Bezpečnost erytropoetinu a melatoninu pro velmi předčasně narozené děti s intraventrikulárním krvácením (SCEMPI)
9. června 2026 aktualizováno: Johns Hopkins University
Bezpečnost kombinované terapie s erytropoetinem a melatoninem pro velmi předčasně narozené děti s intraventrikulárním krvácením (SCEMPI)
Velmi předčasně narozené děti jsou náchylné k četným zdravotním komplikacím s celoživotním dopadem.
Mezi nejzávažnější patří těžké intraventrikulární krvácení (sIVH) a následná progrese do posthemoragického hydrocefalu (PHH).
V současné době je jedinou léčbou PHH operace, nejčastěji se zkraty, které jsou náchylné k poruchám v průběhu života.
Předklinické údaje ukazují, že melatonin (MLT) a erytropoetin (EPO), pokud jsou podávány v režimu trvalého dávkování, mohou zabránit charakteristickým znakům progrese z časné postnatální sIVH do následné PHH.
Vyšetřovatelé provedou randomizovanou, dvojitě zaslepenou studii fáze I pro velmi předčasně narozené děti s sIVH, aby definovali bezpečnou kombinovanou dávku MLT a EPO.
Bude zapsáno maximálně 60 velmi předčasně narozených novorozenců se sIVH, kteří budou léčeni v průběhu 33w6/7d a budou následovat do 37w6/7d.
Novorozenci budou randomizováni v poměru 3:1 mezi MLT+EPO a placebo, přičemž všem bude poskytnuta standardní péče.
Primárním koncovým bodem je složená závažná nežádoucí příhoda (SAE)/dávka limitující toxicita (DLT).
Vyšetřovatelé předpokládají, že míra MLT+EPO SAE/DLT nebude vyšší než míra placeba.
Sekundárním výstupem bude míra komorbidit předčasných porodů.
Průzkumná data shromážděná jako vodítko pro návrh budoucích klinických studií účinnosti budou zahrnovat sériové neurozobrazovací metriky získané z klinických snímků, sériová neonatální neurovývojová vyšetření, hladiny MLT a EPO v séru a moči a tekuté biomarkery.
Úspěšná implementace této úvodní bezpečnostní studie poskytne základní údaje, které budou vodítkem pro další fázi klinických studií, aby se otestovalo, zda trvalá léčba MLT+EPO může snížit potřebu chirurgického zákroku a vyhnout se celoživotní zátěži shunted hydrocefalus.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
60
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Jessica Wollett
- Telefonní číslo: 667-306-8141
- E-mail: jwollet1@jhmi.edu
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Kathryn Lowe
- Telefonní číslo: 443-721-4390
- E-mail: kathrynlowe@jhmi.edu
Studijní místa
-
-
Florida
-
St. Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
- Nábor
- Johns Hopkins All Children's Hospital
-
Kontakt:
- Haley Wong
- Telefonní číslo: 727-767-2466
- E-mail: hsivili1@jhmi.edu
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Sandra Brooks, MD
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
- Nábor
- Johns Hopkins Hospital
-
Kontakt:
- Katie Lowe
- E-mail: kathrynlowe@jhmi.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Shenandoah Robinson, MD
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
5 měsíců až 7 měsíců (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Novorozenečtí pacienti na jednotce intenzivní péče (NICU) narození ve >22 a
- sIVH během prvních 21 dnů od narození, definovaný jako alespoň jednostranný stupeň III5 na ultrazvuku hlavy provedeném během posledních 5 dnů
- očekává se, že přežije alespoň 3 dny
- nepřítomnost vrozené anomálie metabolické nebo genetické poruchy s očekávaným přežitím kratším, než je ekvivalentní termín
- schválení primářem neonatologa
- arteriální nebo žilní přístup
- vhodného pečovatele, který poskytne informovaný souhlas
Kritéria vyloučení:
- délka života
- těžká vrozená anomálie nebo genetická porucha s očekávanou délkou života
- selhání jater
- závažná hematologická krize, jako je diseminovaná intravaskulární koagulace
- hydrops fetalis
- polycytémie (hematokrit < 65 %)
- hypertenze pro věk vyžadující léky
- klinický problém nebo diagnóza infekce toxoplazmózy, cytomegaloviru, zarděnek nebo syfilis
- žádná vhodná osoba není dostupná nebo ochotná poskytnout informovaný souhlas
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo
Placebo perorální stříkačka enterálně každý večer. Placebo injekční stříkačka IV každých 48 hodin pro 10 dávek. Placebo subkutánně nebo intravenózně třikrát týdně v pondělí, středu a pátek do věku 33-6/7 týdnů. |
Placebo enterální a IV
|
|
Experimentální: MLT+EPO
Melatonin 3 mg/ml perorální stříkačky enterrálně každý večer. Dávka bude rozdělena na polovinu a podávána ve večerních starostech. Vysoká dávka epoetin alfa EPBX rekombinantní (1000 jednotek/kg) stříkačky subkutánně nebo intravenózně každých 48 hodin pro 10 dávek. Nízká dávka epoetin alfa-EPBX rekombinantní (400 jednotek/kg) subkutánně nebo intravenózně třikrát týdně v pondělí, středu a v pátek do věku 33-6/7WK. |
Komponenta melatoninu bude denní dávkou 30 mg/kg enterálu podávané večer v rozdělené dávce poskytované při péči/krmení.
Komponenta EPO je dvoustupňový režim s vysokou dávkou EPO (1 000 U/kg/dávka Q 48 hodin ± 2Hr subkutánně nebo intravenózně) pro 10 dávek následovaný údržbánkou EPO (400 U/kg/dávka Q Pondělí, ve středu, pátek podskutánně nebo intravenózně) až 33-6/7wk.
Dávkování EPO údržby začne v den nejblíže k dokončení řady s vysokou dávkou.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Míra SAE/DLT včetně úmrtí
Časové okno: 4 týdny po ukončení léčby do 38 týdnů gestačního věku
|
testovat hypotézu, že míra závažných nežádoucích příhod (SAE)/dávku limitující toxicity (DLT) s koktejlem MLT a EPO u velmi předčasně narozených dětí s těžkým intraventrikulárním krvácením (sIVH) bude mít podobnou míru SAE/DLT u subjektů léčených placebo
|
4 týdny po ukončení léčby do 38 týdnů gestačního věku
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Účinnost EPO plus MLT hodnocená mírou komorbidit souvisejících s předčasným porodem
Časové okno: 4 týdny po ukončení léčby do 38 týdnů gestačního věku
|
Zjistěte, zda léčba EPO plus MLT mění míru komorbidit souvisejících s předčasným porodem ve srovnání se souběžnými kontrolami s placebem.
|
4 týdny po ukončení léčby do 38 týdnů gestačního věku
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: Shenandoah Robinson, MD, Johns Hopkins University
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
30. dubna 2024
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. září 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. září 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
8. listopadu 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
8. listopadu 2022
První zveřejněno (Aktuální)
16. listopadu 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
10. června 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
9. června 2026
Naposledy ověřeno
1. června 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- IRB00301237
- R01HD104673-01A1 (Grant/smlouva NIH USA)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .