 26
|
Výchozí stav, týden 26
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna celkového skóre kvantitativní myasthenia gravis (QMG) od výchozí hodnoty v týdnu 26
Časové okno: Výchozí stav, týden 26
|
Výchozí stav, týden 26
|
|
|
Změna celkového skóre myasthenia Gravis Composite (MGC) oproti výchozí hodnotě v týdnu 26
Časové okno: Výchozí stav, týden 26
|
Výchozí stav, týden 26
|
|
|
Procento respondentů na základě snížení celkového skóre MG-ADL ve 26. týdnu
Časové okno: Základní stav do 26. týdne
|
Odpověď je definována jako snížení celkového skóre MG-ADL o >= 3 body oproti výchozí hodnotě v týdnu 26.
|
Základní stav do 26. týdne
|
|
Procento respondentů na základě snížení celkového skóre QMG ve 26. týdnu
Časové okno: Základní stav do 26. týdne
|
Odpověď je definována jako snížení celkového skóre QMG o >= 5 bodů od výchozí hodnoty v týdnu 26
|
Základní stav do 26. týdne
|
|
Změna celkového skóre QMG od základní linie ve 4. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 4
|
Výchozí stav, týden 4
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
21. listopadu 2022
Primární dokončení (Aktuální)
27. května 2025
Dokončení studie (Odhadovaný)
31. srpna 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
23. září 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
23. září 2022
První zveřejněno (Aktuální)
27. září 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
17. června 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
15. června 2026
Naposledy ověřeno
1. června 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci nervového systému
- Novotvary podle místa
- Novotvary
- Neuromuskulární onemocnění
- Autoimunitní onemocnění
- Onemocnění imunitního systému
- Autoimunitní onemocnění nervového systému
- Neurodegenerativní onemocnění
- Paraneoplastické syndromy, nervový systém
- Novotvary nervového systému
- Paraneoplastické syndromy
- Nemoci neuromuskulárního spojení
- Myasthenia Gravis
- Nestandardní drogy
- Farmaceutické přípravky
- Padělané drogy
Další identifikační čísla studie
- ALXN1720-MG-301
- 2022-000460-21 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Alexion má veřejný závazek umožnit žádosti o přístup ke studijním datům a bude dodávat protokol, CSR a souhrny v jednoduchém jazyce.
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ano
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .